Ensimmäinen suun kautta otettava selektiivinen komplementti C5a-reseptorin estäjä Avacopan tulee tarkasteluun EU: ssa!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), Vifor Pharmaceuticalsin tytäryhtiö, ja ChemoCentryx ilmoittivat äskettäin, että Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt avacopanin (CCX168) markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen, jota käytetään antineutrofiilien hoitoon. Anti-neutrofiili sytoplasmiset vasta-aineet (ANCA) liittyvä vaskuliitti (granulomatoosi polyangiitin [GPA] ja mikroskooppisen polyangiitin [MPA]) kanssa, joka on harvinainen ja vakava autoimmuunisairaus, Kohdennetulle hoidolle on erittäin täyttämätön lääketieteellinen kysyntä.

Jos avacopan hyväksytään, siitä tulee ensimmäinen suun kautta otettava selektiivinen komplementin 5a- reseptorin (C5aR) estäjä ANCA: sta liittyvän vaskuliitin hoidossa. Faasin 3 advocate- avaintutkimuksesta tehdyt tiedot osoittivat, että prednisonia saaneeseen hoitoryhmään verrattuna avakopaanihoitoryhmällä oli tilastollinen etu pitkäkeskisen remission saamiseksi viikolla 52. Tässä tutkimuksessa prednisonihoitoryhmään verrattuna avakopaanihoitoryhmän glukokortikoiditoksisuus väheni merkittävästi, laskimotoiminta parani huomattavasti ja myös terveyteen liittyvät elämänlaatuindikaattorit paranivat huomattavasti.

Avacopanin kemiallinen rakenne

EMA tarkastelee avakopaanihakemuksia keskitetyn markkinoille saattamista koskevan lupaprosessin mukaan. Jos avacopan hyväksytään, se saa myydä kaikissa EU:n jäsenvaltioissa sekä Islannissa, Liechtensteinissa ja Norjassa. VFMCRP odottaa, että Avacopan hyväksytään vuoden 2021 toisella puoliskolla.

Avacopan on pieni oraalinen molekyyli ja komplementin C5a- reseptorin C5aR1 selektiivinen estäjä. Estämällä tarkasti tulehdusta edistävän komplementin C5a (C5aR) reseptorit tuhoisien tulehdussolujen, kuten neutrofiilien, pinnalla, avacopan voi estää näiden solujen kyvyn vahingoittaa C5a-aktivaatiota, joka on ANCA: n verisuoni Tulehduksen liikkeellepanevat tekijät. Avacopan-hoidon tavoitteena on hallita tehokkaasti tulehduksellista vaskuliittiprosessia, estää uusiutumista ja vähentää hoitoon liittyvien vaurioiden riskiä. Lisäksi avakopaani estää C5aR1: tä vain selektiivisesti, jotta C5a I - reitti toimisi normaalisti C5L2- reseptorin läpi.

Tällä hetkellä ChemiCentryx kehittää avacopania myös C3- glomerulaarista sairautta (C3G) ja hidradenitis suppurativaa (HS) sairastavien potilaiden hoitoon. Aiemmin Yhdysvaltain FDA on myöntänyt avacopanille harvinaislääkemerkinnän ANCA: han liittyvän vaskuliitti, C3G, ja epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (aHUS) hoitoon. Euroopan unionissa EMA on myöntänyt avakopaanille harvinaislääkeniitin C3G:n ja kahdentyyppisen ANCA-vaskuliittityyppien hoitoon: granulomatoosi polyangiiitin (GPA) ja mikroskooppisen polyangiitin (MPA) hoitoon.