CStone Pharmaceuticals saa FDA:n hyväksynnän Avatinibin uudelle merkinnälle

Avapritinibi, joka hyväksyttiin juuri markkinointiin Kiinassa tämän vuoden maaliskuussa, sai tänään hyviä uutisia Yhdysvalloista. FDA on hyväksynyt tuotteen kehittyneen systeemisen mastosytoosin (advanced SM) hoitoon. ) Aikuispotilaat, mukaan lukien aggressiivinen SM (ASM), SM, jolla on hematologisia kasvaimia (SM- AHN) ja mastosolun leukemia (MCL). Tämä on myös maailman ensimmäinen täsmähoito, joka kohdistuu erityisesti taudin tärkeimpiin ajurigeeneihin. Se on osoittanut pysyviä kliinisiä vasteita, mukaan lukien täydellinen remissio, potilailla, joilla on tai ei ole hoitoa.

CStone Pharmaceuticalsillä on yksinomainen avatinibin kehitys- ja kaupallistamislupa Suur-Kiinan alueella. Kiinan kansallinen lääkevirasto (NMPA) hyväksyi 29. Avatinib oli myös ensimmäinen hyväksytty lääke Kiinassa. PDGFRA exon 18 mutantti GIST: n täsmähoitolääkkeet merkitsivät myös uutta täsmähoidon aikakautta, joka perustuu kuljettajageeneihin ruoansulatuskanavan stroleaalikasvainten (GIST) hoidossa. CStone Pharmaceuticalsin uskotaan tuovan Yhdysvaltojen tällä kertaa hyväksymät uudet käyttöaiheet kotipotilaille mahdollisimman nopeasti.

FDA:n tällä kertaa hyväksymä käyttöaihe SM on harvinainen veristosairaus. Se on heterogeeninen klooninen sairaus, jolle on ominaista mastosolujen epänormaali lisääntyminen yhdessä tai useammassa kudoksessa ihoa lukuun ottamatta, mikä voi johtaa liiallisiin mastosoluihin. Mastosolujen tuotanto ja kertyminen luuytimeen ja muihin elimiin, mikä johtaa useiden vakavien komplikaatioiden, kuten heikkouden, elinten toimintahäiriöiden ja epäonnistumisen, sarjaan.

Pitkälle edenneeseen systeemiseen mastosytoosiin kuuluu kolme aggressiivisen mastosytoosin (ASM) alatyyppiä, mastosytoosi, johon liittyy hematologisia kasvaimia (SM-AHN) ja mastosolumekaaninen leukemia (MCL). Potilailla, joilla on pitkälle edennyt SM, on edelleen huono ennuste hoidon jälkeen. Esimerkiksi MCL- potilailla kokonaiselinajan mediaani on alle 6 kuukautta, ja hoitovaihtoehdot ovat rajalliset. Kiinassa ei ole hyväksyttyjä terapeuttisia lääkkeitä. On selvää, että mastosolujen hyperplasian uusista lääkkeistä ei ole tehty kliinistä tutkimusta eikä hyväksyttyjä terapeuttisia lääkkeitä valtakunnallisesti. Tie potilaiden diagnosoinnille on usein vaikea ja hankala, ja hoitovaihtoehtojen puute asettaa potilaat edelleen pulmaan.

Lähes kaikki SM-tapaukset johtuvat KIT D816V -mutaatiosta, joten Kitin estäjäpohjaisen hoidon valinnasta on tullut ensimmäinen valinta. Avatinibi on tyypin 1 estäjä, joka kohdistuu kinaasin aktivoitumisen konformaatioon. Se voi estää erilaisia proteiinikinaasteja, jotka kantavat KIT- ja PDGFRA-geenimutaatioita. KIT - ja PDGFRA- mutaatioissa (mukaan lukien KIT D816V, PDGFRα D842V ja KIT exon 17 -mutaatiot) on osoitettu hyvä sietokyky sekä vahva ja tarkka parantava vaikutus.

Viimeisimmän kliinisen data-analyysin mukaan SM-potilailla voi ollaAvapritinibija ovat hyvin siedettyjä. KoskaAvapritinibivoi selektiivisesti kohdistaa taudin kuljettajageenimutaatiot, Lääkkeellä on mahdollisuus muuttaa perusteellisesti pitkälle edenneen SM- potilaiden hoitonäkymiä.

Vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen EXPLORER: n ja vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen PATHFINDER tietojen mukaan Yhdysvaltain FDA myönsi täyden hyväksynnän avatinibille käytettäväksi aikuispotilailla, joilla on pitkälle edennyt SM. Se on osoittanut pitkäkestävisen kliinisen tehon pitkälle edenneellä SM- potilailla, joilla on eri sairauden alatyypit. Niistä 53 arvioitavissa olevasta potilaasta, joiden mediaani seuranta- aika oli 11, 6 kuukautta, kokonaisvaste (ORR) oli 57% (95% CI: 42%, 70%), ja täydellinen vaste/ hematologinen täydellinen vaste oli 28%. Remission keston mediaani oli 38, 3 kuukautta.

Blueprint Medicinesin toimitusjohtaja Jeff Albers rakentaa tämän edistyksen varaan ja tuo täsmähoidon hyödyt laajemmalle potilasvalikoimalle kliinisissä tutkimuksissa potilailla, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi.

Tällä hetkellä Avatinib on onnistuneesti kaupallistettu, ja CStone Pharmaceuticals on allekirjoittanut strategisia yhteistyösopimuksia kumppaneiden, kuten Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., kanssa parantaakseen huomattavasti potilaiden lääkkeiden saatavuutta. Kiireelliset tarpeet saatavuuden, maksun saatavuuden jne. Noin kuukauden kuluessa sen hyväksyttävistä avatinibista on annettu ensimmäinen erä reseptejä samanaikaisesti lähes 30 sairaalassa, mukaan lukien Pekingin yliopistollinen syöpäsairaala, Pekingin yliopistollinen kansansairaala ja Renjin sairaala, joka on sidoksissa Shanghai Jiaotong University School of Medicineen. Se toimittaa lääkkeitä virallisesti yli 50 sairaalaan ja sairaalan ulkopuolella oleviin apteekkeihin monissa maakunnissa ja kaupungeissa eri puolilla maata.