Ennaltaehkäisevä immunoterapia monoklonaalinen vasta-aine Teplizumabi, jota on käytetty luettelointiin Yhdysvalloissa

Proventio Bio on kliinisen vaiheen biofarmaseuttiyritys, joka on sitoutunut kehittämään innovatiivisia hoitomuotoja, jotka tarttuvat ja estävät immuunivälitteisiä sairauksia. Äskettäin yritys ilmoitti käynnistäneensä teplizumabin (PRV-30 1) biologista tuotetta koskevan lupahakemuksen (BLA) jatkuvan toimittamisen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkehallinnolle (FDA), joka on anti-CD 3 monoklonaalinen vasta-aine, jota käytetään korkean riskin ryhmien ehkäisyyn. Tai viivästytä kliinisen tyypin 1 diabeteksen (T 1 D) esiintymistä, jolloin korkean riskin ryhmässä tarkoitetaan 2 tai enemmän T 1 D-liittyviä auto-vasta-aineita kehossa.

Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa teplitsumabille myönnettiin vastaavasti läpimurron huumeiden kelpoisuus (BTD) ja ensisijainen huumeiden kelpuuttaminen (PRIME). Jos teplitsumabi hyväksytään, se on ensimmäinen hoito, joka estää / hidastaa kliinisen tyypin 1 diabeteksen (T 1 D) kehittymistä korkean riskin ryhmissä.

Jatkuva toimittaminen antaa lääkeyhtiöille mahdollisuuden lähettää joitain valmiita moduuleja BLA: ssa FDA: lle tarkistamista varten joutumatta odottamaan kunkin moduulin valmistumista ennen tarkistamista. Tällä hetkellä Provention on toimittanut ei-kliinisiä moduuleja ja odottaa toimittavan kliiniset moduulit sekä kemian, valmistuksen ja valvonnan (CMC) moduulit 2020 kolmannella vuosineljänneksellä. Kun lopullinen BLA-moduuli on lähetetty, FDA määrittelee päivämäärän BLA-reseptilääkemaksumaksumenetelmälle (PDUFA).

Teplizumabi 0010010 # {{{1}}; BLA-lähetys perustuu kliinisiin tietoihin 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; tutkimuksen suoritti TrialNet. Tutkimuksessa arvioitiin teplitsumabin tehokkuutta ja turvallisuutta kliinisen tyypin 1 diabeteksen (T 1 D) ehkäisyssä tai viivästymisessä korkean riskin ryhmissä. Tutkimustiedot julkaistiin American Diabetes Associationin (ADA20 1 9) 79 tieteellisessä kokouksessa San Franciscossa 20. kesäkuuta 1 9. Tulokset osoittivat, että yksi 2 viikon (1 4 päivän) teplizumabikäsittelykurssi viivästytti merkittävästi kliinisen T 1 D: n alkamista ja diagnosointia korkean riskin lapsilla ja aikuisilla plaseboon verrattuna. T 1 D: n esiintyvyys laski {{{1 6}}%, ja alkamisajan mediaani viivästyi ainakin {{{1 7}} vuodella. Nämä tiedot osoittavat selvästi, että lyhytaikainen immunoterapia voi hidastaa merkittävästi T 1 D: n kliinistä kehitystä, ja sellaisten immunomoduloivien lääkkeiden kehittäminen, jotka eivät vaadi jatkuvaa hoitoa vaikuttamaan autoimmuunisairauksiin, ovat merkittävä muutos paradigmaan.

0010010 -kurssin mukaan; At-Risk 0010010 -kurssi; Tutkimuksessa teplitsumabi on ensimmäinen immunomodulaattori, joka voi hidastaa merkittävästi T 1 D: n kliinistä puhkeamista. Sen odotetaan puuttuvan ja muuttavan perusteellisesti T 1 D: n etenemistä korkean riskin ryhmissä!

Provention toimitusjohtaja Ashleigh Palmer kertoi: 0010010 quot; Teplizumab BLA -lähetysprosessimme käynnistäminen on tärkeä virstanpylväs ennaltaehkäisylle, joka voi olla ensimmäinen lääke, jota on koskaan käytetty estämään / viivästyttämään kliinistä tyyppiä. {{1}} diabetes korkean riskin ryhmissä. Viime vuonna tiedot julkaisusta 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; Tutkimus korostaa teplitsumabin transformoivaa terapeuttista potentiaalia viivästyttää tai estää insuliinista riippuvaisen T 1 D: n esiintymistä kliinisessä vaiheessa. Pyrimme saattamaan BLA-ehdotuksen päätökseen vuoden loppuun mennessä ja odotamme sääntelyprosessin etenemistä. Teemme myös tiivistä yhteistyötä FDA: n kanssa. 0010010 quot;

