Reblozyl soveltuu laajennettuihin käyttöaiheisiin Yhdysvalloissa ja Euroopassa: verensiirrosta riippumattoman β-talassemian hoito!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Reblozyl':n (luspatercept-aamt) täydentävän biologisen tuotteen lisenssihakemuksen (sBLA) ja myöntänyt prioriteettitarkistuksen: lääke on ensimmäinen luokkansa) Punasolujen kypsymisaine (EMA), jota käytetään verensiirrosta riippumattomien (NTD) β-talassemia (β-talassemia) aikuispotilaiden anemian hoitoon. FDA on asettanut sBLA:n reseptilääkkeiden käyttömaksulain (PDUFA) tavoitepäivämääräksi 27. maaliskuuta 2022. Lisäksi Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt Reblozylin luokan II muutoshakemuksen aikuisten anemian hoitoon. potilailla, joilla on NTDβ-talassemia.

NTD beetatalassemia on termi, jota käytetään kuvaamaan potilaita, jotka eivät tarvitse säännöllisiä elinikäisiä punasolujen (RBC) siirtoja selviytyäkseen, vaikka he saattavat tarvita satunnaisia ​​tai hieman toistuvia verensiirtoja, yleensä määrätyn ajan kuluessa. Potilaat, joilla on NTD beetatalassemia, kokevat kroonista anemiaa ja raudan ylikuormitusta, mikä voi johtaa useisiin kliinisiin komplikaatioihin, ja tarvitaan kiireellisiä hoitovaihtoehtoja. Kliiniset tutkimustiedot osoittavat, että aikuispotilailla, joilla on NTD β-talassemia, hemoglobiinin lähtötasosta riippumatta Reblozyl voi nostaa potilaan':n hemoglobiinitasoa ja parantaa potilaan':n elämänlaatua.

Reblozylin kehittivät alun perin BMS ja Acceleron Pharmaceuticals. Merckin äskettäin suorittaman 11,5 miljardin dollarin Acceleronin hankinnan jälkeen BMS ja Merck kehittävät ja kaupallistavat nyt Reblozylia yhdessä. Reblozyl on ensimmäinen punasolujen kypsymisaine (EMA), jota käytetään β-talassemian ja erittäin alhaisen/matala/keskitason riskin myelodysplastiseen oireyhtymään (MSD) liittyvän anemian hoitoon viranomaisluvalla. Sopivien potilasryhmien joukossa Reblozyl on tärkeä hoitoluokka. On syytä huomauttaa, että Reblozyl ei sovellu punasolusiirron korvikkeeksi potilaille, joiden anemia on korjattava välittömästi.

Reblozylin vaikuttava farmaseuttinen ainesosa on luspatersepti, joka on luokkansa ensimmäinen punasolujen kypsymisaine (EMA), joka voi säädellä myöhäisten punasolujen kypsymistä. Luspatersepti on liukoinen fuusioproteiini, joka muodostuu ihmisen IgG1:n Fc-domeenin ja aktiviini IIB -reseptorin (ActRIIB) solunulkoisen domeenin fuusiossa. Ligandiloukuna se voi säädellä punasolujen myöhäistä kypsymistä kohdistetulla sitoutumisella. Transformoiva kasvutekijä (TGF)-β spesifisten ligandien superperhe vähentää Smad2/3-signalointireitin aktivaatiota, parantaa virheellisten punasolujen muodostumista, edistää myöhäisten punasolujen kypsymistä ja nostaa hemoglobiinitasoja.

Reblozyl sBLA:n ja Class II:n muutossovellukset perustuvat keskeisen Phase 2 BEYOND -tutkimuksen turvallisuutta ja tehoa koskeviin tuloksiin. Tutkimus suoritettiin aikuispotilailla, joilla oli NTD beetatalassemia, ja siinä arvioitiin Reblozylin ja Best Supportive Caren (BSC) yhdistelmä. Kesäkuussa 2021 julkaistut tiedot osoittivat, että 77,1 % Reblozyl+BSC-hoitoryhmän potilaista saavutti kohonneita hemoglobiinipitoisuuksia (≥1,0 g/dl), kun taas lumelääke +BSC-ryhmässä 0 %. Lisäksi lumelääkeryhmään verrattuna Reblozyl-ryhmän potilaat raportoivat myös paremmista tuloksista.

Tri Noah Berkowitz, Bristol-Myers Squibbin hematologian kehitysjohtaja, sanoi: "Potilaat, joilla on verensiirrosta riippumaton beetatalassemia, eivät välttämättä tarvitse elinikäisiä verensiirtoja selviytyäkseen, mutta he tarvitsevat tehokkaita hoitovaihtoehtoja, koska he kohtaavat sarja kroonista anemiaa ja raudan ylikuormitusta. Reblozylin aiheuttamat kliiniset komplikaatiot. Reblozyl on tärkeä hoitomuoto, jonka monet maat (mukaan lukien Yhdysvallat ja Euroopan unioni) ovat hyväksyneet β-talassemiaan ja matalan riskin myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvän anemian hoitoon. Me ja Merck olemme sitoutuneet jatkamaan Reblozyl Projectin kliinisen käytännön edistämistä ja odotamme innolla tiivistä yhteistyötä FDA:n kanssa tarkistusprosessin aikana tuodaksemme uuden hoitovaihtoehdon tälle huonosti hoidetulle potilasryhmälle."