Yhdysvaltain FDA hyväksyi ryplazim (plasminogeeni): Ensimmäinen lääke hoitoon Plasminogeenin puutos!

Liminal BioSciences ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Ryplazimin (plasminogeeni, ihmisen-tvmh) tyypin 1 plasminogeenin puutteen (hypoplasminogenemia) hoitoon. On syytä mainita, että Ryplazim on ensimmäinen lääke, jonka FDA on hyväksynyt plasminogeenin puutteen hoitoon. Tämä on harvinainen geneettinen sairaus, joka voi vahingoittaa normaalia kudoksen ja elinten toimintaa ja voi aiheuttaa sokeutta.

Hyväksyessään Ryplazimin FDA myönsi myös harvinaisen lastentautien ensisijaisen tarkistussetelin (PRV) Liminal BioSciencesille palkitakseen yrityksen sen merkittävästä panoksesta harvinaisten sairauksien uusien lääkkeiden kehittämiseen. Kupongin voi lunastaa uusien lääkesovellusten ensisijaista tarkastelua varten, ja se voidaan myydä tai siirtää.

Liminal BioSciencesin toimitusjohtaja Bruce Pritchard sanoi: "Tämä hyväksyntä on tärkeä virstanpylväs Liminalille, potilaille, hoitajille ja lääkäreille. Olemme erittäin iloisia siitä, että Ryplazim tarjoaa palveluja synnynnäistä plasminogeenin puutetta sairastaville potilaille Yhdysvalloissa. kohtelu. Harvinaisten lastentautien ensisijainen tarkistusseteli (PRV) voi myös tarjota Liminalille laimentamatonta rahaa tukemaan jatkuvia pyrkimyksiämme edistää ja laajentaa pientä molekyylitutkimus- ja kehitysstrategiaamme."

Plasminogeenin puutos on harvinainen monijärjestelmä- ja geneettinen sairaus, jolla on syvällinen vaikutus potilaiden terveyteen ja elämänlaatuun. Kaikilla potilailla, joilla on plasminogeenin puutos, plasman plasminogeenitasot pienenevät merkittävästi.

Plasminogeeni on luonnossa esiintyvä proteiini, jota maksa syntetisoi ja joka kiertää veressä. Aktivoitu plasminogeeni, plasmiini, on fibrinolyyttisen järjestelmän peruskomponentti ja tärkein entsyymi, joka liuottaa trombusia ja poistaa ekstravasoitua fibriiniä. Siksi plasminogeeni on välttämätöntä haavojen paranemisessa, solujen siirtymisissä, kudosten uusimisessa, angiogeneesissä ja alkiogeneesissä. Plasminogeenin puutos johtaa fibriinin kertymiseen, mikä johtaa leesioiden kehittymiseen, mikä heikentää normaalia kudoksen ja elinten toimintaa. Kun nämä vauriot vaikuttavat silmään, se voi johtaa sokeuteen.

Ryplazimin vaikuttava aine on plasminogeeni, joka uutetaan ja puhdistetaan ihmisen plasmasta. Ryplazim hoito auttaa lisäämään plasman plasminogeenitasoja, väliaikaisesti korjata plasminogeenin puutos, vähentää tai poistaa sairauksia.

Plasminogeenin aktivointireitti (kuvalähde: GeneReviews)

Ryplazimin teho tyypin 1 plasminogeenin puutosta sairastavilla lapsi - ja aikuispotilailla vahvistettiin yksihaarainen, avoin kliininen tutkimus. Tutkimukseen otettiin 15 potilasta, joiden plasminogeenin lähtötason aktiivisuustasot olivat<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

Teho perustuu kliiniseen kokonaismenestyslukuun 48 viikon iässä, joka määritellään 50%: ksi potilaista, joilla on näkyviä tai muita mitattavissa olevia näkymättömiä leesioita ja joiden leesioiden määrä/ koko tai toiminnallinen vaikutus on parantunut vähintään 50% lähtötilanteesta. Tulokset osoittivat, että kaikki potilaat, joilla oli vaurioita lähtötilanteessa, paransivat leesioiden määrää tai kokoa vähintään 50%. Tässä tutkimuksessa ryplazim oli hyvin siedetty.

Ryplazimin hyväksyminen markkinoille on tärkeä käännekohta, sillä se tarjoaa tyypin 1 plasminogeenin puutospotilaille ensimmäisen ja kipeästi kaivattua hoitoa ja tarjoaa potilaille ja perheille uuden vaihtoehdon taudin oireiden hallintaan.