cstone pharmaceuticals a drug under development, ehdotetaan, että chmp: n on hyväksyttävä

CStone Pharmaceuticalsin kumppani Blueprint Medicines ilmoitti hiljattain, että Euroopan lääkeviraston lääkevalmistekomitea (CHMP) on antanut myönteisen arvostelun, jossa ehdotetaan avapritinibitablettien (avapritinibi) merkitsemisen ehdollista hyväksymistä monoterapiana. Hoitoon leikkaamaton tai metastaattinen ruoansulatuskanavan strooma kasvain (GIST) aikuinen potilailla, joilla on verihiutaleiden johdetun kasvutekijä reseptorin alfa (PDGFRA) geeni exon 18 D842V mutaatio. Euroopan komissio tekee lopullisen hyväksynnän ennen tämän vuoden syyskuun loppua.

Apotinibi on voimakas ja erittäin spesifinen KIT- ja PDGFRA- mutanttikinaasin estäjä, jonka Blueprint Medicines on kehittänyt. CStone Pharmaceuticals on yksinomainen kehitys ja kaupallistaminen lupa huumeiden Suur-Kiinassa. Vuoden 2020 alussa Yhdysvaltain FDA hyväksyi apotinibin sellaisten ei-leikkaamattomien tai metastaattisten GIST- aikuispotilaiden hoitoon, joilla oli mutaatioita PDGFRA- geenin eksoroni18:ssa (mukaan lukien PDGFRA D842V - mutaatio). Se on ensimmäinen tarkka GIST tavoite markkinoidaan Yhdysvalloissa huumeita.

CHMP: n positiivinen katsaus apotinibiin perustuu kliinisen NAVIGATOR- vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen tehoa ja turvallisuutta koskeviin tietoihin sekä VOYAGER 3 - kliinisen lääketutkimuksen turvallisuustuloksiin. Tiedot osoittavat, että apotinibi on osoittanut syvän ja pitkäkestoisen kliinisen vasteen PDGFRA exon 18 D842V mutantin GIST- potilaiden hoidossa, ja se on hyvin siedetty. 29. kesäkuuta 2020 julkaistussa Lancet Oncology -lehdessä on julkaistu asiaankuuluvat kliiniset tutkimustiedot.

Lääkevalmistekomitean tarkastelulausunnot toimitetaan Euroopan komissiolle (EY), joka vastaa lääkkeiden markkinoille saattamista koskevan luvan hyväksymisestä tarkettavaksi. Apotinibin luettelon soveltamisen osalta Euroopan komission odotetaan tekevän lopullisen hyväksynnän ennen tämän vuoden syyskuun loppua. Jos apotinibi hyväksytään, siitä tulee ensimmäinen kohdennettu hoitolääke GIST-potilaille, joilla on D842V-mutaatio Exon 18:ssa PDGFRA-geenistä, joka markkinoidaan Euroopan unionissa. Lääkettä markkinoidaan kauppanimellä AYVAKYT.

Kiinassa, CStone Pharmaceuticals toimitti uuden huumeiden listalle hakemuksen apotinib national food and drug administration (NMPA) Kiinan tämän vuoden huhtikuussa, kaksi käyttöaihetta: (1)Verihiutaleista johdetun kasvutekijäreseptorin alfan (PDGFRA) exon 18 mutaatioiden (mukaan lukien PDGFRA D842V- mutaatiot) hoitoon aikuispotilailla, joilla on leikkaamaton tai metastasoitunut GIST, ja (2) aikuispotilaille, joilla on neljännen linjan leikkaamaton tai metastaattinen GIST.