Plasma Kallikrein Inhibitor Orladeyo (berotralstat) hyväksyttiin EU: ssa!

BioCryst Pharmaceuticals julkisti Orladeyon avainvaiheen 3 APeX-2-kokeilun (berotralstat, kapseli) perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoitoon vuoden 2021 European Allergy and Clinical Immunology Society (EAACI) online-offline-sekakonferenssissa. Uutta dataa. Tulokset osoittivat, että potilailla, jotka satunnaisesti määrättiin saamaan 150 mg Orladeyo-annosta suun kautta kerran päivässä tutkimuksen alussa, keskimääräinen kuukausittainen hyökkäysprosentti oli 80% pienempi kuin lähtöviikolla viikkojen 25-96 aikana. Saman ajanjakson aikana, 16 kuukaudesta 17 kuukaudesta, kohtausten mediaani laski myös lähtötilanteen 2,7 kuukaudesta 0,0 kuukauteen.

Verrattuna tutkimuksen osaan 1 (0-24 viikkoa) ja osaan 2 (25-48 viikkoa) Orladeyo oli hyvin siedetty ja raportoi huumeisiin liittyviä haittatapahtumia hoidon aikana osassa 3 (49-96 viikkoa) vähemmän. Tutkimukseen osallistuneista potilaista 81% suoritti kokeen loppuun.

BioCrystin ylilääkäri William Sheridan sanoi: ”Kliinisen ohjelmamme pitkän aikavälin tiedot 2 vuoden ajalta ovat vahvistaneet Orladeyon merkittävää ja kestävää tehokkuutta ja turvallisuutta HAE-jaksojen vähentämisessä. Nämä tulokset ovat linjassa sen tosiasian kanssa, että monet potilaat todellisessa maailmassa ovat nähneet Orladeyon Orladeyon julkaisun jälkeen. Kokemus on johdonmukainen. Orladeyo on avaintekijä potilaiden tarpeiden tyydyttämisessä. Olemme nähneet potilaiden siirtyvän injektoitavista ehkäisevistä lääkkeistä ja injektoitavista akuuteista lääkkeistä suun kautta otettavaan Orladeyoon kerran päivässä HAE -hyökkäysten hallitsemiseksi.&";

Orladeyo -lääkeaineen kemiallinen rakenneberotralstat(kuvan lähde: probechem.cn)

Orladeyo on ensimmäinen kohdennettu suun hoito, joka on hyväksytty HAE -hyökkäysten ehkäisyyn. Lääke on suun kautta otettava kerran päivässä käytettävä lääke, jota käytetään 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille ja aikuisille HAE-hyökkäysten estämiseksi. Joulukuussa 2020, tammikuussa 2021 ja huhtikuussa 2021 Orladeyo hyväksyttiin Yhdysvalloissa, Japanissa ja Euroopan unionissa. Lääkkeen hyväksyminen markkinoilla on tuonut merkittävää edistystä sellaisten HAE -potilaiden hoidossa, jotka ovat odottaneet suun ennaltaehkäiseviä hoitovaihtoehtoja. Auttaa vähentämään potilaiden hoitotaakkaa.

Orladeyon vaikuttava lääkeaine onberotralstat, joka on uusi, suun kautta otettava, kerran päivässä tehokas ja selektiivinen ihmisen plasman kallikreiinin estäjä, joka vähentää plasman kallikreiinin aktiivisuutta. Lääke on kehitetty HAE -potilaille estämään ja hoitamaan angioedeeman puhkeamista. Tällä hetkellä BioCryst kehittää kahta berotralstat -formulaatiota, kapseleita HAE -hyökkäysten estämiseksi ja suun kautta otettavia nestemäisiä formulaatioita käytetään akuuttien HAE -hyökkäysten hoitoon.

berotralstattoimintamekanismi

Vähentynyt tilauslääkitys Orladeyolla (150 mg) hoidetuille HAE-potilaille APeX-2-tutkimuksessa: Potilailla, jotka saivat Orladeyo-valmistetta 150 mg suun kautta kerran vuorokaudessa ja joiden kohtausten määrä väheni ≥50% lähtötilanteesta, Käytetty (annos/kuukausi) laski 78% lähtötasosta viikkoon 24. Potilailla, joiden kohtausten määrä väheni ≥70% lähtötilanteesta, tilauslääkitys väheni 85% lähtötasosta viikkoon 24 ja kuukausittain tilauslääkitys väheni 2,2 annoksella.

Orladeyo-hoitoa saaneilla nuorilla potilailla, joilla oli HAE, hyökkäysaste oli jatkuvasti alhainen: avoimessa turvallisuustutkimuksessa APeX-S nuorten (12-17-vuotiaiden) potilaiden analyysi, jotka saivat Orladeyo-valmistetta 150 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, osoittivat, että neljäs Viikoittainen keskimääräinen kohtausten määrä (SEM) on 0,4 kertaa kuukaudessa, mikä kestää yleensä 48. viikkoon asti. Näiden nuorten potilaiden keskimääräinen kohtausten määrä 48 hoitoviikon aikana oli 0,0 hyökkäystä kuukaudessa. Yli 70%: lla potilaista ei ollut kohtauksia 4. - 48. viikolla. Orladeyo oli hyvin siedetty APeX-S-tutkimuksessa.

Orladeyolla on jatkuvasti alhainen HAE-hyökkäysprosentti COVID-19: n aikana: Stressi laukaisee HAE-hyökkäykset, ja äskettäin julkaistut lääkäri- ja potilastutkimustiedot osoittavat, että potilaat raportoivat HAE-hyökkäysluvut COVID-19-pandemian lisääntymiseen liittyvän lisääntyneen stressin vuoksi (ennen COVID: 1,5 kertaa/3 kuukautta, COVID -aikana: 4,4 kertaa/3 kuukautta). APeX-S-tutkimuksessa analyysi HAE-potilaista, jotka saivat suun kautta Orladeyo-valmistetta 150 mg kerran päivässä, osoitti, että kuukausittainen HAE-hyökkäysprosentti, myös ennen COVID-tautia ja COVID-aikana, pysyi aina alhaisella tasolla (& lt; 1 kerta) / kuu). Orladeyolla hoidetuilla potilailla kohtausten määrä on alhainen korkean sosiaalisen stressin ja häiriöiden aikana.