Uusi deuteroitu JAK1 / 2-estäjä CTP-543 on alkanut vaiheen 3 kliinisessä kehityksessä, ja sillä on merkittävä vaikutus kohtalaisen tai vaikean hiustenlähtöön!

Concert Pharma on kliinisen vaiheen biofarmaseuttinen yritys, joka kehittää pääasiassa pienimolekyylisiä lääkkeitä keskushermostosairauksien, geneettisten sairauksien, munuaissairauksien, tulehdussairauksien ja syövän hoitoon. Äskettäin yritys ilmoitti aloittavansa ensimmäisen vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen, THRIVE-AA1, arvioidakseen oraalisen JAK-estäjän CTP-543 tehoa ja turvallisuutta aikuisten kohtalaista tai vaikeaa alopecia areata -hoidossa. Yhtiö odottaa raportoivansa THRIVE-AA1 -tutkimuksen tulokset vuonna 2022. Toisen vaiheen 3 tutkimuksen THRIVE-AA2 odotetaan alkavan vuoden 2021 ensimmäisellä puoliskolla.

Tämän vuoden heinäkuussa Yhdysvaltain FDA on myöntänyt CTP-543 Breakthrough Drug nimityksen (BTD) kohtalaisen tai vaikean alopecia areata -hoidon hoitoon aikuisilla. Alopecia areata on autoimmuunisairaus, jossa immuunijärjestelmä hyökkää hiusrakkuloihin aiheuttaen osittaista tai täydellistä hiustenlähtöä. Tällä hetkellä FDA ei ole hyväksynyt huumeita alopecia areata -hoitoon.

Concertin kehitysjohtaja tohtori James V. Cassella sanoi: "Vaihe 2 -projektimme tulosten perusteella uskomme, että CTP-543: lla on potentiaalia tarjota luokkansa paras hoito kohtalaista tai vaikeaa hiustenlähtöä sairastaville potilaille. alue. Teemme kovasti töitä. Edistetään CTP-543: n kehittymistä merkityksellisten muutosten tekemiseksi potilaiden elämässä, joilla on alopecia areata."

Vaiheen 2 kokeilun päättymisen jälkeen Concert ja Yhdysvaltain FDA keskustelivat avaintiedoista vaiheen 3 hankkeesta ja rekisteröintistrategiasta ja käynnistivät vaiheen 3 THRIVE-AA1 -tutkimuksen. Arvioituaan CTP-543: n annosalueen kohtalaista tai vaikeaa alopecia areata -potilaiden hoidossa, vaiheen 2 tutkimus antoi positiivisia tuloksia, yritys piti kokouksen FDA: n kanssa. Nykyisen aikataulun mukaan yritys uskoo, että kahden vaiheen 3 tutkimuksen positiivisia tuloksia voidaan käyttää perustana uuden CTP-543-lääkehakemuksen (NDA) jättämiselle kohtalaisen tai vaikean alopecia areata -hoidon hoidossa aikuiset vuoden 2023 alussa.

Deuterointitekniikka

Alopecia Areata -säätiön vt. Toimitusjohtaja Andy Bryant sanoi: GG; Miljoonat ihmiset kärsivät hiustenlähtöstä. CTP-543: sta voi tulla yksi ensimmäisistä FDA: n hyväksymistä lääkkeistä alopecia areata -hoidossa. Tämä rohkaisee meitä hyvin."

Alopecia areata voi aiheuttaa osan tai kaikki päänahan tai kehon hiuksista, ja tauti vaikuttaa jopa 650 000 ihmiseen Yhdysvalloissa. Päänahka on yleisimmin kärsivä alue, mutta alue, jolla hiukset kasvavat, voi vaikuttaa yksin tai päänahan kanssa. Alopecia areata voi esiintyä missä tahansa iässä. Suurimmalla osalla potilaista oireet alkavat 40-vuotiaana. Tauti vaikuttaa sekä naisiin että miehiin. Alopecia areata voi aiheuttaa vakavia psykologisia seurauksia, kuten ahdistusta ja masennusta.

CTP-543 löydettiin soveltamalla Concert&# 39: n deuteriumkemiallista tekniikkaa ruxolitinibin modifioimiseksi. Ruksolitinibi on selektiivinen Janus-kinaasi 1: n ja Janus-kinaasi 2: n (JAK1 / JAK2) estäjä. Tiettyjen verisairauksien hoitoon. Ruksolitinibin kemiallinen deuteriummuutos voi muuttaa ihmisen farmakokinetiikkaa tehostaen sen käyttöä alopecia areata -hoitona.

FDA myönsi CTP-543: lle läpimurtolääketunnuksen (BTD) kohtalaisen tai vaikean alopecia areata -hoidon hoidossa vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen positiivisten tulosten perusteella. Tiedot osoittavat, että kaksi suuriannoksista CTP-543 (12 mg ja 8 mg) -hoitoryhmää on saavuttanut ensisijaisen tehon päätetapahtuman lumelääkeryhmään verrattuna: 24. hoitoviikolla huomattavasti suurempi osuus potilaista, joilla on Alopecia Severity Tool (SALT) -pisteet Suhteellinen lähtötason pieneneminen oli ≥50% (vastaavasti 58%, 47%, 9%; p-arvot olivat kaikki&<0,001). lisäksi="" 24.="" hoitoviikolla="" huomattavasti="" suurempi="" osuus="" potilaista="" 12="" mg:="" n="" ja="" 8="" mg:="" n="" ryhmässä="" verrattuna="" lumelääkeryhmään="" (vastaavasti="" 42%,="" 26%,="" 7%)="" saavutti="" salt-kokonaispistemäärän="" ≤20="" (verrattuna="" lumelääkkeeseen):="" vastaavasti="">< 0,001,="">< 0,05),="" tämä="" on="" ensisijainen="" tehon="" päätetapahtuma,="" jota="" concert="" aikoo="" käyttää="">

Lisäksi 24. viikolla plaseboryhmään verrattuna 12 mg: n ja 8 mg: n CTP-543-hoitoryhmät saivat myös huomattavasti suurempia parannuksia alopecia areata -laitteessa, joka arvioitiin potilaan globaalilla vaikutelman parantamisen asteikolla. Erityiset tiedot ovat: 78% ja 58% potilaista 12 mg: n kohortissa ja 8 mg: n kohortissa arvioitiin GG-arvoksi; paljon parempi GG-määrä; tai" erittäin paljon parannettu" mikä oli merkittävä verrattuna lumeryhmän eroon. Tässä tutkimuksessa CTP-543-hoito oli yleensä hyvin siedetty.