CStone Pharmaceuticals Ivosidenib on julkaissut maailmanlaajuisen vaiheen III tutkimuksen tulokset

Elokuussa 2021 maailmanlaajuinen vaiheen III tutkimus, jonka tarkoituksena oli arvioida luokkansa ensimmäisen kohdennetun lääkkeen, ivosidenibin, tehoa ja turvallisuutta yhdistettynä solunsalpaajahoitolääkkeeseen atsasitidiiniin äskettäin diagnosoiduilla AML-potilailla, jotka eivät ole oikeutettuja tehostettuun solunsalpaajahoitoon. Positiiviset tehokkuus- ja turvallisuustiedot merkitsevät sitä, että ivosidenibi laajentaa edelleen soveltamisalaa perustuen IDH1-mutaatioiden yksittäishoitoon aikuisilla potilailla, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä AML, ja siitä hyötyvät useammat AML-potilaat.

Nykyisistä AML -hoidoista on vain vähän hyötyä, ja potilaat tarvitsevat pikaisesti innovatiivisia hoitoja

Akuutti myelooinen leukemia (AML) on veren ja luuytimen syöpä. Se on yleisin aikuisten akuutti leukemia. Arvioiden mukaan Yhdysvalloissa on vuosittain noin 20 000 uutta tapausta ja Kiinassa yli 30 000 uutta tapausta vuosittain. Taudin nopean etenemisen vuoksi useimmille potilaille kehittyy lopulta vastustuskyky hoitoa tai uusiutumista kohtaan ja uusiutuva tai tulenkestävä akuutti myelooinen leukemia, ja viiden vuoden eloonjäämisaste on vain 27%.

Tällä hetkellä intensiivistä kemoterapiaa ja suuriannoksista kemoterapiaa käytetään yleensä kliinisesti ja yhdistetään sitten hematopoieettisten kantasolusiirtohoitojen kanssa AML: n kattavaan hoitoon. Kuitenkin kemoterapian toksisuuden ja potilaan biologisten syiden vuoksi jotkut iäkkäät (yli 60 -vuotiaat) potilaat eivät ole sovellettavissa. Potilaat, joilla on intensiivinen kemoterapia, eivät voi hyötyä tästä hoidosta, ja nämä potilaat tarvitsevat kiireellisesti turvallisempia ja tehokkaampia hoitovaihtoehtoja.

Tutkimukset ovat osoittaneet, että noin 6-10% AML-potilaista on IDH1-mutaatioita. Mutantti IDH1 -entsyymi estää normaalien hematopoieettisten kantasolujen erilaistumisen ja edistää akuutin leukemian puhkeamista. Tämä on tärkeä syy AML: n esiintymiseen ja kehittymiseen. Mekanismi osoittaa myös suunnan aiheeseen liittyvien lääkkeiden kehittämiselle.

Innovatiiviset kohdennetut lääkkeet kattavat äskettäin diagnosoidun ja uusiutuneen ja tulenkestävän AML: n, ja useammat potilaat hyötyvät siitä

Ivosidenibi on voimakas suun kautta kohdennettu estäjä IDH1 -geenimutaatiosyöpiä vastaan. Estämällä IDH1-mutantti-entsyymien aktiivisuuden se voi edistää AML-solujen erilaistumista ja siten tuumorin vastaisia ​​vaikutuksia. Yhdysvalloissa ivosidenibi on hyväksytty monoterapiaksi aikuispotilaille, joilla on IDH1 -mutaatioita, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä AML, sekä äskettäin diagnosoiduille aikuispotilaille, joilla on IDH1 -mutaatio AML ja jotka ovat ≥75 -vuotiaita tai jotka eivät voi käyttää intensiivistä induktiokemoterapiaa muiden sairauksien vuoksi.

