Jakavi/Jakafi on tehokas hoidettaessa steroidien tulenkestävää kroonista siirteen ja isännän välistä sairautta (GvHD)!-1/2

Novartis ja sen kumppani Incyte ilmoittivat äskettäin yhdessä, että arvioidaan suullisen JAK1/2 -estäjän Jakavi/Jakafinruxolitinib) steroidille tulenkestävän kroonisen siirteen ja isännän välisen sairauden (GvHD) hoidossa. (NEJM), artikkelin otsikko: Ruksolitinibi glukokortikoidille tulenkestävän kroonisen siirteen ja isännän taudin hoitoon.

REACH3 -ohjelmaa sponsoroivat yhdessä Novartis ja Incyte. Tämä on satunnaistettu, avoin, monikeskustutkimuksen vaihe 3 -tutkimus lapsille, joille on kehittynyt steroidiresistentti tai steroidiriippuvainen krooninen siirteen ja isännän välinen sairaus (GvHD) allogeenisen kantasolusiirron jälkeen. (≥12 -vuotiaat) ja aikuispotilaat. Tiedot osoittavat, että verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon (BAT) ruksolitinibi parantaa merkittävästi potilaiden ennustetta, joilla on steroidihoitoa kestävä/riippuvainen krooninen GvHD, mukaan lukien paraneminen epäonnistuneessa elossaolossa (FFS) ja potilaan ilmoittamat oireet. Uusi alaryhmäanalyysi osoitti, että 24. hoitoviikolla ruksolitinibi osoitti korkeamman kokonaisvasteprosentin (ORR) kaikissa tärkeimmissä alaryhmissä (mukaan lukien lähtötilanteen elinten osallistuminen) verrattuna BAT -tekniikkaan.

Krooninen GvHD on hengenvaarallinen sairaus. Se on kantasolusiirron pitkäaikainen komplikaatio, joka voi vaikuttaa useisiin elimiin. Noin puolet ensilinjan steroidihoitoa saavista potilaista kehittää tulenkestäviä/riippuvaisia ​​steroideja. On syytä mainita, että ruksolitinibi on ensimmäinen lääke, joka on osoittautunut tehokkaaksi steroideihin tulenkestävän/riippuvaisen kroonisen GvHD: n hoidossa laajamittaisissa satunnaistetuissa kliinisissä tutkimuksissa.

ruxolitinibon edelläkävijä JAK1/JAK2 -estäjä, jota myy Incyte Yhdysvalloissa (kauppanimi Jakafi), ja Novartis on valtuutettu myymään sitä Yhdysvaltojen ulkopuolella (kauppanimi Jakavi). REACH3-tutkimuksen tulosten mukaan Incyte on toimittanut Jakafin täydentävän uuden lääkehakemuksen (sNDA) Yhdysvaltojen FDA: lle lasten (≥ 12-vuotiaiden) ja aikuispotilaiden, joilla on krooninen GvHD, hoitoon. Tällä hetkellä tätä sNDA: ta tarkastellaan FDA: ssa, ja tavoiteajankohta on 22. syyskuuta 2021. Novartiksen osalta Jakavin sääntelyä koskevat lausunnot akuutin ja kroonisen GvHD: n hoitoon Yhdysvaltojen ulkopuolella ovat kesken.

Robert Zeiser, hematologian, onkologian ja kantasolusiirron laitos, Freiburgin yliopistollinen sairaala, Saksa, sanoi: ”Potilaat, joilla on krooninen GVHD, kokevat vakavia ja hengenvaarallisia oireita kehon eri elimissä, mikä vaikeuttaa sairauden hoitaa ja lisää huonoa ennustetta. Näiden REACH3 -tutkimuksen uusien tulosten kautta näemme selkeämmin sen terapeuttiset hyödytruxolitinibmahdollisena uutena hoitomuotona potilailla, joilla on krooninen GvHD ja jotka eivät reagoi ensilinjan steroideihin.&";