Vertexin kolmoisterapia trikafta on saanut ensisijaisen arvion Yhdysvaltain FDA: lta, joka laajentaa sovellettavaa väestöä (6-11-vuotias)!

Vertex Pharmaceuticals on maailman johtava kystisen fibroosin (CF) hoidossa. Äskettäin yhtiö ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt täydentävän uuden lääkehakemuksensa (sNDA) laajentaakseen kolmoishoidon Trikaftan (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ja ivacaftor) käyttöä sisältämään vähintään yhden F508del CFTR-geeniin. 6– 11- vuotiaat CF- potilaat, joilla on mutaatio tai spesifinen mutaatio CFTR- geenissä ja jotka reagoivat Trikafta- hoitoon in vitro - tietojen perusteella. FDA on myöntänyt sNDA: lle ensisijaisen tarkastelun ja nimennyt reseptilääkkeiden käyttömaksulain (PDUFA) tavoitepäivämääräksi 8.6.2021.

Yhdysvalloissa Trikafta on hyväksytty käytettäväksi 12- vuotiaille CF- potilaille, joilla ≥ on vähintään yksi F508del- mutaatio tai tietty mutaatio CFTR- geenissä ja jotka perustuvat in vitro - tietoihin, joiden mukaan mutaatio reagoi Trikafta- hoitoon.

Carmen Bozic, MD, Vertexin varatoimitusjohtaja ja ylilääkäri sanoi: "Jos laajennettu käyttö hyväksytään, meillä on mahdollisuus käyttää Trikaftaa sairauden taustalla olevan syyn hoitoon varhaisessa elämässä, ja se voi hyödyttää noin 1 500 lasta, joilla on CF. Odotamme innolla yhteistyötä viraston kanssa hakemuksen tarkistamiseksi tulevina kuukausina."

Vertex aikoo myös jättää Euroopan lääkevirastolle (EMA) vuoden 2021 alkupuoliskolla myyntilupahakemuksen muutoksesta 6–11-vuotiaille CF-lapsille. Yhtiö aikoo myös toimittaa tätä ikäryhmää koskevat hakemusasiakirjat muille markkinoille, kuten Kanadaan ja Australiaan, tulevina kuukausina. Trikaftan hakemusta laajennetusta sovelluksesta tukevat maailmanlaajuisen vaiheen 3 tutkimuksen tiedot. Tutkimus tehtiin 6– 11- vuotiaille CF- potilaille, joilla oli 2 kopiota F508del- mutaatiota tai yksi kopio F508del- mutaatiosta ja yksi minimaalinen toiminnallinen mutaatio, ja siinä arvioitiin Trikaftan tehoa ja turvallisuutta.

Kystinen fibroosi (CF) on harvinainen, elämää lyhentävä geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin 75 000 ihmisen maailmanlaajuisesti. CF on etenevä, monijärjestelmäsairaus, joka vaikuttaa keuhkoihin, maksaan, ruoansulatuskanavaan, sinuseihin, hikirauhasiin, haimaan ja lisääntymiselimiin. CF johtuu joistakin CFTR-geenin mutaatioista, jotka aiheuttavat CFTR-proteiinin toimintahäiriöitä tai -poistoja. Lasten on perittävä 2 viallista CFTR-geeniä (yksi kullekin vanhemmalle) CF: n kehittämiseksi.

Vaikka on olemassa monia erilaisia CFTR-mutaatioita, jotka voivat aiheuttaa sairauksia, useimmilla CF-potilailla on vähintään yksi F508del-mutaatio. Nämä mutaatiot voidaan määrittää geneettisellä testauksella tai genotyypitysmenetelmällä. CFTR-proteiini säätelee yleensä ionin kuljetusta solukalvossa, ja geenimutaatiot voivat aiheuttaa proteiinituotteen toiminnan tuhoutumista tai menetystä. Kun ionin kuljetus solukalvossa keskeytyy, tiettyjen elinten limapinnoitteen viskositeetti paksuuntuu. Yksi taudin pääpiirteistä on paksun liman kertyminen hengitysteihin, mikä johtaa hengitysvaikeuksiin, kroonisiin toistuviin keuhkoinfektioon ja progressiivisiin keuhkovaurioihin, jotka lopulta johtavat kuolemaan. CF-potilaiden mediaanikuolemaikä on 30-vuotias.

Tähän mennessä Vertex on listannut 4 CF-lääkettä: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor ja ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ja ivacaftor), ensimmäiset 3 lääkettä voivat hoitaa Maailmassa on noin 40 000 potilasta, noin 50% kaikista CF-potilaista. Vasta hyväksytty kolmoishoito Trikafta vuoden 2019 lopussa voi laajentaa hoitoalueen 90 prosenttiin CF-potilaista maailmanlaajuisesti.

Lääkemarkkinoiden tutkimusorganisaatio EvaluatePhamra julkaisi raportin, jossa ennustettiin, että Trikaftasta tulee yksi maailman myydyimmistä TOP10-lääkkeistä vuonna 2026, ja myynti on 8,739 miljardia Yhdysvaltain dollaria ja yhdistetty vuotuinen kasvuvauhti 54,3% kaudella 2019-2026.