Gilead Hepcludex (bulevirtidi) haki listalleottoa Yhdysvalloissa ja on hyväksytty Euroopan unionissa!

Gilead Sciences ilmoitti äskettäin jättäneensä biologisen tuotteen lupahakemuksen (BLA) Hepcludexille (bulevirtidi) Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselle (FDA), joka on mahdollinen ensimmäinen viruslääke aikuispotilaille, joilla on kompensoitunut maksasairaus, jota hoidetaan kroonisen sairauden vuoksi. hepatiitti D -virus (HDV) -infektio.

Jos Hepcludex hyväksytään, siitä tulee ensimmäinen lääkehoito Yhdysvalloissa HDV-infektion hoitoon aikuisilla potilailla, joilla on kompensoiva maksasairaus. Euroopan unionissa Hepcludex on saanut ehdollisen hyväksynnän markkinointiin elokuussa 2020. Lääke on ensimmäinen lääkehoito Euroopassa HDV-infektion hoitoon aikuisilla potilailla, joilla on kompensoiva maksasairaus.

Joulukuussa 2020 Gilead ilmoitti ostavansa MYR GmbH:n ja sisällytti pussiin Hepcludexin. Gilead maksoi kaupassa 1,15 miljardia euroa käteisellä. Jos Yhdysvaltain FDA hyväksyy Hepcludexin, Gilead maksaa 300 miljoonan euron virstanpylväsmaksun.

Aiemmin Hepcludex on saanut Euroopan lääkeviraston (EMA) ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) myöntämän harvinaislääkeluokitus (ODD) HDV-infektioiden hoitoon. Lisäksi EMA on myöntänyt Hepcludexille ensisijaisen lääkemerkin (PRIME) ja FDA:n läpimurtolääkkeen (BTD). PRIME-hanke on samanlainen kuin BTD-projekti, ja sen tavoitteena on nopeuttaa lääkepulan keskeisten lääkkeiden tarkistusprosessia ja hyödyttää potilaita mahdollisimman pian. Jotta lääke voidaan sertifioida PRIME:ksi tai BTD:ksi, on oltava alustavaa kliinistä näyttöä siitä, että lääkkeellä on merkittävä sairaustila kliinisesti merkittävien päätepisteiden kannalta verrattuna olemassa oleviin terapeuttisiin lääkkeisiin.

Hepcludex edustaa edistyneintä hepatiitti D:n (hepatiitti D) kliinistä hoitoa. Lääkkeen vaikuttava aine on bulevirtidi, joka on luokkansa ensimmäinen viruksen sisäänpääsyn estäjä, joka on kehitetty kroonisen hepatiitti B -viruksen (HBV) ja hepatiitti D -viruksen (HDV) infektioiden hoitoon. Lääke voi estää HBV/HDV-reseptorin NTCP:tä maksasolujen pinnalla ja estää regeneratiivisten solujen tartunnan ja virusten leviämisen maksassa.

Hepcludexin vaikutusmekanismi

Tämä BLA-toimitus perustuu päättyneiden ja meneillään olevien vaiheen 2 kliinisten tutkimusten (MYR202 ja MYR203) ja meneillään olevan vaiheen 3 MYR301 tutkimuksen tuloksiin. Tiedot tukevat Hepcludexin (2 mg, kerran vuorokaudessa) tehoa ja turvallisuutta 24 viikon ajan, mikä osoittaa, että Hepcludex vähentää merkittävästi viremiaa ja parantaa maksan toimintaa hoitojakson aikana, ja samalla sen siedettävyys ja turvallisuus on hyvä.

Vaiheen 3 MYR301-tutkimuksen välitulokset osoittivat, että 24 viikon hoidon jälkeen 36,7 %:lla HDV-tartunnan saaneista potilaista 2 mg:n bulevirtidihoitoryhmässä saavutettiin virologiset ja biokemialliset vasteet ja 28 %:lla 10 mg:n bulevirtidihoitoryhmässä ei viruslääkettä. hoito hyväksyttiin vain tarkkailuun. Potilasryhmä on 0 %. Havaintoihin verrattuna 24 viikon bulevirtidihoidolla 2 mg on tilastollisesti merkitsevä vaikutus (p<0,001). verrattuna="" tarkkailuryhmään="" (5,9="" %),="" 2="" mg="" bulevirtidiryhmässä="" alaniiniaminotransferaasi="" (alt)="" laski="" ja="" normalisoitui="" nopeasti="">50 %:lla HDV-tartunnan saaneista henkilöistä. Nämä tulokset vahvistavat bulevirtidin tehoa, joka havaittiin päättyneessä HDV-hoidon vaiheen 2 tutkimuksessa.

Näiden välitulosten perusteella bulevirtidin turvallisuus 24 viikon hoidon aikana on yhdenmukainen aiemmin päättyneiden kliinisten tutkimusten kanssa. Vakavia bulevirtidiin liittyviä haittavaikutuksia, oireenmukaista sappisuolojen nousua tai hoidon lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia ei raportoitu. Yleisimmät havaitut haittatapahtumat olivat veren kohonneet sappisuolapitoisuudet (joka voi vaikuttaa yli 1/10:een potilaista), pistoskohdan reaktiot (jotka voivat vaikuttaa jopa 1/10:een potilaista) ja maksasairauden paheneminen bulevirtidin lopettamisen jälkeen. (joka voi vaikuttaa jopa 1/10:een potilaista).