Johnson & Johnson Sirturo (bedaquiline) lasten annostusmuoto on hyväksynyt Yhdysvaltain FDA lapsille ≥ 5 vuotta vanha!

Johnson & Johnson (JNJ) n Janssen Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että YHDYSVALTAIN Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt uuden lasten kaavan Sirturo (yleisnimi: bedaquiline), jota käytetään nyt hoitoon aikuisille ja lapsille (ikä ≥ 5 vuotta vanha, Paino ≥15 kg) osana yhdistettyä hoitoa hoito- potilaille, joilla on monilääkeresistentti tuberkuloosi (MDR-TB). Yhdysvalloissa Sirturoa tulee käyttää vain silloin, kun muita tehokkaita hoitovaihtoehtoja ei ole saatavilla.

Ysköskulttuurin muuntoajan perusteella tämä käyttöaihe on saanut fda:lta nopeutettua hyväksyntää. Tämän käyttöaiheen jatkuva hyväksyminen riippuu kliinisen hyödyn todentamisesta ja kuvauksesta varmistustutkimuksissa. Sirturoa ei saa käyttää piilevän tuberkuloosin infektioiden, keuhkoputkien ulkopuolisen tuberkuloosin tai lääkeherkän tuberkuloosin hoitoon eikä muiden kuin tuberkuloosin mykobakteerien aiheuttamiin infektioihin. Sirturon turvallisuutta ja tehoa HIV- tartunnan saaneiden monilääkeresistenttien tuberkuloosipotilaiden hoidossa ei ole määritetty kliinisten tietojen vähäisen perusteella.

FDA hyväksyntä merkitsee ensimmäinen lakisääteinen hyväksyntä Sirturo n lasten muotoilu, joka on keskeinen osa Johnson & Johnson maailmanlaajuinen lasten tutkimus ja kehitys (T&K) ohjelma. Tämä uusi 20 mg:n tabletti voidaan ottaa veden kanssa potilaille, jotka voivat niellä koko tabletin ja ottaa ruoan kanssa. Potilaille, joilla on vaikeuksia niellä täydellisiä pillereitä, ne voidaan ottaa hajottamalla pillereitä veteen. Helppohoitoisena veteen dispergoitua seosta voidaan edelleen sekoittaa juomiin tai pehmeisiin elintarvikkeisiin. Vaihtoehtoisesti tabletit voidaan murskata ja sekoittaa pehmeään ruokaan juuri ennen käyttöä ja kulutusta.

Hyväksyntä perustui yhden ryhmän avoimen vaiheen II tutkimuksen tietoihin. Tutkimukseen otettiin 5– 12- vuotiaat lapsipotilaat, joilla diagnosoitiin tai epäiltiin monilääkeresistenttiä tuberkuloosia (MDR- TB) ja jotka saivat puolet Sirturo® 20 mg tablettien aikuisannoksesta 24 viikon kuluessa. Saat taustasuunnitelman MDR-TB:n hoitoon. Hakemus lasten kaavoja sai prioriteetti tarkastelun FDA.

Martin Fitchet, MD, Global johtaja Johnson & Johnson Global Public Health, sanoi: "Ensimmäinen hyväksyntä lasten muotoilua bedakinoliini on merkittävä edistysaskel lapsille, joilla on monilääkeresistentti tuberkuloosi. Tuberkuloosi on jo usein unohdettu maailmanlaajuisesti yhdellä alueella, lapset tuberkuloosi ovat erityisen alttiita infektiolle. Nykyaikainen lastenhoito on keskeinen askel näiden nuorten potilaiden kivun vähentämisessä ja tuberkuloosin lopettamisessa lopullisesti."

Dr. Ruxandra Draghia Akli, Global johtaja Global Public Health T & K department of Janssen Research & Development, sanoi: "Viimeisten 10 vuoden aikana olemme nähneet valtavaa edistystä tuberkuloosin innovaatioita, erityisesti vaikein hoitomuotoja. Johnson & Johnson pyrkii edistämään tätä Olemme ylpeitä potilaiden tutkimuksesta ja kehittämisestä tässä ikäryhmässä. Tämä Bedaquinoline Pediatric Projectin uusin tulos tarjoaa uuden työkalun MDR-TB:n ongelman ratkaisemiseen haavoittuvassa asemassa olevissa väestöryhmissä."

Tuberkuloosi on maailman tappavin tartuntatauti, joka tappaa pelkästään vuonna 2018 noin 1,5 miljoonaa ihmistä, enemmän kuin HIV:n ja malarian summa. Vaikka tuberkuloosi vaikuttaa useimmiten aikuisten tuottavimpiin vuosiin, vuonna 2018 arvioidaan, että 1,1 miljoonaa lasta maailmassa on sairastunut tuberkuloosiin ja yli 200 000 lasta on kuollut. Maailman terveysjärjestön (WHO) mukaan nämä tiedot saattavat kuitenkin aliarvioida tuberkuloosin todellisen taakan lapsilla.

Vuonna 2012 Sirturo sai ensimmäisen kerran nopeutetun hyväksynnän Yhdysvaltain fda:lta tukikelpoisille aikuispotilaille. Tämä on ensimmäinen uusi tuberkuloosilääke yli 40 vuoteen. Vuonna 2019 FDA hyväksyi Sirturo® 100 mg tabletit osana yhdistelmähoitoa 12– 18- vuotiailla ja vähintään 30 kg painavilla MDR- TB- potilailla. Lääkkeet rajoittuvat varattuihin lääkkeisiin, kun tehokasta hoitosuunnitelmaa ei voida toimittaa. Tällä hetkellä Johnson & Johnson tekee lisätutkimuksia 2-4-vuotiaista lapsista ja alle 2-vuotiaista lapsista.

Sirturo on diarylkinoliiniantibakteerinen lääke, joka soveltuu osana yhdistelmähoitoa monilääkeresistentin tuberkuloosin (MDR- TB) hoitoon aikuisilla ja lapsilla (≥ 5- vuotiailla, paino ≥15 kg: lla)

Kiinassa Sirturo (Sinaruil®, bedakinoline fumarate tabletit) hyväksyttiin joulukuussa 2016 osana yhdistelmähoitoa MDR- TB: n hoidossa 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla aikuisilla. Tätä valmistetta saa käyttää vain, jos muita tehokkaita hoitovaihtoehtoja ei ole saatavilla. Tämä valmiste on käsiteltävä suorassa kasvokkain valvotussa valvonnassa (DOT).