Novartis toimitti uudelleen kolesterolia alentavaa lääkettä Inclisiranin markkinointihakemuksen Yhdysvalloissa siirtämällä tuotantoa

Viime vuoden joulukuussa FDA hylkäsi Novartisin siRNA-kolesterolia alentavan lääkkeen Leqvio (inclisiran), koska kyvyttömyys suorittaa paikalla suoritettu tarkastus ajoissa. Muutama päivä sitten yritys ilmoitti lähettäneensä Leqvio -hakemuksen uudelleen FDA: lle ja tarjonnut uuden tuotantopaikan.

Leqvio on häiritsevä RNA (siRNA) -lääke, joka kohdistuu PCSK9: ään. Se estää PCSK9: n synteesin maksassa. Kroonisten sairauksien lääkkeenä Leqvio on annettava vain kerran kuudessa kuukaudessa. Nyt yritys siirtää lääkkeen lopputuotteen urakoitsijan Corden Pharman': n Italiassa sijaitsevalta tehtaalta Schaftenaun tehtaalle Itävaltaan. On raportoitu, että ennen kuin FDA kieltäytyi, yhtiö oli aloittanut teknologian siirtämisen Itävallan tehtaalle. Yhtiön toimitusjohtaja sanoi, että yhtiö oli saanut siirron päätökseen tämän vuoden huhtikuussa. Vaikka FDA hylkäsi Leqvion viime vuoden joulukuussa, EU: n markkinat ilmoittivat hyväksyvänsä lääkkeen lähes samanaikaisesti. Leqvio tuli ensimmäinen ja ainoa hyväksytty siRNA -lääke Euroopassa, kun Italian tehdas oli sen tuotantolaitos.

Leqvio on ydintuote, jonka Novartis osti Medicines Pharmaceuticalsilta 9,7 miljardin Yhdysvaltain dollarin kustannuksella vuonna 2019. Tuolloin Novartis odotti Leqvion tulevan nopeasti markkinoille ja tuottavan myyntiä tulevaisuudessa. Jotkut alan asiantuntijat ilmaisivat tuolloin huolensa lääkkeen arvosta, koska muut PCSK9-Amgen': n Repathan, Sanofin ja Regeneronin': n Praluentin kohteeksi joutuneet vasta-aineet eivät kaikki täyttäneet myyntiodotuksia hintasotien takia.

Tuotannon todentamiseen liittyvien hylkäysten lisäksi uusi kruunupandemia on vaikuttanut myös tärkeään lääkekokeeseen. Uusi kruunuepidemia on hidastanut brittiläisten potilaiden rekrytointia, ja Novartis on lykännyt keskeistä sydän- ja verisuonitapahtumatutkimusta ORION-4 vuodesta 2024 vuoteen 2026.

Tällä hetkellä Leqvion [39] tiedot voivat vain osoittaa, että se voi vähentää haitallisia kolesterolitasoja. PCSK9 -vasta -aineiden todellisen tavoitteen tulisi kuitenkin olla vaarallisten sydän- ja verisuonitapahtumien, kuten sydänkohtausten ja aivohalvausten, vähentäminen. Tältä osin Leqvio tarvitsee myös enemmän kliinisiä tutkimustietoja tukena.

Novartis lanseerasi Leqvion Saksassa ja Itävallassa tämän vuoden helmikuussa potilaille, joilla on erittäin suuri sydän- ja verisuonitauti. Yhtiö on myös allekirjoittanut kumppanuussopimuksen Ison -Britannian kansallisen terveyspalvelun (NHS) kanssa lääkkeen myynnistä Yhdistyneessä kuningaskunnassa. Tulostietojen puuttuessa yhtiö keskustelee vastaavista käyttöoikeussopimuksista EU -maiden kanssa.