FDA hyväksyi ensimmäisen uuden lääkkeen tiettyjen geenivirheiden aiheuttaman lihavuuden hoitoon

Äskettäin Rhythm Pharmaceuticals ilmoitti, että Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt yhtiön Imcivree (Setmelanotide) listaus sovellus proproteiini convertase subtilisiini 1 (PCSK1) tai leptiinireseptori (LEPR) Geenivirheet johtavat krooniseen painonhallintaan lihavilla aikuisilla ja yli 6-vuotiaiden lasten. Setmelanotidin kerrotaan olevan ensimmäinen FDA: n hyväksymä hoito tämän harvinaisen geneettisen lihavuuden hoitoon.

POMC-, PCSK1- tai LEPR-geenivirheiden aiheuttama lihavuus johtuu näistä geenimutaatioista, jotka vahingoittavat melanokortiini-4 (MC4) -reseptorireittiä, joka on osa kehon keskeisiä biologisia reittejä, jotka säätelevät itsenäisesti energiamenoja ja ruokahalua. Geenimutaatiot voivat heikentää MC4- reseptorireitin toimintaa, mikä voi johtaa äärimmäiseen nälkään (hyperappetiitti) ja varhaisessa vaiheessa vaikeaan lihavuuteen.

Setmelanotidi on uraauurtava, oligopeptidi MC4 -reseptoriagonisti, jonka tarkoituksena on palauttaa MC4-reseptorireitin vaurioitunut aktiivisuus, joka johtuu geenivirheistä MC4-reseptorin yläjuoksulla, ja palauttaa harvinaista lihavuutta sairastavien geneettisiä sairauksia sairastavien potilaiden energiamenot ja ruokahalu Kontrolloi, vähennä nälkää, vähennä painoa. Tätä ennen ei ollut FDA: n hyväksymää spesifistä hoitoa POMC-, PCSK1- tai LEPR- geenivirheiden aiheuttamien lihavien potilaiden painon kontrolloimiseksi.

Setmelanotidin hyväksyminen perustuu pomc-, PCSK1- tai LEPR- puutosta sairastavilla lihavilla potilailla tehdyn kahden vaiheen III kliinisen tutkimuksen tuloksiin. Testin tulokset osoittivat, että 80% lihavista potilaista, joilla oli POMC- tai PCSK1-geenivikoja, menetti yli 10% painostaan saatuaan Imcivreetä vuoden ajan, ja 45, 5% lihavista potilaista, joilla oli LEPR, menetti yli 10% painostaan.

Aiempien kliinisten tutkimuskokemusten mukaisesti Setmelanotidi oli yleensä hyvin siedetty näissä kahdessa tutkimuksessa. Yleisimmät haittavaikutukset olivat pistoskohdan reaktiot, ihon pigmentti ja pahoinvointi. Varoituksia ja varotoimia ovat seksuaalinen kiihottumishäiriö, masennus ja itsemurha-ajatukset, ihon pigmentti ja olemassa olevien moolien tummeneminen. Bentsyylialkoholin säilöntäaineiden käyttö vastasyntyneillä ja pienipainoisissa imeväisissa voi aiheuttaa vakavia haittavaikutuksia. Setmelanotidia ei ole hyväksytty käytettäväksi vastasyntyneillä tai pikkulapsilla.

Sen lisäksi, että uusi lääkemarkkinointihakemus on hyväksynyt Yhdysvalloissa, Euroopan lääkevirasto (EMA) tarkastelee parhaillaan Setmelanotidin markkinoille saattamista koskevan luvan soveltamista POMC-, PCSK1- tai LEPR-geenivirheiden aiheuttamien lihavien potilaiden hoitoon.

Rhythmin toimitusjohtaja David Meeker sanoi: "Ensimmäisen uuden lääkkeemme hyväksyminen on yhtiölle merkittävä virstanpylväs. Odotamme innolla Setmelanotidin lupauksen täyttämistä potilaille, jotka kärsivät lihavuudesta POMC-, PCSK1- tai LEPR-vikojen vuoksi. Setmelanotidin kanssa kehitämme ensiluokkaisia täsmälääkkeitä, joiden tarkoituksena on puuttua suoraan MC4-reseptorireitin geenivirheiden aiheuttamien lihavuuden perimmäisiin syihin."