Transcon PTH, pitkävaikutteinen vaihtoehtoinen hoito, osoittaa voimakas vaikutus, päästä eroon Standard Care (kalsium + D-vitamiini) 4 viikon hoidon jälkeen!

Tanskalainen biolääkeyhtiö Ascendis Pharma ilmoitti äskettäin positiiviset huipputulokset PaTH Forwardin neljän viikon kiinteästä annoksesta, kaksoissokkona, joka on pitkävaikutteisen lisäkilpirauhashormonin (PTH) kliinisen tutkimuksen (PTH) kliininen tutkimus. Tutkimuksessa arvioidaan TransCon PTH: n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuispotilaiden, joilla on hypoparatyreoosi (HP). Tulokset osoittivat, että tutkimus täytti keskeiset tavoitteet ja osoitti, että TransCon PTH- hoito 4 viikon ajan eliminoi tavanomaisen hoidon (aktiivinen kalsium + D- vitamiini) jopa 82%: lla potilaista. Tutkimuksen ylimmän linjan tulokset on kuvattu diassa: Top-Line Phase 2 Data From PaTH Forward.

TransCon PTH on pitkävaikutteinen lisäkilpirauhashormonin (PTH) esilääke, joka on kehitetty kerran vuorokaudessa korvaushoito aikuisille HP potilaille, suunniteltu korvaamaan PTH fysiologisella tasolla 24 tuntia vuorokaudessa, ja ratkaista lyhyen aikavälin oireita ja pitkän aikavälin komplikaatioita HP: n tauti.

PaTH Forward - tutkimuksessa yhteensä 59 aikuista HP: n potilasta sai kiinteän annoksen TransCon PTH: tä (annos: 15, 18, 21 mcg / vrk) tai lumelääkettä sokkoutettuna satunnaistetulla tavalla käyttäen käyttövalmiiksi suunniteltua pre-charge-maksua kaupallistamiseen Injektiokynää käytetään antoon ja hoito kestää neljä viikkoa. Tulokset osoittivat, että TransCon PTH oli hyvin siedetty kaikilla annoksilla eikä vakavia haittavaikutuksia esiintynyt milloin tahansa. Mikään haittatapahtuma (TEAE) ei hoidon aikana johtanut tutkimuslääkkeen lopettamiseen, ja TransAE PTH: n ja lumelääkkeen kokonaisilmaantuvuus oli vertailukelpoinen. Lisäksi yksikään potilas ei vetänyt 4 viikon kiinteän annoksen jakson puolivälissä.

Mukaan protokolla-analyysi (per protokolla, n = 57), TransCon-PTH poisti standardi hoitoa 100% potilaista suurin annos ryhmä (21 mcg / vrk) ja 82% potilaista kaikissa annosryhmissä (eli lopettaminen aktiivinen D-vitamiinin ja päivittäin kalsiumlisät ≤ 500 mg).

Tulokset osoittivat, että 4 viikon kuluessa hoidon, TransCon PTH lisääntynyt seerumin kalsiumpitoisuus, vammainen aktiivinen D-vitamiinin ja jatkoi vähentää kalsiumin lisäravinteen. TransCon PTH vähentää kalsiumin erittymistä virtsaan (mitattuna virtsan kalsiumin erittymisfraktiolla [FECa]) ja johtaa seerumin fosfaatti- ja kalsiumfosfaattituotteiden jatkuvaan vähenemiseen. Viikolla 4 tutkimussuunnitelmaan perustuvassa analyysissä 21 μg/vrk-annosryhmä llä ja yhdistetyllä TransCon- PTH- annosryhmällä oli tilastollisesti merkitsevä remissio ensisijaisessa yhdistetyssä päätetapahtumassa verrattuna lumelääkeryhmään (p<>

58 tutkittavaa jatkoi tutkimuksen avointa jatkamista ja sai mukautetun TransCon PTH - ylläpitoannoksen (6– 30 mikrogrammaa vuorokaudessa). Yhtiö aikoo raportoida kuusi kuukautta tietoja tutkimuksen avoimesta jatkamisesta vuoden 2020 kolmannella neljänneksellä.

Ascendis vice President of Clinical Development David B. Karpf, MD, sanoi: "Kehittämällä TransCon PTH, tavoitteenamme on aina ollut palauttaa fysiologinen taso potilaiden hypoparathyroidism (HP) suunnittelemalla vaihtoehtoinen hoito 24 tuntia vuorokaudessa, ja laatimalla uusia hoitostandardeja parantaa potilaiden elämää. Nämä testitiedot vahvistavat PaTH Forwardin potentiaalin poistaa normaalihoito kokonaan säilyttäen samalla normaalin seerumin kalsium- ja virtsakalsiumpitoisuuden. Tämä on erityisen tärkeää potilaille, joilla on tämä monimutkainen ja heikentävä sairaus. Sanominen merkitsee suurta edistysaskelta. "

Ascendisin toimitusjohtaja Jan Mikkelsen sanoi: "Hyperparatyreoosi (HP) on vaikuttanut merkittävästi yli 200 000 potilaaseen maailmanlaajuisesti ja on yksi viimeisistä hormonin vajaatoiminnan sairauksista ilman tehokasta korvaushoitoa. TransCon PTH:n kehitys on antanut meille ainutlaatuisen mahdollisuuden tuoda merkityksellisiä muutoksia potilaisiin maailmanlaajuisesti. "

Ascendis aikoo kommunikoida maailmanlaajuisten sääntelijöiden kanssa TransCon PTH:n kehityksen seuraavassa vaiheessa ja toimittaa hakemusasiakirjat, joilla aloitetaan maailmanlaajuiset iii vaiheen kokeilut Pohjois-Amerikassa, Euroopassa ja Aasiassa vuoden 2020 viimeisellä neljänneksellä.

