Takeda darvadstrocel haki listautumista Japaniin: monimutkaisen perianaalisen fistelin hoito luminaalista Crohnin tautia (CD) sairastavilla potilailla!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ilmoitti äskettäin jättäneensä Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriölle (MHLW) hakemuksen darvadstrocelin (kehityskoodi: Cx601) tuottamiseksi ja myymiseksi passiivisen/ kevyesti aktiivisen lumen Crohn Disease (CD) -monimutkaisen anaalifistelien hoitoon aikuispotilailla.

Darvadstrocel on allogeeninen (tai luovuttajasta johdettu) vahvistettu rasvasolujen kantasolususpensio (eASC), jota käytetään monimutkaisten perianaalisten fistelien hoitoon aikuispotilailla, joilla on inaktiivinen tai lievästi aktiivinen luminaalinen CD- levy. darvadstrocelille myönnettiin harvinaislääkkeiden nimitys (ODD) Euroopan unionissa, Yhdysvalloissa ja Japanissa vuonna 2009, 2017 ja Japanissa vuonna 2019. Lisäksi Darvadstrocel on saanut regeneratiivisen lääketieteen pitkälle edenneen hoidon (RMAT) monimutkaisen perianaalisen fistelin hoidosta aikuispotilailla, joilla on CD- levy Yhdysvaltain FDA.

Euroopan unionissa darvadstrocel hyväksyttiin maaliskuussa 2018 (kauppanimi: Alofisel) monimutkaisten perianaalisten fistelien hoitoon potilailla, joilla on passiivinen/kevyesti aktiivinen luminaalinen CD- levy. Darvadstrokoelia annetaan paikallisesti monimutkaisten perianaalisten fistelien hoitoon aikuispotilailla, joilla on CD- levy ja jotka eivät reagoi vähintään yhteen tavanomaiseen hoitoon tai biologiseen hoitoon. Darvadstrocelia tulee käyttää fistulahoidon jälkeen.

Hakemusasiakirjat sisältävät tietoja kahdesta kliinisestä tutkimuksesta: darvadstrocel-3002, japanilainen tutkimus, ja ADMIRE-CD-tutkimuksista Euroopassa ja Israelissa. Darvadstrocel- 3002 on monikeskustutkimus, avoin, kontrolloimaton vaiheen 3 tutkimus, joka on tehty 22 japanilaisella aikuispotilaalla, joilla on inaktiivinen / kevyesti aktiivinen luminaalinen CD- levy darvadstrocelin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi monimutkaisen anaalifistelien hoidossa. Tutkimustulokset julkistetaan tuoreessa tieteellisessä konferenssissa. ADMIRE- CD on satunnaistettu, kaksoissokkoutetussa, kontrolloidussa vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa, joka tehtiin 212 aikuispotilaalla, joilla oli passiivinen/ kevyesti aktiivinen luminaalinen CD- levy darvadstrocelin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi monimutkaisten anaalisten fistelien hoidossa.

Crohnin tauti (CD) on ruoansulatuskanavan krooninen tulehdussairaus, joka vaikuttaa noin 70 000 ihmistä Japanissa. CD- potilailla voi olla monimutkaisia perianaalisia fisteliä, jotka voivat aiheuttaa voimakasta kipua, turvotusta, infektiota ja anaalipurkausta. Lääketieteen ja kirurgian edistysaskelista huolimatta CD-levyn monimutkaiset perianaaliset fistelit ovat edelleen lääkäreiden haaste hoitaa ja vaikuttaa kielteisesti potilaiden elämänlaatuun.