Nefecon (budesonidi) haki listautumista EU:hun: sillä on mahdollisuus tautien korjaamiseen!

Ruotsalainen biofarmaseuttinen yritys Calliditas Therapeutics ilmoitti äskettäin, että Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt Nefeconin (Budesonide) markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen (MAA) ja myöntänyt nopeutetun arvioinnin, joka on uudentyyppinen budesonidi Oraalivalmiste, lääke on IgA1: n down- regulator, joka hoitaa primaarista IgA- nefhropatiaa (IgAN) kohdennetulla IgA1: n sääntelyllä. Tällä hetkellä Nefecon on myös Yhdysvaltain FDA: n ensisijaisessa tarkastelussa, ja virasto tekee uudelleentarkastelupäätöksen ennen 15.9.2021.

Jos Nefecon hyväksytään, siitä tulee ensimmäinen erityisesti IgAN: n hoitoon suunniteltu ja hyväksytty hoito, jolla on taudinkorjauspotentiaalia. Hyväksynnän jälkeen Calliditas aikoo itsenäisesti kaupallistaa Nefeconin Yhdysvalloissa, ja lääkkeen odotetaan olevan markkinoilla Euroopassa vuoden 2022 ensimmäisellä puoliskolla.

Calliditasin toimitusjohtaja Renée Aguiar Lucander sanoi: "Nefecon MAA: n hyväksyminen EMA: lle on tärkeä askel pyrkimyksissämme tuoda ensimmäinen hyväksytty lääke IgAN-potilaille. Odotamme innolla yhteistyötä EMA:n kanssa ja tavoitteena on olla vuoden 2022 ensimmäisellä neljänneksellä. Sai hyväksynnän Nefeconille."

Nefecon on patentoitu oraalinen valmiste, joka sisältää voimakasta ja tunnettua vaikuttavaa ainetta budesonidia kohdennettua vapautumista varten. Tärkeimmän patogeneesimallin mukaan valmiste on suunniteltu toimittamaan lääkkeitä Peyerin laastariin alemmassa ohutsuolessa, josta tauti sai alkunsa. Nefecon on peräisin TARGIT-tekniikasta, jonka avulla aineet voivat kulkea vatsan ja suoliston läpi imeytymättä, ja ne voidaan vapauttaa pulssissa vasta, kun ne saavuttavat ohutsuolen alaosan.

Kuten Calliditasin suuresta vaiheen 2b tutkimuksessa käy ilmi, annoksen ja optimoidun vapautumisprofiilin yhdistelmä on tehokas IgAN- potilaille. Tehokkaiden paikallisten vaikutusten lisäksi tämän tehoaineen käytön toinen etu on sen alhainen biologinen hyötyosuus, eli noin 90% vaikuttavasta aineesta inaktivoituu maksassa ennen systeemisen verenkierron saavuttamista. Tämä tarkoittaa, että suuria pitoisuuksia lääkkeitä voidaan tarvittaessa käyttää paikallisesti, mutta systeeminen altistuminen ja sivuvaikutukset ovat hyvin vähäisiä.

NefIgArdin kliininen tutkimus A-osa Tulokset

Calliditas on ainoa yritys, joka on saanut positiivista tietoa IgAN: n satunnaistetuissa, kaksoissokkoutetuissa, lumekontutkeissa tehdyissä faasin 2b ja vaiheen 3 kliinisissä tutkimuksissa. Molemmat kokeet saavuttivat ensisijaiset ja keskeiset toissijaiset päätetapahtumat.

Nefecon MAA:n lausunto perustuu NefIgArd- tutkimuksen vaiheen 3 avaintutkimuksen A- osan myönteisiin tietoihin. Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutetussa, lumekontutkinnassa kontrolloidussa kansainvälisessä monikeskustutkimuksessa, jonka tarkoituksena on arvioida Nefeconin ja lumelääkettä 200 aikuisella IgAN- potilaalla. Kuten aiemmin mainittiin, lumelääkettä verrattuna tutkimus saavutti proteinurian vähentämisen ensisijaisen päätetapahtuman ja osoitti, että eGFR oli vakaa 9 kuukauden iässä.

Toimitetut tiedot sisältävät myös nefiganin vaiheen 2 tutkimuksen kliinisiä tietoja, jotka saavuttivat myös NefIgArd- tutkimuksen ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat. Molemmat tutkimukset osoittivat, että Nefecon oli yleensä hyvin siedetty, ja näiden kahden ryhmien tulokset olivat yhtä turvassa.