FDA kieltäytyy hyväksymästä uutta roksadustaattia

FibroGen ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on antanut täydellisen vastauskirjeen uuden lääkehakemuksen (NDA)roxadustatkroonisen munuaissairauden (CKD) anemian hoitoon ilmoittamalla, että se ei hyväksyroxadustat, Ja vaati yritystä suorittamaan lisää kliinisiä tutkimuksia roksadustaatista ennen NDA: n uudelleen toimittamista.

roxadustaton hypoksian indusoima tekijä prolyylihydroksylaasin (HIF-PH) estäjä. Se voi hoitaa munuaisten anemiaa stimuloimalla punasolujen tuotantoa, säätelemällä raudan aineenvaihduntaa ja vähentämällä heptsidiinia. Vuonna 2019 tiedemiehet, jotka löysivät hypoksiaa aiheuttavien tekijöiden mekanismin, saivat sinä vuonna Nobelin fysiologian tai lääketieteen palkinnon, ja näistä tieteellisistä tutkimustuloksista syntynyt roxadustat on myös herättänyt paljon huomiota.

Nykyisessä,roxadustaton hyväksytty markkinoille Kiinassa, Japanissa, Chilessä, Etelä-Koreassa ja muissa paikoissa CKD-anemian hoitoon ei-dialyysiriippuvaisille (NDD) ja dialyysiriippuvaisille (DD) aikuispotilaille, ja EU hakee tuotetta markkinoille elokuun lopussa Tee päätös.

Itse asiassa FDA: n [39] päätös on jo ennakoinut. FDA: n [39] alkuperäinen roksadustaatin PDUFA -määräaika oli joulukuu 2020, mutta sitten se jatkoi tarkasteluaan maaliskuuhun 2021 ja sitten elokuuhun 2021.

FibroGen antoi FDA: n hyväksymispäätöstä odottaessaan 6. huhtikuuta lausunnon, jossa se myönsi, että roksadustaatin sydänturvallisuustietojen analysoinnissa käytettyjä standardeja muutettiin tietojen hyödyllisyyden parantamiseksi. Uudet tiedot osoittavat, että roksadustaatti ei välttämättä ole parempi kuin alfa -darpoetiini vähentäessään sydän- ja verisuonitapahtumien riskiä potilailla. Tämä vaikutti FibroGenin': n osakekurssiin, joka laski 43% sinä päivänä.

Heinäkuun puolivälissä 2021 FDA: n neuvoa-antava komitea ilmoitti tulokset roxadustaatin arvioinnista kroonisen munuaissairauden anemian hoidossa. Valiokunta suositti ylivoimaisella määrällä kielteisiä ääniä olemaan hyväksymättä roxadustatin markkinointisovellusta. Vaikka FDA ei aina noudata neuvoa -antavan komitean' suosituksia, on selvää, että tällä kertaa ei ole tapahtunut poikkeuksia.

Mitä tulee FDA: n päätökseen kieltäytyä hyväksymästäroxadustat, FibroGenin toimitusjohtaja Enrique Conterno ilmaisi olevansa erittäin pettynyt: ”Tämä on valitettava päivä CKD -anemiaa sairastaville potilaille Yhdysvalloissa. Roxadustat muuttaa parhaillaan potilaiden elämää ympäri maailmaa. Seuraavaksi keskustelemme seuraavasta askeleesta Yhdysvalloissa kumppanimme AstraZenecan kanssa.&";