Espanja on onnistuneesti kehittänyt uuden tyyppisen nanomeditsiinin Fabryn taudin hoitoon

Viime aikoina tutkijat Barcelonan materiaalitieteiden instituutista (ICMAB-CSIC) Espanjan korkeimman tutkimusneuvoston (CSIC) alaisuudessa ovat kehittäneet menestyksekkäästi uuden lääkkeen Fabryn hoitoon.

Fabry-tauti on harvinainen sairaus, perinnöllinen lysosomaalinen varastointisairaus, jonka aiheuttavat a-galaktosidaasi A: ta (a-Gal A) koodaavan GLA-geenin mutaatiot. Tauti voi aiheuttaa sydän- ja aivoverisuonikomplikaatioita ja munuaisten vajaatoimintaa sekä vakavia kipujaksoja. Tilastojen mukaan 2,6 ihmistä / 10000 ihmistä EU-maissa kärsii Fabryn taudista.

Xixinin kehittämä nanolääke on nimeltään" nanoGLA" ;. Tutkimukset ovat osoittaneet, että uudella lääkkeellä on parempi kliininen tehokkuus kuin entsyymikorvaushoidolla, jolla on tällä hetkellä lupa Fabryn taudin hoitoon. Samaan aikaan sillä on myös etuja alhaisemmilla kustannuksilla ja potilaiden elämänlaadun parantamisella.

Lääke on GG: n tutkimustulos; Smart4Fabry" projekti käynnistettiin vuonna 2017 Euroopassa. Projektin tutkimusta ja kehittämistä rahoitettiin 5,8 miljoonalla eurolla Euroopan unionin' s GG: stä; ohjelmoida. Tällä hetkellä lääkkeelle on myönnetty Euroopan lääkeviraston (EMA) harvinaislääkekomitean (COMP) lupa.