Takedan voimakas EGFR-pienimolekyyliset tyrosiinikinaasi-inhibiittorit mobocertinibi sai Yhdysvaltojen FDA: n läpimurtoääkkeen pätevyyden!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Mobocertinibin (TAK-788) läpimurtotutkinnon (BTD) hoidon potilaille, joilla on metastasoitunut ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC) ja jotka ovat edenneet tai saatuaan platinaa sisältävää kemoterapiaa ja kantaa epidermaalisen kasvutekijän reseptorin (EGFR) ekson 20 insertion mutaatiota. Tällä hetkellä tällä erityisellä NSCLC-tyypillä ei ole hyväksyttyä hoitosuunnitelmaa. Mobosertinibi on pienimolekyyliset tyrosiinikinaasiestäjät (TKI), jotka on suunniteltu kohdistamaan selektiivisesti EGFR: n ja ihmisen EGFR 2 (HER 2) ekson 20 -instraktion mutaatioihin.

Läpimurtolääke (BTD) on uusi lääkearviointikanava, jonka FDA on luonut 2012 vakavaan tai hengenvaaralliseen sairauteen liittyvien hoitomenetelmien kehittämisen ja tarkistamisen nopeuttamiseksi, ja on alustavia kliinisiä todisteita siitä, että lääke on verrattavissa olemassa oleviin terapeuttisiin lääkkeisiin Uudet lääkkeet, jotka voivat parantaa tilaa huomattavasti. BTD-lääkkeiden saaminen voi saada tarkempia ohjeita, mukaan lukien FDA: n vanhemmat virkamiehet tutkimuksen ja kehityksen aikana. Sitä voidaan käyttää jatkuvassa tarkastelussa ja prioriteettitarkastuksessa uusien lääkemarkkinoiden katsauksessa sen varmistamiseksi, että potilaille tarjotaan uusia hoitomahdollisuuksia lyhyessä ajassa.

FDA myönsi mocesertinibi-BTD: n perustuen potilaiden kokonaisvasteprosenttiin (ORR) ja pitkäaikaiseen eloonjäämiseen, jotka vastasivat mobocertinib-terapiaan faasi I / II -tutkimuksessa. Tutkimuksessa arvioidaan mobosertinibin (160 mg kerran päivässä suun kautta) tehokkuutta ja turvallisuutta hoidettaessa potilaita, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen NSCLC, joilla on EGFR-eksoni 20 -instraktion mutaatiot ja jotka ovat aiemmin saaneet systeemistä kemoterapiaa . Tällä hetkellä ei ole kohdennettuja hoitomuotoja, ja nykyisten hoito-ohjelmien tarjoamat edut ovat rajalliset.

Tämän tutkimuksen tiedot merkitsevät potentiaalisesti merkittävää edistystä tällaisten potilaiden tarpeiden käsittelyssä. Tulokset osoittivat, että mobosertinibihoidon mediaani etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) oli 7. 3 kuukautta ja kokonaisvaste (ORR) oli 43% (n={{ 4}} / 28). Mootsisertiniibin turvallisuus oli tutkimuksessa hallittavissa (n= 7 2). Yleisimmät hoitoon liittyvät haittatapahtumat olivat ripuli (85%), pahoinvointi (43%), ihottuma (36%), oksentelu (29%) ja heikentynyt ruokahalu ( 25%).

Mobocertinibin kemiallinen rakennekaava (Lähde: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, Takedan onkologiahoitokentän johtaja, sanoi: 0010010 quot; Olemme tyytyväisiä siihen, että FDA on tunnistanut mobocertinibin terapeuttisen potentiaalin potilaille, joilla on NSCLC, joilla on EGFR-eksoni 20 -lisäys mutaatio. Nämä potilaat tarvitsevat kiireellisesti tehokkaita hoitovaihtoehtoja. Olemme sitoutuneet kehittämään innovatiivisia lääkkeitä tulenkestävien sairauksien hoitoon. Mobocertinibin läpimurto huumeiden kelpoisuudesta on tärkeä askel eteenpäin pyrkimyksissämme muuttaa nykyisen huonommin huollettujen ihmisten hoitotasoa. 0010010 quot;

Keuhkosyöpä on syöpäkuoleman johtava syy maailmanlaajuisesti. Ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC) on yleisin keuhkosyöpätyyppi, ja sen osuus on noin 85% keuhkosyöpätapauksista. EGFR-eksonin 20 insertiomutaatioita on vain 1-2%: lla potilaista, joilla on NSCLC, ja ennuste on huonompi kuin muilla EGFR-mutaatioilla. Tällä hetkellä ei ole olemassa hoitoa ekson 20 mutaatioille. Näiden potilaiden edut ovat rajalliset.

Mobosertinibi on voimakas pienimolekyylisen tyrosiinikinaasin estäjä (TKI), joka on suunniteltu erityisesti kohdistamaan EGFR: n ja HER 2 eksonin 20 insertion mutaatioita. Yhdysvaltojen FDA myönsi 2019 -soluissa mobosertiniibin harvinaislääkepätevyyden (ODD) keuhkosyöpäpotilaiden hoitamiseksi HER 2 -mutaatioilla tai EGFR-mutaatioilla (mukaan lukien ekson 20 insertion mutaatiot).

Mocesertinibi-kehityshanke käynnistyi NSCLC-populaatiossa ja sen odotetaan laajentuvan muihin tuumorityyppien muihin aliravittuihin populaatioihin. Mocesertinibi on tutkimuslääke, jonka tehoa ja turvallisuutta ei ole määritetty. (Alkaen 0010010 nbsp;Bioon.com)