Hypoparatyreoosi (HP) on harvinainen umpierityssairaus, jolle on tunnusomaista riittämättömät lisäkilpirauhashormonin tasot, mikä johtaa veren kalsiumpitoisuuden laskuun ja fosfaattipitoisuuden nousuun. Yhdysvalloissa, Euroopassa, Japanissa ja Etelä-Koreassa on noin 200 000 HP:n potilasta, ja useimmille potilaille kehittyy oireita lisäkilpirauhasen loukkaantumisen tai tahattoman poistamisen jälkeen kilpirauhasleikkauksen aikana. Lyhyellä aikavälillä potilaan oireita ovat: heikkous, lihaskrampit, epänormaalit tuntemukset, kuten pistely, polttaminen ja tunnottomuus, muistin menetys, virheellinen arviointi ja päänsärky. Potilaiden elämänlaatu heikkenee usein. Pitkällä aikavälillä tämä monimutkainen häiriö lisää suurten komplikaatioiden, kuten luuston kalsiumin, lisääntymistä, joka esiintyy aivoissa, silmälinssissä ja munuaisissa, joissa kalsiumlaskeuma munuaisissa voi johtaa munuaisten toiminnan heikkenemiseen.

Viime aikoihin asti, HP oli edelleen yksi harvoista hormonipuutos sairaudet hoidetaan hormoni-free korvaushoito. HP: n tavanomaiset vakiohoidot, D-vitamiini ja kalsiumlisät, eivät täysin hallita tautia, ja voi aiheuttaa progressiivista munuaisten kalkkeutumista ja munuaiskiviä lisääntyneen kalsiumin ja virtsan vuoksi, mikä johtaa munuaissairauteen. Tämän seurauksena verrattuna terveitä ihmisiä, HP potilaat ovat 4-8 kertaa todennäköisemmin kehittää munuaissairaus.

TransCon PTH on pitkävaikutteinen lisäkilpirauhashormonin (PTH [1-34]), joka on kehitetty Ascendisin innovatiivisella TransCon-teknologialla. TransCon PTH tavoitteena on palauttaa PTH fysiologisia tasoja 24 tuntia vuorokaudessa, normalisoida veren ja virtsan kalsiumpitoisuus, seerumin fosfaattitasot, ja luun vaihtuvuus ratkaista lyhyen aikavälin oireita ja pitkän aikavälin komplikaatioita taudin. Kesäkuussa 2018 TransCon PTH sai harvinaishuumetutkinnon (ODD) Yhdysvaltain FDA: n toimesta.

TransCon tarkoittaa välitöntä sidontaa. Ascendisin oma TransCon-alusta on innovatiivinen teknologia, jonka tavoitteena on luoda uusia hoitoja, jotka optimoivat terapeuttisia vaikutuksia, kuten tehoa, turvallisuutta ja antotiheyttä. TransCon-molekyylissä on kolme komponenttia: muokkaamaton kantalääke, inertti kantaja, joka suojaa sitä, ja linkpari, joka sitoo väliaikaisesti nämä kaksi. Kun kantaja yhdistetään, se poistaa käytöstä ja suojaa emolääkettä tyhjentymästä. Kehoon ruiskutettaessa fysiologiset pH- ja lämpötilaolosuhteet alkavat vapauttaa muokkaamatonta aktiivista kantalääkettä ennustettavassa vapautumisessa. Koska kanta-aine on muuttumaton, sen alkuperäisen vaikutustavan pitäisi pysyä muuttumattomana. TransCon-teknologiaa voidaan käyttää laajalti useilla terapeuttisilla proteiinien, peptidien tai pienten molekyylien aloilla, ja sitä voidaan käyttää systeemisesti tai paikallisesti.

Tällä hetkellä Ascendis käyttää TransCon-teknologiaa johtavan, täysin integroidun harvinaisten sairauksien yrityksen rakentamiseen. Yhtiö käyttää TransCon teknologiaa ja kliinisesti todistettu vanhemman lääkkeitä luoda uusia hoitoja, jotka ovat luokkansa paras teho, turvallisuus, ja / tai mukavuutta. Lisäksi TransCon hGH, yhtiö on myös 2 harvinaista endokrinologian varat: (1) TransCon PTH on pitkävaikutteinen lisäkilpirauhashormonin (PTH) esilääke. Se on tällä hetkellä vaiheen II kliinisessä arvioinnissa lisäkilpirauhasen hoidossa Hypogonadismin mahdollisuudet; (2) TransCon CNP on pitkävaikutteinen C-tyypin natriureettipeptidiesilääke, joka on tällä hetkellä vaiheen I kliinisessä arvioinnissa achondroplasian ja muiden FGFR:ään liittyvien luusairauksien hoidossa.

Lisäksi Ascendis tekee yhteistyötä Sanofin kanssa diabeteksen ja Rochen genentechin kanssa silmätautien alalla. Ei, ei, Bioon.com.