FDA hyväksyi ensimmäisen uuden Kaposi-sarkoomalääkkeen lähes 20 vuoden kuluttua

Bristol Myers Squibb (BMS) ilmoitti toukokuun 15 paikallista aikaa, että Yhdysvaltain FDA on nopeuttanut Pomalystin (pomalidomidi, pomalidomidi) hyväksyntää potilaiden HIV-hoitoon ja antiretroviraaliseen terapiaan (HAART). Kaposi GG: n sarkooman kanssa sekä potilailla, joilla on HIV-negatiivinen Kaposi GG: n sarkooma. Tämä nopeutettu hyväksyntä perustuu vaiheen 1 / 2 avoimessa yksirivisessä kliinisessä tutkimuksessa (12-C-0047) havaittuun kokonaisvasteasteeseen. Pomalyst on saanut läpimurtoterapian ja harvinaislääkesertifikaatin. Tämä oraalinen terapia on ensimmäinen uusi hoitomahdollisuus potilaille, joilla on Kaposi&-sarkooma yli 20 vuoden aikana.

Kaposi-sarkooma on harvinainen syöpä, jonka aiheuttaa Kaposi GG: n {39 sarkoomaan liittyvä herpesvirusinfektio, jota kutsutaan myös ihmisen herpesvirustyypiksi 8. Potilailla on useita vaurioita iholla ja suun limakalvon pinnalla, ja joskus vauriot ilmestyvät myös keuhkojen ja maha-suolikanavan limakalvojen pinnalle. Kaposi GG: n sarkooma on yleisempi HIV-tartunnan saaneiden ihmisten keskuudessa. Jos HIV-positiiviset potilaat muuttuvat resistentteiksi systeemiselle kemoterapialle tai eivät pysty sietä systeemistä kemoterapiaa, ei ole muuta hyväksyttyä hoitovaihtoehtoa, joten nämä potilaat tarvitsevat kiireellisesti innovatiivista hoitoa tämän taudin hoitoon.

Pomalystti on talidomidin analogi, jonka FDA on hyväksynyt ja jota käytetään yhdessä deksametasonin kanssa multippelin myelooman hoitoon.

Pomalystin hyväksyntä perustuu vaiheen 1 / 2 avoimen, yhden käsivarren tutkimuksen tuloksiin, joissa arvioitiin Pomalystin turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa HIV-positiivisissa ja HIV-negatiivisissa oireenmukaista Kaposin sarkoomaa Pitkälle edennyt sairaus. Yhteensä {{{6}} potilasta (18 HIV-positiivinen ja 1 0 HIV-negatiivinen) sai Pomalystia annoksella 5 mg päivässä. Kaikkien potilaiden objektiivinen vasteprosentti (ORR) oli 71% (95% CI: 51, 87), josta 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{{1 8}}}) potilaista saavutti täydellisen remission ja 57% ({{1 8}} / {{ {{1 {{26 26}}}}}) potilaat saavuttivat osittaisen remission. Kaikkien potilaiden keskimääräinen remissioaika oli 1 2. 1 kuukautta (95% luotettavuusaste: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Lisäksi 50% potilaista, joilla saavutettiin remissio, kesti kauemmin kuin 1 2 kuukautta.

Dr. Diane McDowell, globaalien lääketieteellisten asioiden johtaja, BMS Hematology, sanoi:" Kaposi GG: n sarkoomaa sairastavilla potilailla on ollut vähän hoitomuotoja viimeisen kahden vuosikymmenen aikana. Olemme iloisia siitä, että olemme suorittaneet lisätutkimuksia Pomalystista tällä harvinaisen sairauden alueella, mikä on antanut meille mahdollisuuden tarjota potilaille kaivattuja suun kautta hoidettavia hoitomuotoja. GG-tarjous;

Tohtori Robert Yarchoan, Kansallisen syöpäinstituutin (NCI) syöpätutkimuskeskuksen HIV- ja aids-pahanlaatuisten kasvainten osaston päällikkö, sanoi:" Riippumatta siitä, mikä on HIV-infektion tila, Pomalyst on osoittanut positiivisia tuloksia potilailla, joilla on Kaposi&# {{ 0}}; sarkooma. Lisäksi tarjoaa oraalisen hoidon, jolla on erilainen vaikutusmekanismi kuin sytotoksisilla kemoterapialääkkeillä, joita käytetään yleisesti Kaposi GG: n sarkooman hoidossa. GG-tarjous;