Antagonisti sparsentaani Vaiheen 3 kliininen: teho voittaa Irbesartan!---1/2

Travere Therapeutics julkisti äskettäin positiiviset välitulokset keskeisestä vaiheen 3 PROTECT- tutkimuksesta, jossa arvioidaan sparsentaania IgA- nefropatian (IgAN) hoidossa. Tämä tutkimus on yksi suurimmista interventiotutkimuksista IgAN: n hoidossa tähän mennessä, vertaamalla sparsentaania positiiviseen kontrollilääkettän, nykyiseen standardihoitoon irbesartaaniin. Sparsentaani on kaksivaikutteinen endoteliini- angiotensiinireseptorin salpaaja (DEARA), joka on uudentyyppinen lääke, joka voi estää sekä endoteliini tyyppi A ( ETA) että angiotensiini II tyypin 1 (AT1) reseptorit , ja irbesartaani kuuluu angiotensiini II - reseptorin salpaajaan (ARB), joka vain selektiivisesti estää AT1- reseptoreita.

Tulokset osoittivat, että tutkimus saavutti ennalta määritellyn primaarisen primaarisen tehon päätetapahtuman, ja se oli tilastollisesti merkitsevä: 36 viikon hoidon jälkeen sparsentaanihoitoryhmän potilaiden proteinuriataso laski keskimäärin 49, 8% lähtötasoon verrattuna, ja lasku oli positiivinen lääkekontraattiryhmä — Irbesartan (irbesartan) hoitoryhmä yli 3- kertainen (49, 8% vs 15, 1%; p;<0.0001). the="" preliminary="" results="" of="" the="" interim="" analysis="" showed="" that,="" so="" far,="" in="" the="" study,="" sparsentan="" is="" generally="" well="" tolerated,="" consistent="" with="" the="" safety="" profile="" previously="">

Aiemman ohjeistuksen mukaisesti yhtiö toimittaa rajallista dataa välianalyysiä varten, jotta käynnissä olevan tutkimuksen kokeiden eheys säilyy. Välianalyysin tulosten mukaan Travere Therapeutics aikoo jättää nopeutetun hyväksymishakemuksen Yhdysvalloissa vuoden 2022 alkupuoliskolla ja aikoo jättää ehdollisen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen Euroopassa.

Travere Therapeuticsin toimitusjohtaja Eric Dube sanoi: "IgAN on johtava syy loppuvaiheen sydänsairauksiin. Tämän tuhoisan harvinaisen munuaissairauden etenemisen hidastamiseksi tarvitaan kiireellisesti uusia hoitovaihtoehtoja. Nämä PROTECT- tutkimuksesta tehdyt tiedot osoittavat lisäksi, että sparsentaani voi merkittävästi vähentää proteinuriaa ja tukea sen potentiaalia uutena perushoitona IgAN- potilaille. Jatkamme kovaa työtä korkean laadun säilyttämiseksi tässä meneillään olevassa tutkimuksessa, ja odotamme innolla yhteistyötä sääntelyvirastojen kanssa aloittaaksemme ensi vuoden alkupuoliskolla Valmistaudu nopeutettuun hyväksynnän toimittamiseen."

Tohtori Noah Rosenberg, Travere Therapeuticsin johtava lääketieteellinen johtaja, sanoi: "Sparsentan on nyt osoitettu tähän mennessä suurimmassa IgAN-interventiotutkimuksessa: Nykyiseen hoitotasoon verrattuna se on tilastollisesti merkitsevä ja kliinisesti merkityksellinen proteiinin vähentämisessä. Virtsa. Nämä tiedot perustuvat vaiheen 2 DUET- ja vaiheen 3 DUPLEX-tutkimuksiin potilailla, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS), ja vahvistavat edelleen tukeamme uudelle hoidollemme, nimittäin : Käytä sparsentaania kaksitehosteisena endoteliini- angiotensiinireseptorin salpaajana harvinaisten munuaissairauksien hoidossa."

Sparsentaanin kemiallinen rakenne (kuvalähde: adooq.com)

Sparsentaani on kaksivaikutteinen endoteliini- angiotensiinireseptorin salpaaja (DEARA), joka on uudentyyppinen lääke, joka voi estää sekä endoteliini tyyppi A ( ETA) että angiotensiini II tyypin 1 (AT1) reseptorit . Prekliiniset tiedot osoittavat, että erilaisissa harvinaisissa kroonisissa munuaissairauksissa endoteliini A: n (ETA) ja tyypin 1 angiotensiini II : n (AT1) reittien estäminen voi vähentää proteinuriaa, suojata podosyyttiä ja estää mesangiaalisten solujen lisääntymistä.