Yhdysvaltain FDA hyväksyy Merckin innovatiivisen tuumorilääkkeen Welireg: VHL-oireyhtymään liittyvien kasvainten hoito!-1/2

Merck&vahvistin; Co ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Weliregin (belzutifaani, kehityskoodi: MK-6482), joka on hypoksiaa indusoiva tekijä-2α (HIF-2α) -inhibiittori. Hippel-Lindau-oireyhtymä (Von Hippel-Lindau -tauti, VHL-oireyhtymä, VHL-tauti), nämä potilaat eivät tarvitse välitöntä leikkausta, tarvitsevat VHL-oireyhtymään liittyvää munuaissolusyöpää (RCC), keskushermoston hemangioblastooma, haiman neuroendokriini kasvain (pNET).

Welireg on ensimmäinen Yhdysvaltain FDA: n hyväksymä HIF-2α-estäjähoito, ja lääke on hyväksytty ensisijaisen tarkastelun kautta. Aiemmin FDA on myöntänyt Weliregin läpimurtohoitomerkinnän (BTD) ja harvinaislääkemäärityksen (ODD). HIF-2α-estäjänä Welireg voi vähentää solujen lisääntymiseen, angiogeneesiin ja kasvaimen kasvuun liittyvien HIF-2α-kohdegeenien transkriptiota ja ilmentymistä. On syytä mainita, että VHL-biologiatutkimus, joka johti HIF-2α: n löytämiseen, voitti fysiologian tai lääketieteen Nobel-palkinnon vuonna 2019.

Welireg on uusi lääke Merckin onkologiassa. Tämä lääke on ensimmäinen ja ainoa systeeminen hoito, joka on hyväksytty VHL -oireyhtymän potilaiden hoitoon, ja se on laajentanut Merckin onkologian valikoimaa. VHL -oireyhtymä on harvinainen ja vakava geneettinen sairaus, johon liittyy suuri syöpäriski useissa elimissä. Syöpä on edelleen yksi tärkeimmistä kuolinsyistä potilailla, joilla on VHL -oireyhtymä.

Ennen Weliregia ei ollut hyväksyttyä systeemistä hoitoa VHL: ään liittyvien kasvainten hoitoon. Vaiheen 2 tutkimuksen 004 tutkimuksessa Weliregillä hoidetuilla potilailla, joilla oli VHL: ään liittyviä kasvaimia, oli korkea remissioaste ja pitkäaikainen remissio. FDA: n (GG) #39 hyväksymä Welireg on merkittävä askel eteenpäin ja ottaa käyttöön systeemisen hoidon, joka voi muuttaa nykyistä hoitomallia potilaille, joilla on tietyntyyppisiä VHL: ään liittyviä kasvaimia.

Lääkityksen osalta Weliregin suositeltu annos (40 mg: n tabletit) on 120 mg kerran vuorokaudessa, kunnes tauti etenee tai ilmentyy hyväksyttävää toksisuutta. On huomattava, että Weliregin lääkemerkintään on kiinnitetty varoitus mustasta laatikosta, jossa todetaan, että raskauden aikana lääkitys voi aiheuttaa alkio-sikiövaurioita, ja raskauden tila on varmistettava ennen Weliregin käytön aloittamista. Welireg voi aiheuttaa tiettyjen hormonaalisten ehkäisyvalmisteiden tehottomuuden. Lääkärien tulee kertoa potilaille näistä riskeistä Weliregia määrätessään ja tehokkaan ei-hormonaalisen ehkäisyn tarpeesta.

Scot Ebbinghaus, Merck Research Laboratoriesin kliinisen tutkimuksen johtaja, sanoi:&"; Welireg on ensimmäinen ja ainoa hyväksytty systeeminen hoito potilaille, joilla on tietyntyyppisiä VHL: ään liittyviä kasvaimia, ja se on tärkeä uusi hoito potilaille tämä harvinainen sairaus. Valinta. Tämän päivän FDA: n hyväksymä Welireg on tärkeä virstanpylväs ja heijastaa Merckin sitoutumista tarjoamaan innovatiivisia hoitovaihtoehtoja useammalle potilaalle. ”

Tutkimus-004 tutkimustiedot