EU hyväksyy Symkevin ja Kalydecon yhteisen ohjelman 6–11-vuotiaille lapsille!

Vertex Pharmaceuticals on maailman johtava kystisen fibroosin (CF) hoidossa. Yritys ilmoitti äskettäin, että Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt Symkevin (tezacaftor/ivacaftor) ja Kalydecon laajentamisen.(ivakaftori)yhdistelmähoitomerkinnät kystistä fibroosia (CF) sairastavien 6–11-vuotiaiden lasten hoitoon, erityisesti CFTR-geenissä: (1) potilaat, joilla on 2 kopiota F508del-mutaatiosta; 2) 1 kopio F508del-mutaatiosta ja 1 kopio 14 mutaatiosta, jotka voivat aiheuttaa CFTR-aktiivisuuden A-mutaation (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). Euroopassa Symkevin ja Kalydecon yhdistelmähoito on aiemmin hyväksytty edellä mainittuja mutaatioita kantavan ≥12- vuotiaiden CF- potilaiden hoitoon.

Tämän viimeisimmän hyväksynnän avulla Symkevin ja Kalydecon yhdistelmähoito tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon CF- potilaille, joilla on homotsygoottisia mutaatioita F508delissa. Potilaille, joilla on yksi kopio F508del-mutaatiosta ja yksi 14 jäljellä olevasta toiminnallisesta mutaatiosta, yhdistelmähoito tarjoaa ainoan lääkkeen CF- potilaiden sisäisen syyn hoitoon tässä ikäryhmässä (6- 11- vuotiaat).

Yhdysvalloissa tezacaftorin/ivakaftorin jaivakaftori(markkinoitu tuotenimellä Symdeko) hyväksyttiin helmikuussa 2018 CF-potilaille ≥12-vuotiaille, ja se hyväksyttiin kesäkuussa 2019 laajentamaan 6–11-vuotiaan CF-lapsipotilaan sovellettavaa väestöä.

Vertexin toimitusjohtaja Reshma Kewalramani sanoi: "Tämän hyväksynnän kautta Euroopassa 6–11-vuotiaat lapset, joilla on yleisin mutaatio F508del, saavat uuden hoitosuunnitelman ja kantavat tiettyjä jäljellä olevia toiminnallisia mutaatioita. Ensimmäistä kertaa lapsilla on hoitosuunnitelma cf: n perimmäisen syyn ratkaisemiseksi.

Symkevin ja Kalydecon yhdistelmähoito on välittömästi tukikelpoisten potilaiden saatavilla Saksassa, ja se on pian potilaiden saatavilla maissa, jotka ovat allekirjoittaneet innovatiivisen pitkäaikaisen korvaussopimuksen Vertexin kanssa, mukaan lukien Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska ja Irlannin tasavalta. Kaikissa muissa maissa Vertex tekee tiivistä yhteistyötä eurooppalaisten sääntelyvirastojen kanssa varmistaakseen, että tukikelpoiset potilaat saavat hoitoa.

CF on cftr-geenimutaatioiden aiheuttama harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa CFTR-proteiinin toimintahäiriöitä tai poistoja. Tautia sairastaa noin 75 000 ihmistä Pohjois-Amerikassa, Euroopassa ja Australiassa. Tällä hetkellä on löydetty noin 2 000 CFTR-geenimutaatiota, joista F508del-mutaatio on yleisin CF:n syy, noin 45% potilaiden kokonaismäärästä. CFTR-proteiini säätelee yleensä ionin kuljetusta solukalvossa, ja geenimutaatiot voivat aiheuttaa proteiinituotteen toiminnan tuhoutumista tai menetystä. Kun ionin kuljetus solukalvossa keskeytyy, tiettyjen elinten limapinnoitteen viskositeetti paksuuntuu. Yksi tämän taudin pääpiirteistä on paksun liman kertyminen hengitysteihin, mikä voi aiheuttaa hengitysvaikeuksia ja toistuvia infektioita, jotka voivat lopulta johtaa kuolemaan. Ikä on noin 20 vuotta.

Jotkut mutaatiot voivat aiheuttaa CFTR-proteiinin käsittelemisen tai taittamisen normaalisti solussa, eivätkä ne yleensä pääse solun pinnalle. Symdekon farmaseuttiset ainesosat ovat tezacaftor ja ivacaftor, joista tezacaftor pyrkii ratkaisemaan mutantti CFTR-proteiinin kuljetuksessa ja käsittelyssä esiintyneet viat, jotta se pääsee solun pinnalle; ivakaftori voi lisätä CFTR-proteiinikanavan avautumisaikaa solukalvolla ja parantaa sen toimintaa entisestään.

Tästä lähtien Vertex on luetellut 4 CF huumeiden: Kalydeco (ivakaftori), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor ja ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ja ivacaftor), ensimmäiset 3 lääkettä Se voi hoitaa noin 40 000 potilasta maailmanlaajuisesti, mikä on noin 50% kaikista CF- potilaista. Äskettäin hyväksytty kolmoishoito Trikafta/ Kaftrio voi laajentaa hoitoalueen 90%: iin CF- potilaista maailmanlaajuisesti.

Lääkemarkkinoiden tutkimustoimisto EvaluatePhamra julkaisi tämän vuoden kesäkuussa raportin, jossa ennustettiin, että Trikafta/Kaftriosta tulee yksi maailman myydyimmistä TOP10-lääkkeistä vuonna 2026, ja myynti on 8,739 miljardia Yhdysvaltain dollaria ja hämmästyttävä yhdistelmän vuotuinen kasvuvauhti kaudella 2019-2026. 54.3%.