Heinäkuussa 2019 kotimaassani hyväksyttiin ivosidenibin kliininen tutkimus potilaiden hoitoon, joilla oli uusiutunut tai tulenkestävä akuutti myelooinen leukemia, joka kantoi IDH1 -geenimutaatioita, ja ensimmäisen potilaan': n antaminen saatiin nopeasti päätökseen. Ivosidibin hyvän parantavan vaikutuksen perusteella ivosidenibi on kirjoitettu onnistuneesti" CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hematological Malignancies&”vuoden 2020 versioon. vuonna 2020, ja se on sisällytetty&"Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (kolmas erä) &"; kotimaani kansallisen elintarvike- ja lääkeviraston Drug Evaluation Center. .

IVosidenibin ja atsasitidiinin yhdistetyn hoitotutkimuksen positiivisilla tuloksilla on suuri merkitys potilaille, joilla on hoitamaton IDH1 -mutantti akuutti myelooinen leukemia. Tämä hoitosuunnitelma ei ainoastaan ​​tuo uusia hoitovaihtoehtoja AML-potilaille, jotka eivät sovellu intensiiviseen solunsalpaajahoitoon, vaan siitä odotetaan myös tulevan uusi ensimmäisen linjan hoitovaihtoehto äskettäin diagnosoiduille AML-potilaille, sen lisäksi, että käytetään IVosidenib-monoterapiaa IDH1-mutaatioon, joka on uusiutunut tai tulenkestävä AML -aikuispotilaat, edunsaajaväestön laajentaminen.

On raportoitu, että CStone Pharmaceuticals on tehnyt yksinoikeudellisen yhteistyön Servierin kanssa ja saanut ivosidenibin kliinisen kehittämis- ja kaupallistamisoikeuden Suur -Kiinassa, mukaan lukien Manner -Kiina, Hongkong, Taiwan ja Macao sekä Singapore. CStone Pharmaceuticals, joka oli ivosidenibin kaupallinen kumppani tässä vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa äskettäin diagnosoiduista AML -potilaista Kiinassa, oli avainasemassa tutkimuksen edistämisessä.

Vain muutama päivä sitten CDtone Pharmaceuticalin (GG) #39; Käyttöaihe on uusiutuneen tai tulenkestävän akuutin myelooisen leukemian hoito aikuisilla, jotka ovat alttiita IDH1 -mutaatioille. Tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisen myötä ivosidenibi kattaa sekä äskettäin diagnosoidun että uusiutuneen ja tulenkestävän aikuisen AML: n. On selvää, että CStone Pharmaceuticals aikoo lähitulevaisuudessa vahvistaa kommunikaatiota CDE: n kanssa ja edistää aktiivisesti ivosidenibin käyttöä tämän käyttöaiheen ensilinjan hoitona.

On syytä mainita, että tämän vuoden toukokuussa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi uusien ivosidenibilääkkeiden listaushakemuksen mahdollisena hoitovaihtoehtona aiemmin hoidetuille IDH1 -mutantti -kolangiokarsinoomapotilaille ja sai pätevyysvaatimukset. Sen odotetaan olevan Lähitulevaisuus tuo uusia vaihtoehtoja potilaille, joilla on pitkälle edennyt kolangiokarsinooma ja joilla on rajalliset hoitovaihtoehdot. Lisäksi glioomaa sairastavien potilaiden ivosidenibitutkimus on täydessä vauhdissa ja on osoittanut huomattavaa terapeuttista potentiaalia.

On syytä huomata, että vaikka ivosidenibiä ei ole vielä hyväksytty Kiinassa, se on tehnyt merkittävän läpimurron lääkkeiden saatavuuden ulottuvuudessa ennen aikataulua. Vain muutama päivä sitten ivosidenibi, joka on yksi 75 ulkomaisesta erikoislääkkeestä, on sisällytetty Pekingin kattavaan sairausvakuutukseen. Elokuun 2. päivänä ivosidenibi sisällytettiin Hainan Lechengin maailmanlaajuiseen erikoislääkkevakuutukseen yhtenä 25: stä kotimaisesta lääkkeestä, mikä tarkoittaa, että useampi potilas voi hyötyä siitä ja parantaa huomattavasti lääkkeen kohtuuhintaisuutta.