Ensimmäinen ei-kirurginen hoito alhaisen asteen ylempään uroteelisyöpää (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on nopeasti hyväksynyt Jelmyto (mitomysiini, mitomysiini) pyelonefri-calyces-geelivalmisteen, joka on luokkansa ensimmäinen lääke ja jota käytetään aikuisen matala-asteisen uroteelisyövän hoitoon. (LG-UTUC). Jelmyto hyväksyttiin prioriteettitarkastusprosessin kautta, ja hänelle myönnettiin aiemmin läpimurtohuumeiden tutkinto (BTD). On syytä mainita, että Jelmyto on ensimmäinen ja ainoa ei-kirurginen hoitovaihtoehto, joka on hyväksytty LG-UTUC: n hoitoon.

Jelmyto koostuu mitomysiinistä (kemoterapeuttinen lääke) ja steriilistä geelistä, joka on kehitetty käyttämällä UroGen 0010010 # 39: n omistamaa, hitaasti vapauttavaa RTGel ™ -teknologiaa. Lääke on tarkoitettu altistamaan virtsatinkudos mitomysiinille pitkään, mikä tekee mahdolliseksi kasvainten hoitamisen ei-kirurgisilla keinoilla.

Tämä virstanpylväshyväksyntä perustuu vaiheen III OLYMPUS-testin positiivisiin tuloksiin. Tutkimus osoitti, että Jelmyto saavutti kliinisesti merkittävän taudin hävittämisen aikuisilla LG-UTUC -potilailla: täydellinen vasteaste oli jopa 58% ja vasteen mediaanin kestoa (DOR) ei ollut vielä saavutettu. Nämä tiedot viittaavat siihen, että Jelmyto tarjoaa harvinaiselle ja vaikeasti hoidettavalle syöpäpotilaalle, kuten LG-UTUC, tehokkaan, munuaisia ​​pidättävän hoitovaihtoehdon.

Tämän tutkimuksen tulokset sisältävät: (1) Hoito-aikomuspopulaatiossa ja potilaiden alaryhmässä, jota pidettiin toimimattomana diagnoosin aikana, täydellinen vasteprosentti (CR, ensisijainen päätetapahtuma) oli {{{{10 }}}}%. ({{{4}}) 1 {{4}} - kuukauden ajankohtana remission kestävyyden arvioimiseksi, 1 9 potilasta oli edelleen CR-tilassa. , 7 potilailla sairaus toistui, ja 9 potilaat jatkoivat seurantaa 1 {{4}} kuukauden remissiodatan arvioimiseksi. (3) Kaplan-Meier-analyysillä arvioitu 1 {{4}} - kuukauden remissioprosentti oli 84% (välitietojen perusteella). (4) Yleisimmät haittavaikutukset (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) ovat virtsaputken tukkeuma, alaselän kipu, virtsatiet infektiot, hematuria, munuaisten vajaatoiminta, väsymys, pahoinvointi, vatsakipu, dysuria ja oksentelu. Useimmat haittavaikutukset ovat lieviä tai kohtalaisia. Sitä voidaan hallita olemassa olevilla hoitomenetelmillä, eikä hoitoon liittyviä kuolemia ole tapahtunut.

LG-UTUC on harvinainen syöpä, jota esiintyy ylempissä virtsateissä, virtsajohtimissa ja munuaisissa. Yhdysvalloissa on noin 6000–7000 uutta tai uusiutunutta LG-UTUC-potilasta vuodessa. Virtsan anatominen rakenne on monimutkainen, ja hoito on vaikeaa. Nykyiset hoitostandardit sisältävät useita leikkauksia, ja useimmat potilaat vaativat radikaalin nefroureterektomian, mukaan lukien lantion, munuaisten, virtsajohtimen ja virtsarakon rannekkeen poistaminen. Hoitomuodon monimutkaisuus on, että LG-UTUC havaitaan yleisimmin yli 70 -vuotiailla potilailla. Näillä potilailla voi jo olla heikentynyt munuaisten toiminta ja he voivat kärsiä lisää komplikaatioista suuren leikkauksen takia.

Setti Lerner, MD, OLYMPUS-tutkimuksen päätutkija ja urologian professori Baylorin yliopiston lääketieteellisessä yliopistossa Teksasissa, sanoi: 0010010 quot; Radikaali nefroureterektoomia liittyy munuaisten toiminnan heikkenemiseen ja muihin komplikaatioihin. Jelmyto vastaa niistä, jotka saattavat tarvita Ureterektomiaa hoidetut potilaat tarjoavat uuden, ei-kirurgisen hoidon. Tämä uusi, minimaalisesti invasiivinen, munuaista pidättävä hoito voi muuttaa matalan asteen ylempien uroteelisyövien hoitoa, auttaen potilaita välttämään leikkausta ja munuaisten menetykseen liittyviä pitkäaikaisia ​​komplikaatioita. 0010010 quot;

Virtsarakon syövän edistämisverkoston toimitusjohtaja Andrea Maddox-Smith kertoi: 0010010 quot; Matalan asteen urothelial karsinooman (LG-UTUC) hoito on vuosikymmenien ajan edistynyt vain vähän, ja tämä uusi vaihtoehto tulee olemaan. Niille potilaille, jotka kohtaavat usein relapsia ja suuria leikkauksia munuaistensa poistamiseksi, muutos hoitomallissa. Kiitämme FDA: n hyväksynnästä Jelmytoon. LG-UTUC vaikuttaa vakavasti ikääntyneisiin potilaisiin, joista monet ovat taistelleet taudin kanssa ja ovat aina halunneet saada potilaan. Ei ole vaihtoehtoa kirurgiseen hoitoon. 0010010 quot;