Uusi NASH-lääke saavuttaa vaiheen 2 kliiniseen päätepisteeseen, maksarasva vähenee 60%

Akero Therapeutics ilmoitti huhtikuussa 1, että sen tärkein lääkeehdokas AKR-001 vaiheessa 2 NASH-potilaiden tasapainotetussa kliinisessä tutkimuksessa saavutti 1 toisen viikon tehokkuuden, vähentämällä potilaiden maksarasva-tasoa yli 60% lähtötilanteeseen verrattuna, Tilastollisen merkitsevyyden vähentämiseksi merkittävästi.

NASH on vakava alkoholittomat rasvamaksasairaudet (NAFLD), joka viittaa patologiseen oireyhtymään, joka johtuu muiden tekijöiden kuin alkoholin aiheuttamasta liiallisesta rasvan laskeutumisesta maksasoluihin. Tilastojen mukaan NASH-potilaat ovat maailmanlaajuisesti ylittäneet 100 miljoonaa. NASH aiheuttaa tulehdusta ja maksasolujen rappeutumista. NASH: n eteneminen aiheuttaa maksafibroosin, maksakirroosin ja maksan vajaatoiminnan, ja se voi myös indusoida maksasyövän. NASH-potilaiden odotetaan olevan tyypillinen metabolinen tulehdus yli 350 miljoonaa 2030: ssa, ja sen esiintyminen liittyy läheisesti sellaisiin tekijöihin kuin liikalihavuus, diabetes ja epänormaalit veren lipidimetaboliat. Nykyiset hoidot ovat edelleen suhteellisen niukkoja.

Akero' s AKR-001 on uudentyyppinen pitkävaikutteinen fibroblastikasvutekijä 21 (FGF 21) analogi. Se yhdistää FGF 21 -peptidisekvenssin immunoglobuliinin Fc-osaan ja sitä pidetään potentiaalisena NASH-terapeuttisena lääkkeenä. Viime vuosikymmenen tutkimukset ovat osoittaneet, että endogeenisella hormonilla FGF 21 on avainasemassa ihmisen aineenvaihdunnassa ja signaalien säätelyssä, ja se voi toimia erilaisissa elinjärjestelmissä, mukaan lukien maksassa. Yleensä se vapautuu luonnostaan ​​suojaamaan elimiä stressiltä ja palauttamaan metabolisen tasapainon. Verrattuna luonnolliseen FGF: ään 21, tämä lääke voi parantaa merkittävästi stabiilisuutta ja puoliintumisaikaa sekä parantaa reseptorin sitoutumista ja aktiivisuutta.

Tutkimus, nimeltään BALANCED, on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vaihe 2 kliininen tutkimus lumelääkekontrolloidulla ryhmällä. Biopsian avulla vahvistettiin 80 NASH: n aikuispotilasta. Testitulokset osoittivat, että 12 kolmannella hoitoviikolla AKR-001-annosryhmän kaikkien potilaiden maksarasvojen absoluuttiset tasot laskivat merkittävästi lähtötasosta ja saavuttivat tutkimuksen pääpisteen. Lisäksi kaikki AKR-001-annosryhmät saavuttivat maksarasvan suhteellisen vähentymisen toissijaisen päätepisteen, ja 50 mg: n ja 70 mg: n annosryhmät saavuttivat suhteellisen vähennyksen yli 70% .

GG quot; Olemme erittäin tyytyväisiä saatuamme nämä positiiviset tutkimustulokset, jotka tukevat AKR-001: n jatkuvaa kehittämistä NASH-potilaiden hoidossa," sanoi Akeron toimitusjohtaja Andrew Cheng, MD. GG-quotti: NASH-potilaille ei ole saatavana FDA: n hyväksymiä hoitoja. AKR-001 tarjoaa mahdollisuuden tarjota heille tärkeä hoitovaihtoehto. Odotamme saavamme täydelliset tutkimustiedot valmistautuaksesi AKR-001: n seuraavaan kehitykseen. GG-tarjous;