TransCon-ihmisen kasvuhormoni saa Yhdysvaltojen ja EU: n harvinaislääkkeiden pätevyyden

Ascendis Pharma ilmoitti 15, 2020 huhtikuussa, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt TransConin ihmisen kasvuhormonin (lonapegsomatropiini) harvinaislääkevalmisteen kasvuhormonin puutoksen (GHD) hoitoon.

TransCon-ihmisen kasvuhormoni on pitkäaikainen tutkimushormoni-aihiolääke, josta on kehitetty viikoittainen GHD-lääke. TransCon-ihmisen kasvuhormoni ylläpitää samaa vaikutustapaa kuin ihmisen päivittäinen kasvuhormonihoito vapauttamalla samat kasvuhormonimolekyylit. Tällä hetkellä Yhdysvaltojen tai Euroopan markkinoilla ei ole hyväksyttyä pitkävaikutteista kasvuhormoniterapiaa. Euroopan komissio on myöntänyt TransCon-ihmisen kasvuhormonille GHD-hoidon Euroopassa lokakuussa 2019.

FDA: n hyväksymät harvinaislääkkeet tarkoittavat lääkkeitä, jotka voivat turvallisesti, tehokkaasti hoitaa, diagnosoida tai estää harvinaisia ​​sairauksia tai tiloja, jotka vaikuttavat alle 200 000 Yhdysvaltain kansalaiseen, ja voivat olla turvallisempia tai tehokkaampia kuin hyväksytyt tuotteet. Harvinaislääkkeiden nimitys tarjoaa tiettyjä etuja ja kannustimia lääkekehittäjille, mukaan lukien Yhdysvaltojen seitsemän vuoden monopoliaika markkinointiluvan myöntämispäivästä, vapautus FDA: n käyttäjämaksuista ja verohyvitykset kliiniselle tutkimukselle. Harvinaislääkkeiden nimitysten myöntäminen ei muuta FDA: n asettamia vaatimuksia lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi asianmukaisella ja hyvin kontrolloidulla tutkimuksella, joka tukee hyväksyntää ja markkinoille saattamista. 0010010 nbsp;