Yhdysvaltain FDA hyväksyy C-tyypin natriureettisen peptidin analogisen Voxzogon (vosoritide)---2/2

Vosoritidin vaikutusmekanismi

Achondroplasia on yleisin suhteettoman lyhytkasvuinen ihmisillä. Sille on ominaista hidastunut endokondraalinen luutuminen, mikä johtaa pitkien luiden, selkärangan, kasvojen ja kallon pohjan suhteettomaan lyhyyteen ja rakenteellisiin häiriöihin. Tämä tila johtuu mutaatioista fibroblastikasvutekijäreseptori 3 -geenissä (FGFR3), joka on luun kasvun negatiivinen säätelijä.

Suhteettoman lyhyen kasvun lisäksi achondroplasiasta kärsivillä potilailla voi esiintyä vakavia terveydellisiä komplikaatioita, kuten aukon puristus, uniapnea, taipuneet jalat, kasvojen hypoplasia, pysyvät alaselän heilahtelut, selkärangan ahtauma ja toistuvat korvat. Infektioosasto. Jotkut näistä komplikaatioista voivat johtaa invasiivisen leikkauksen tarpeeseen, kuten selkäytimen dekompressioon ja taipuneiden jalkojen suoristukseen. Lisäksi tutkimukset ovat osoittaneet, että kuolleisuus lisääntyy kaikissa ikäryhmissä.

Yli 80 % achondroplasiaa sairastavien lasten vanhemmista on keskikokoisia, ja taudin aiheuttavat spontaanit geneettiset mutaatiot. Maailmanlaajuinen achondroplasian ilmaantuvuus on noin yksi 25 000 elävänä syntyneestä.

Vosoritide on C-tyypin natriureettisen peptidin (CNP) analogi, joka on johdettu ihmisen luonnollisista peptideistä ja on tehokas endokondraalisen luutumisen stimulaattori. Ihmisen luonnollinen peptidi on positiivinen luun kasvun säätelijä. Vosoritidi sitoutuu tiettyihin reseptoreihin ja käynnistää solunsisäisiä signaaleja, jotka estävät yliaktiivista FGFR3-reittiä.

Tällä hetkellä vosoritidia arvioidaan lapsille, joiden kasvulevy on edelleen"avoin", yleensä alle 18-vuotiaille lapsille. Näitä potilaita on noin 25 % achondroplasiapotilaista. Latinalaisessa Amerikassa, Lähi-idässä ja suurimmassa osassa Aasian ja Tyynenmeren aluetta ei tällä hetkellä ole viranomaishyväksyntöjä achondroplasian hoitoon käytettäville lääkkeille.