FDA on tarkistanut ruksolitinibin uuden annostusmuodon ensisijaiseksi tavoitteeksi, ja maailmanlaajuinen myynti oli 3,276 miljardia Yhdysvaltain dollaria vuonna 2020

Incyte ilmoitti, että FDA on hyväksynyt uuden lääkesovelluksen (New Drug Application, NDA) selektiiviseen JAK1/ JAK2- estäjän ruksolitinibivoiteeseen. Ruksolitinibia käytetään topaalisesti atooppisen ihottuman (AD) hoitoon. Incyte käytti myös ensisijaista tarkistuskuponkia, joka lyhensi tarkistussykliä 10 kuukauden normaalista ajasta 6 kuukauteen. PDUFA:n aikataulun mukainen päivämäärä on 21.6.2021. NDA-sovellus perustuu vaiheen III kliinisen projektin TRuE-AD:n tuloksiin.

TRuE-AD-projekti sisältää kaksi satunnaistettua, kaksoissokkoutetusti kontrolloitua TRuE-AD1 (NCT03745638) ja TRuE-AD2 (NCT03745651) -tutkimusta, joissa molemmissa arvioitiin ruksolitinibin voidetta lievän tai kohtalaisen atooppisen vasteen hoidossa 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille nuorille ja aikuisille Seksuaalisen ihottuman (AD) turvallisuus ja tehokkuus. Tutkimuksen tulokset osoittivat, että 8 viikon hoidon jälkeen TRuE- AD1- tutkimuksen ruksolitinibivoiteen (kahdesti vuorokaudessa) ja 1, 5%: n kahdesti vuorokaudessa) ja 1, 5%: n bid- annosryhmän tutkimushenkilöiden IGA- TS: n (tutkijan kokonaisarvio hoidon onnistumisesta) todennäköisyys oli 50, 0. % ja 53,8 %, kun taas tyhjä kontrolliryhmä oli vain 15,1 %. TRuE- AD2- tutkimuksessa ruksolitinibin 0, 75% bid - ja 1, 5% bid- annosryhmien tutkimushenkilöiden IGA- TS oli vastaavasti 39, 0% ja 51, 3%, kun taas tyhjä kontrolliryhmä oli vain 7, 6%. Kahdeksan viikon hoidon jälkeen TRuE- AD1: llä ja TRuE- AD2: lla tehdyn ruksolitinibivoiteen 0, 75% bid, 1, 5% bid ja kontrolliryhmän haittavaikutusten kokonaisvaikutus oli sama, 29, 4%, 26, 3% ja 33, 6%. Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus oli 0, 8%, 0, 6% ja 0, 8%.

Tässä NDA- sovelluksessa on myös TRuE- AD1: n ja TRuE- AD2: n turvallisuutta ja tehoa koskevia lisätietoja 44 viikkoa sitten tehdystä avoimesta pitkäaikaisesta jatkotutkimuksesta. Ruxolitinibin on kehittänyt Incyte. Novartis ja Incyte pääsivät marraskuussa 2009 yhteistyösopimukseen ruksolitinibin kaupallistamisoikeuksien saamiseksi Yhdysvaltojen ulkopuolelle kauppanimellä Jakavi. Incyte vastaa ruksolitinibin kehitys- ja kaupallistamisoikeuksista Yhdysvalloissa kauppanimellä Jakafi. Ruxolitinib- tabletit hyväksyttiin ensimmäisen kerran markkinoille Yhdysvalloissa marraskuussa 2011, ja ne on hyväksytty 3 käyttöaiheen saamiseksi myelofibroosin, polysyteemia veran ja siirteen ja isännän taudin hoitoon. Lisäksi ruksolitinibillä on yli tusina käyttöaihetta kliinisessä kehityksessä.

Lokakuussa 2015 ruksolitinibabletit läpäisivät ensisijaisen tarkastelun ja hyväksyttiin markkinointiin Kiinassa. Niitä käytetään keskitason tai korkean riskin primaariseen myelofibroosiin (PMF), polysyteemia veraan sekundaariseen myelofibroosiin (PPV- MF) tai sairauteen liittyvien splenomegaliaoireiden tai sairauteen liittyvien oireiden hoitoon aikuispotilailla, joilla on primaarinen trombosyteemian aiheuttama myelofibroosi (PET- MF). Incyten taloudellisesta raportista käy ilmi, että Jakafin Yhdysvaltain myynti vuonna 2020 on 1,937 miljardia Yhdysvaltain dollaria. Novartisin taloudellisesta raportista käy ilmi, että Jakavin vuoden 2020 myynti Yhdysvaltojen ulkopuolella tulee olemaan 1,339 miljardia dollaria. Atooppinen ihottuma (AD) on erityinen ekseematyyppi, jolle on ominaista tulehdus ja voimakas kutina. Se on krooninen ihosairaus, joka vaikuttaa yli 21 miljoonaan ihmiseen Yhdysvalloissa. Ad: n oireita ja merkkejä ovat ihotulehdus ja kutina, jotka voivat aiheuttaa punaisia vaurioita, tihkumista ja kuorintaa. AD-potilaat ovat myös alttiimpia bakteeri-, virus- ja sieni-infektioille.