Yhdysvaltain FDA myönsi läpimurtohoitosertifikaatin ALK-001 (C20-D3-A-vitamiini)!

Alkeus Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt ALK-001: lle (C20-D3-A-vitamiini) läpimurtohoitomerkinnän (BTD) Stargardtin': n taudin (STGD) hoitoon . On syytä mainita, että ALK-001 on ainoa Stargardin&39: n taudin BTD-hoitoon hyväksytty lääke. Tällä hetkellä Stargardin taudille ei ole hyväksyttyä hoitoa. Aiemmin FDA on myöntänyt ALK-001-harvinaislääkemäärityksen (ODD).

BTD on FDA: n uusi lääkearviointikanava, jonka tavoitteena on nopeuttaa uusien vakavien tai hengenvaarallisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämistä ja tarkastelua, ja on olemassa alustavia kliinisiä todisteita siitä, että verrattuna olemassa oleviin hoitolääkkeisiin uusia lääkkeitä, jotka voivat parantaa merkittävästi taudin tilaa. BTD-lääkkeet voivat saada tarkempaa ohjausta, mukaan lukien FDA: n vanhemmat virkamiehet tutkimus- ja kehitystyön aikana, ja ne ovat oikeutettuja jatkuvaan tarkasteluun ja mahdolliseen ensisijaiseen tarkasteluun tarkastelun aikana sen varmistamiseksi, että potilaille tarjotaan uusia hoitovaihtoehtoja mahdollisimman lyhyessä ajassa.

ALK-001 (C20-D3-A-vitamiini) on kemiallisesti muunnettu A-vitamiini, jota käytetään erilaisten verkkokalvon rappeutumissairauksien hoitoon. Lääke otetaan kerran päivässä, ja kliiniset tiedot osoittavat, että ALK-001 voi turvallisesti viivästyttää Stargardin taudin etenemistä säilyttäen normaalin näkökierron.

Stargardin tauti on etenevä perinnöllinen verkkokalvon rappeuma, joka voi aiheuttaa peruuttamattoman näön menetyksen ja sokeuden. Tämä on harvinainen ja vakava sairaus. Oireet alkavat yleensä lapsuudessa tai murrosiässä. Lähes jokainen potilas, jolla on diagnosoitu tämä sairaus, tulee oikeudellisesti sokeaksi.

FDA myönsi ALK-001 BTD: n faasin 2 kaksoissokkoutetun, satunnaistetun, lumekontrolloidun kliinisen tutkimuksen tietojen perusteella. Tämän kokeen ja muiden meneillään olevien tutkimusten tietojen odotetaan julkistuvan myöhemmin tänä vuonna.

Stargerin taudin lisäksi käynnissä ovat myös ALK-001: n kliiniset tutkimukset potilaille, joilla on kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD). Yhdysvalloissa AMD on suurin syy ennennäkemättömään sokeuteen.

Tohtori Leonide Saad, Alkeus Pharmaceuticalsin toimitusjohtaja, sanoi:&"Läpimurtohoitomäärityksen saavuttaminen on mullistava virstanpylväs Stargardin [39] taudin alalla. Vaiheen 2 kliinisen tutkimuksemme tulokset ovat ALK-001: n sääntelyn mukainen hakemus Stargardin [39] taudin hoitoon. Ja hyväksyminen antaa vahvan perustan. Odotamme innolla yhteistyötä FDA: n ja muiden sääntelyvirastojen kanssa, jotta voimme tuoda ALK-001 potilaille mahdollisimman pian.&";