Iso -Britannia hyväksyy kolmannen Epidyolex -indikaation: tuberkuloosiskleroosin (TSC) liittyvän epilepsian hoidon!

GW Pharma, Jazz Pharmaceuticalsin tytäryhtiö, on maailmanlaajuinen johtaja kasviperäisten kannabinoiditerapiatuotteiden tutkimuksessa ja kehittämisessä. Se on sitoutunut löytämään, kehittämään ja kaupallistamaan uusia terapeuttisia lääkkeitä kannabiksesta. GW Pharma ilmoitti äskettäin, että Yhdistyneen kuningaskunnan lääke- ja terveystuotteiden hallinto (MHRA) on hyväksynyt uuden käyttöaiheen Epidyolex (kannabidioli, CBD) -nestevalmisteille: apuaineena ≥ 2 -vuotiaille potilaille. Kouristukset, jotka liittyvät tuberoosiskleroosin oireyhtymään (TSC).

MHRA -hyväksyntä koskee Englantia, Walesia ja Skotlantia. On arvioitu, että Yhdistyneessä kuningaskunnassa on 3700-11 000 TSC-potilasta. TSC voi aiheuttaa jopa 85% potilaista epilepsian kehittymisen, ja jopa 60% heistä ei reagoi tavanomaisiin epilepsialääkkeisiin. MHRA: n hyväksymä Epidyolex TSC -indikaatio on merkittävä edistysaskel Yhdistyneen kuningaskunnan TSC -potilasryhmälle, ja monet heistä voivat hyötyä tästä uudesta hoidosta.

GW sai alun perin Epidylex-myyntiluvan Yhdistyneessä kuningaskunnassa syyskuussa 2019: ≥ 2-vuotiaille potilaille Lennox-Gastautin oireyhtymään (LGS) ja Dravetin oireyhtymään (DS) liittyvien kohtausten adjuvanttihoito. Tämä TSC -käyttöaihehyväksyntä merkitsee neljättä kannabinoidilääkkeen käyttöaiheen hyväksyntää GW: lle Yhdistyneessä kuningaskunnassa.

Tämän vuoden helmikuussa Jazz Pharma ilmoitti ostavansa GW Pharman 7,2 miljardilla dollarilla. Tämä on toistaiseksi suurin hankinta kannabisteollisuudessa ja Jazzin tärkeä askel kannabinoidilääketeollisuudelle. Fuusion jälkeen Jazzista tulee johtava neurotieteen alalla.

Epidyolex/Epidiolex on ensimmäinen kasviperäinen kannabinoidilääke, joka on hyväksytty epilepsian hoitoon Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Lääke on oraalinen, nestemäinen valmiste erittäin puhtaasta CBD-uutteesta. CBD on hamppukasvista peräisin oleva ei-psykologinen ainesosa, ja sillä on erilaisia ​​farmakologisia vaikutuksia hermostoon. Monet tutkimukset ovat osoittaneet, että CBD: llä on ilmeisiä epilepsialääkkeitä ja kouristuksia ehkäiseviä vaikutuksia ja että sillä on vähemmän sivuvaikutuksia kuin nykyisillä epilepsialääkkeillä.

Yhdysvalloissa Epidiolex on hyväksytty 3 käyttöaiheeseen: ≥ 1 -vuotiaille potilaille LGS: ään, DS: ään ja TSC: hen liittyvien kohtausten adjuvanttihoito. Euroopassa Epidyolex on myös hyväksytty 3 käyttöaiheeseen: (1) adjuvanttihoito ≥ 2 -vuotiaille potilaille TSC: hen liittyvien kohtausten hoitoon; (2) apuaineena yhdessä klobatsaamin kanssa. Käytetään ≥ 2 -vuotiaille potilaille LGS- ja DS -kouristusten hoitoon. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa Epidylex/Epidiolex on saanut harvinaislääkkeen nimen DS-, LGS- ja TSC-kohtausten hoitoon. Jokainen sairaus on harvinainen, vakava ja lapsuudessa alkanut lääkkeenkestävä epilepsiatyyppi.

TSC on harvinainen ja vakava geneettinen sairaus, joka esiintyy lapsuudessa. Epilepsia on TSC: n yleisin neurologinen piirre. TSC voi aiheuttaa epilepsiaa jopa 85%: lla potilaista, ja jopa 60% potilaista ei reagoi tavanomaisiin epilepsialääkkeisiin ja ovat lääkeresistenttejä kohtauksia. TSC: hen liittyvien kohtausten hoitoon tarvitaan merkittävästi uusia hoitoja. Vaiheen III kliinisestä tutkimuksesta saadut tiedot osoittivat, että lumelääkkeeseen verrattuna Epidiolex vähensi merkittävästi TSC: hen liittyviä tulenkestäviä kohtauksia (mukaan lukien polttomat ja yleistyneet) ja paransi potilaan yleistä tilaa. Epidyolex/Epidiolex on tärkeä hoitovaihtoehto TSC -potilasryhmälle.