Ocaliva (OCA, obetikolihappo) lykättiin kolmannen kerran Yhdysvalloissa, ja sieppauksen johtava asema pysyy ennallaan!

Intercept Pharma on biofarmaseuttinen yritys, joka keskittyy uusien hoitomenetelmien kehittämiseen ja kaupallistamiseen progressiivisten, ei-virusten aiheuttavien maksasairauksien hoitamiseksi. Äskettäin yritys ilmoitti, että viime viikolla aiemmin käytyjen keskustelujen perusteella Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on ilmoittanut yritykselle, että sen neuvoa-antavan komitean kokous, joka on alustavasti suunniteltu kesäkuuhun 9, {{ 2}}, on siirretty Kokouksen sisältöön osallistui yhtiön&# 39 lääke Ocaliva (obetikolihappo, OCA, obetiikolihappo) maksafibroosin aiheuttaman alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) hoitoon. uusi huumeiden käyttö (NDA). Uutisten julkaisun jälkeen Intercept&# 39: n osakekurssi laski 15%.

Viivästyminen johtui FDA: n tarpeesta tarkistaa lisätiedot, jotka yritys aikoo toimittaa tällä viikolla. FDA on ilmoittanut asettavansa uuden AdCom-päivämäärän lähitulevaisuudessa. Intercept odottaa nyt, että FDA: n tarkistus NDA: sta ylittää tavoitepäivämäärän kesäkuun 26, 2020 GG-tarjouksessa; Reseptilääkkeiden käyttäjämaksulaki (PDUFA)" ;.

Marraskuun 2019 marraskuun lopussa FDA hyväksyi Ocaliva&# 39: n NDA: n ja myönsi prioriteettitarkistuksen. NDA-sovellus nopeuttaa Ocalivan hyväksymistä alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) aiheuttaman fibroosin hoitamiseksi. Tuolloin FDA oli nimennyt PDUFA: n tavoitepäivän, maaliskuuta 26, 2020.

On syytä mainita, että tämä viive ei ole ensimmäinen kerta, kun se on viivästynyt. Itse asiassa se on siirretty 2 kertaa aiemmin. Ensimmäinen kerta oli joulukuun puolivälissä 2019. Intercept ilmoitti, että FDA oli ilmoittanut yritykselle siirtäneensä AdCom-kokouksen alustavaa aikaa 22, 2020 huhtikuuhun, ja PDUFA: n tavoitepäivää pidennetään vastaavasti. Toinen kerta oli maaliskuun lopulla 2020, Intercept ilmoitti jälleen kerran, että FDA lykkäsi AdCom-kokousta kesäkuuhun 9 uuden coronavirus-keuhkokuume (COVID-19) -epidemian vuoksi. Tämä viimeisin viive on myös kolmas viive.

Viimeisen 2 vuoden aikana monet NASH-kentän vastustajat ovat kärsineet takaiskuja, mukaan lukien Gilead Sciences, joten Interceptin johtava asema ei ole muuttunut. Viimeisin viive ei anna muiden kilpailijoiden voittaa.

Yhdysvalloissa NASH: n odotetaan olevan maksansiirtojen tärkein syy heti 2020. Jos Ocaliva hyväksytään, se on ensimmäinen menetelmä, jota voidaan käyttää NASH: n aiheuttaman maksafibroosin hoitoon. Erityisen syytä mainita, että NASH: n suhteen OCA on ainoa tutkimuslääke, jonka FDA on myöntänyt läpimurtolääkettä koskevan tutkinnon (BTD). Se on myös ensimmäinen tutkimuslääke maailmassa, joka saapui ja on ensimmäinen onnistuneesti suorittamassa vaiheen III kliinisen tutkimuksen. .

Joulukuussa 2019, vaiheen III REGENERATE-tutkimuksen väliarvioinnin positiiviset tulokset, joissa arvioitiin Ocaliva (obetikolihappo, OCA) alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) aiheuttaman fibroosin hoidossa, julkaistiin The Lancet -lehdessä. (Lancet). Tämä on myös ensimmäinen vertaisarvioitu julkaisu, jossa arvioidaan NASH: ta tutkittavan lääkkeen keskeisen kliinisen tutkimuksen positiivisia tuloksia.

Tutkimus tehtiin potilaille, joilla oli NASH: sta johtuva 2 - tai 3 -maksafibroosi, ja arvioitiin kahden OCA-annoksen (10 mg ja 25 mg kerran) tehokkuutta ja turvallisuutta. päivittäin) suhteessa lumelääkkeeseen.

Ensisijaisessa tehokkuusanalyysissä ennalta suunnitellussa 18 kuukauden väliarvioinnissa lumelääkkeeseen verrattuna 25 mg: n 0CA-annoksen päivittäinen päätetapahtuma saavutti fibroosiparannuksen (≥ 1 vaihe) ja NASH ei huonontanut ensisijaista päätepistettä (p=0. 0002). Lisäksi lumelääkeryhmään verrattuna suurempi osa 25 mg-annoksen OCA-hoitoryhmän potilaista saavutti ensisijaisen päätetavan NASH: n eliminaation eikä maksafibroosin pahenemista.

Zobair M. Younossi, Innova Fairfax Medical Schoolin lääketieteen laitoksen johtaja, REGENERATE-ohjauskomitean puheenjohtaja ja artikkelin ensimmäinen kirjoittaja, sanoi:" Ensimmäinen positiivinen vaiheen III tutkimus NASH-kentällä edustaa tätä hepatologian aluetta. Todellinen vesistöalue. REGENERATE-tutkimuksessa 18 kuukauden OCA-hoidon jälkeen havaittu fibroosin vastainen vaikutus on erityisen merkityksellinen, koska fibroosi on tärkein maksavajeen ja kuoleman histologinen ennustaja NASH-potilailla. GG-tarjous;

Ocaliva on farnesoidi X -reseptorin (FXR) agonisti. FXR on ydinreseptori, joka ilmenee maksassa ja ohutsuolessa. Se on sappihappojen, tulehduksen, fibroosin ja metabolisten reittien tärkein säätelijä. Yhdysvalloissa Ocaliva hyväksyttiin luetteloon sisällyttämisestä toukokuussa 2016 primaarisen sappikolangiitin (PBC) hoitoon. Tällä hetkellä Ocalivaa kehitetään monien muiden kroonisten maksasairauksien, kuten NASH: n, primaarisen sklerosoivan koleanginiitin ja sappitoreesian hoitoon.

Alkoholiton steatohepatiitti (NASH) on vakava etenevä maksasairaus, joka johtuu maksarasvan liiallisesta kertymisestä ja joka aiheuttaa kroonisen tulehduksen, mikä johtaa progressiiviseen fibroosiin (arpia), joka voi johtaa maksakirroosiin, maksan vajaatoimintaan, maksasyöpään ja kuolemaan. Pitkälle edennyt fibroosi liittyy NASH-potilaiden maksaan liittyvän sairastuvuuden ja kuolleisuuden merkittävään lisääntymiseen.

GG: n mukaan; Nature GG: n quot; -lehden NASH: sta on tullut Yhdysvaltojen toiseksi yleisin syy maksansiirtoon kroonisen hepatiitti C: n jälkeen, ja sen odotetaan tulevan johtavana syynä 2020. NASH-markkinat ovat tällä hetkellä saavuttaneet 40 miljardin dollarin. Kiireellisistä lääketieteellisistä tarpeista huolimatta NASH: n hoitamiseksi toistaiseksi ei ole hyväksytty lääkkeitä.