Bayer Eylea (Aflibercept) haki uusia käyttöaiheita Euroopan unionissa ja Japanissa: teho on suurempi kuin laserleikkauksella!

Bayer ilmoitti äskettäin jättäneensä silmälääke Eylea (aflibercept) hakemuksen uuteen hoitoindikaatioon Euroopan unionissa ja Japanissa: ennenaikaisille vauvoille hoidon tarpeessa olevan ennenaikaisen retinopatian (ROP) hoitoon. Phase 3 FIREFLEYE -tutkimuksen tulokset osoittavat, että Eylea-hoidon onnistumisprosentti on numeerisesti korkeampi kuin laserleikkauksen (85,5 % vs 82,1 %), ja se voidaan yleensä saavuttaa vain yhdellä injektiolla per kelvollinen silmä, mikä on säästöä. hoitoon. Potilaan tarve on pienempi, ja myös yleisanestesian tarve on pienempi.

Hoitoa vaativa ROP on yksi vakavimmista silmäsairauksista, joka voi aiheuttaa verkkokalvon irtautumisen seurauksena vakavaa näkövammaa ja sokeutta. On arvioitu, että noin 50 000 ennenaikaista vauvaa, jotka selviävät vastasyntyneestä maailmanlaajuisesti, kokevat näköä uhkaavan ROP:n joka vuosi. Laserkirurgia on ROP:n perushoito. Se tuhoaa verkkokalvon kudosta ja siihen voi liittyä vakavia komplikaatioita, kuten korkea likinäköisyys (likinäköisyys).

Tämä hakemus perustuu 6 kuukauden Phase 3 FIREFLEYE -tutkimuksen (vertaa Eylea 0,4 mg vs laserkirurgia) lopullisiin tuloksiin, jotka julkistettiin Euroopan verkkokalvon asiantuntijoiden yhdistyksen (EURETINA) 21. kongressissa syyskuussa 2021, ja meneillään olevaan pitkäaikaiseen aikavälin seurantavaihe 3b FIREFLEYE NEXT -tutkimuksen välitiedot.

FIREFLEYE-tutkimuksessa Eylea osoitti positiivisen hyöty- ja riskiprofiilin ROP-potilailla, joita hoidettiin 27 maassa ympäri maailmaa. FIREFLEYE-tutkimus on ensimmäinen satunnaistettu prospektiivinen kliininen tutkimus, jossa Eyleaa verrataan laserleikkaukseen keskosilla, joilla on hoitoa vaativa ROP. Vaikka FIREFLEYE-tutkimuksessa ei ollut tilastollista merkitsevyyttä verrattaessa Eylea 0,4 mg:n primaariseen päätepisteeseen laserkirurgiaan (hoidon ero 90% CI: -8,0% - +16,2%), Eylean hoito 0,4 mg onnistui (85,5%) Sitä pidetään kliinisesti merkityksellisenä. Kontrolliryhmässä (laserleikkaus) onnistumisprosentti oli 82,1% oli havaittu. Tässä tutkimuksessa Eylea osoittautui tehokkaaksi, turvalliseksi ja hyvin siedetyksi.

Tri Christian Rommel, Bayer Pharmaceuticals Divisionin toimeenpanevan komitean jäsen ja tutkimus&D johtaja, sanoi:"Kliininen kehitysprojektimme ennenaikaisille vauvoille, joilla on ROP, käsittelee tärkeän lääketieteellisen tarpeen. haavoittuva ryhmä lapsia, joilla on vaikea näkövamma. Euroopan unioni ja Japanin toimittama sääntelyasiakirja on toinen askel, jonka olemme sitoutuneet vastaamaan potilaiden tarpeisiin näönhoidossa."

Keskosten retinopatia (ROP) on ennenaikaisten vauvojen epäkypsän verkkokalvon verisuonisairaus. Sille on ominaista epätäydellinen verisuonten kasvu, mikä johtaa verisuonten kasvutekijän (VEGF) tason nousuun ja verisuonten epänormaaliin kasvuun silmässä. Keskeisiä riskitekijöitä ovat alhainen ikä ja alhainen syntymäpaino. Lievä ROP paranee yleensä spontaanisti, kun taas vaikea ROP vaatii nopeaa hoitoa. Laserkirurgia on ROP:n perushoito. Se tuhoaa verkkokalvon kudosta ja siihen voi liittyä vakavia komplikaatioita, kuten korkea likinäköisyys (likinäköisyys). VEGF-inhibiittori Eylea ruiskutetaan silmään tavoitteena nostaa VEGF-tasoa silmässä.

VEGF on ihmiskehossa luonnollisesti esiintyvä proteiini. Sen normaali toiminta terveessä kehossa on laukaista uusien verisuonten muodostuminen (angiogeneesi), jotka tukevat kehon kudosten ja elinten kasvua. Se liittyy myös uusien epänormaalien verisuonten kasvuun silmässä, mikä osoittaa epänormaalisti lisääntynyttä läpäisevyyttä, mikä johtaa turvotukseen.

Eylea on uudenlainen VEGF-inhibiittori lasiaisensisäiseen injektioon. Se on rekombinantti fuusioproteiini. Se muodostuu fuusioimalla ihmisen VEGF-reseptorin 1 ja 2 solunulkoinen domeeni ihmisen IgG1:n Fc-osan kanssa, ja se formuloidaan isotoniseksi liuokseksi lasiaiselle. Sisäinen injektio. Eylea toimii liukoisena houkutusreseptorina VEGF-perheen (mukaan lukien VEGF-A) ja istukan kasvutekijän (PIGF) jäsenille. Sillä on erittäin korkea affiniteetti näitä tekijöitä kohtaan, mikä estää näiden tekijöiden sitoutumisen homologisiin VEGF-reseptoreihin ja aktivaatioon, joten Eylea voi estää epänormaalia angiogeneesiä ja vuotoa.

Potilaille, joilla on useista verkkokalvon sairauksista johtuva näkövamma, Eylea on tehokas hoitokeino ehkäistävissä olevan näönmenetyksen vähentämiseksi joko satunnaistetuissa kliinisissä tutkimuksissa tai todellisissa kliinisissä olosuhteissa. Molemmat antavat aina hyviä hoitotuloksia.

Tähän mennessä Eylea on hyväksytty viiteen käyttöaiheeseen aikuisille yli 100 maassa ympäri maailmaa retinopatian aiheuttaman näkövamman hoitoon: mukaan lukien diabeettinen silmänpohjan turvotus (DME), uudissuonien ikääntymiseen liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD), verkkokalvo Näön heikkeneminen laskimotukoksen aiheuttama (RVO, mukaan lukien BRVO ja CRVO) ja patologinen likinäköinen suonikalvon uudissuonittuminen (likinäköinen CNV).

Bayer ja Regeneron ovat kehittäneet Eylean maailmanlaajuisesti erilaisten verkkokalvosairauksien hoitoon. Regeneron pidättää yksinoikeudet Yhdysvalloissa, ja Bayer valtuuttaa yksinmyyntioikeudet Yhdysvaltojen ulkopuolisissa maissa ja alueilla. Sen maailmanlaajuisen lanseerauksen jälkeen Eyleaa on myyty noin 47 miljoonaa pulloa ja yli 6,8 miljoonan potilasvuoden hoitokokemusta.