teplitsumabi (PRV-03 1) tyypin {{1}} diabeteksen (T 1 D) ennaltaehkäisy ja interventio

teplitsumabi on tutkittava anti-CD {{1}} monoklonaalinen vasta-aine, joka on kehitetty tarttumaan ja estämään kliinistä T 1 D: tä. Vasta-ainetta on arvioitu useissa kliinisissä tutkimuksissa, joihin osallistui yli 1 000 potilasta, joista yli 800 potilasta sai teplitsumabia. Aikaisemmin äskettäin diagnosoiduilla potilailla tehty tutkimus osoitti, että teplitsumabi osoittaa edelleen kykyään ylläpitää β-solutoimintoa ja vähentää eksogeenisen insuliinin käyttöä. Tällä hetkellä Provention Bio arvioi teplizumabia potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu kliininen T 1 D (vaiheen III PROTECT-tutkimus), ja arvioi myös teplizumabin potentiaalia T 1 D: n ehkäisyssä korkean riskin yksilöitä T 1 D -potilaiden sukulaisilla.

Sitten 0010010 quot; At Risk 0010010 quot; tutkimukseen osallistui yhteensä 76 0010010 quot; korkean riskin 0010010 quot; koehenkilöt 8 - 49-vuotiaita. Näillä koehenkilöillä oli 2 tai enemmän T 1 D-vasta-aineita ja epänormaalia glukoosimetaboliaa (epänormaali verensokeri). 72% koehenkilöistä oli alle 1 8-vuotiaita. Tutkimuksessa nämä koehenkilöt satunnaistettiin saamaan teplitsumabia tai lumelääkettä.

Tutkimustulokset osoittivat, että korkean riskin lapsilla ja aikuisilla yksittäinen 1 4-päiväinen teplizumabihoito viivästytti merkittävästi kliinisen T 1 D: n alkamista ja diagnosointia plaseboon verrattuna, ja mediaani viive 2 vuotta. Erityisesti mediaani aika T 1 D: n kliiniseen diagnoosiin lumeryhmässä oli hiukan yli 24 kuukautta. Sitä vastoin T 1 D: n kliinisen diagnoosin mediaaniaika teplizumabiryhmässä oli hiukan yli 48 kuukautta (p=0. 006). Tutkimusjakson aikana 72%: lla lumelääkeryhmän potilaista kehittyi kliininen diabetes, verrattuna vain 43%: iin teplitsumabiryhmässä. Tutkimuksessa teplitsumabi oli hyvin siedetty ja turvallisuustiedot olivat johdonmukaisia ​​äskettäin diagnosoitujen potilaiden kanssa tehtyjen tutkimusten kanssa.

Tohtori Eleanor Ramos, lääketieteellinen johtaja ja Provention Bio -operaattorin puheenjohtaja, sanoi: 0010010 quot; Tämä virstanpylväinen läpimurtotutkimus osoittaa, että voimme käyttää immunoterapiaa, erityisesti teplitsumabia, estääksemme kliinistä tyyppiä tai merkittävästi viivästyessään sitä { {1}} diabetes vähintään 2 vuoden ajan. Vielä tärkeämpää on, että 60% tutkimuksen henkilöistä ei kehittynyt T 1 D: tä teplizumabihoitojakson jälkeen , joka on kaksi kertaa enemmän kuin lumelääkeryhmä. Teplitsumabi on ensimmäinen immunomodulaatio, joka voi hidastaa T 1 D-agentin kliinistä puhkeamista. 0010010 quot;

Yliopiston tutkimuksen päätutkija ja immunobiologian ja lääketieteen professori Kevan Herold, Ph.D., sanoi: 0010010 quot; Näillä tuloksilla on todellinen kliininen merkitys henkilöille, jotka ovat vaarassa tyypin {{{{ 2}}}} diabetes, kuten potilaiden perheenjäsenet. Kliinisen T 1 D -ryhmän alkamisen viivästyminen voi tarkoittaa sairauksien kuormitusta viivästyä, kunnes potilaat pystyvät paremmin hallitsemaan sairauttaan, kuten vastasyntyneiden, peruskoulun, lukion tai jopa yliopiston jälkeen. Teplitsumabilla voimme nyt puuttua ja muuttaa perusteellisesti näiden korkean riskin kohteiden T 1 D-etenemistä. Lisäksi odotamme oppia lisää potilaiden havainnoista tutkimuksen seurannan aikana. Tutkimuksessa arvioidaan myös potilaiden pitkäaikaiset tulokset, jotka viivästyttävät taudin diagnosointia ja näkevätkö he T-diagnoosin { {2}} D tai suojattu. 0010010 quot;