Ensimmäinen viikoittainen kasvuhormoni Skytrofa, joka tuodaan markkinoille Yhdysvalloissa

Tanskalainen biolääkeyhtiö Ascendis Pharma ilmoitti äskettäin tuovansa Yhdysvaltojen markkinoille Skytrofan (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei-kasvuhormoni), pitkävaikutteisen kasvuhormonin, jota ruiskutetaan kerran viikossa lasten hoitoon' s kasvuhormonin puutos GHD, erityisesti: 1-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapsipotilaat, jotka painavat vähintään 11,5 kg (25,4 puntaa) ja kasvuhäiriö, joka johtuu endogeenisen kasvuhormonin (GH) riittämättömästä erittymisestä. VISEN Pharmaceuticalsilla on Skytrofan yksinoikeuslisenssi Suur-Kiinassa, ja se suorittaa parhaillaan tuotteen kolmannen vaiheen kliinisiä tutkimuksia.

Lapsuuden kasvuhormonin puutos (GHD) on vakava ja harvinainen sairaus, joka johtuu aivolisäkkeen erittämän kasvuhormonin puutteesta. GHD-lapset eivät ole vain lyhytkasvuisia, vaan heillä on myös aineenvaihduntahäiriöitä, psykososiaalisia haasteita, kognitiivisia puutteita ja huono elämänlaatu. Vuosikymmenten ajan GHD:n hoidon standardi on ollut hGH-injektio ihon alle kerran päivässä kasvun ja aineenvaihdunnan vaikutusten parantamiseksi. Hoitajille ja potilaille päivittäisten injektioiden hoitotaakka on suuri, mikä voi johtaa huonoon hoitomyöntyvyyteen ja heikentää hoidon kokonaisvaikutusta.

Yhdysvaltain FDA hyväksyi Skytrofan tämän vuoden elokuussa. Se on ensimmäinen ja ainoa viikoittainen kasvuhormonituote lasten GHD:n hoitoon. ) On myös ensimmäinen FDA:n hyväksymä tuote, joka käyttää TransCon-tekniikkaa. Hyväksyntä sisältää uudet Skytrofa®-automaattiruiskut ja patruunat, joiden avulla perheet voivat säilyttää lääkkeitä huoneenlämmössä jopa 6 kuukautta jääkaapista ottamisen jälkeen. Siirtymällä kerran viikossa annettaviin injektioihin potilaiden, jotka ovat aiemmin pistäneet kerran päivässä, odotetaan vähentävän injektiopäivien määrää vuodessa 86 %.

Skytrofa on pitkävaikutteinen ihmisen kasvuhormonin (hGH) aihiolääke, jota annetaan kerran viikossa, ja sen vapauttama kasvuhormoni (somatropiini) on sama kuin kerran päivässä annettavassa kasvuhormonituotteessa oleva kasvuhormoni. Kliiniset tiedot osoittavat, että kerran päivässä annosteltuihin kasvuhormonituotteisiin verrattuna kerran viikossa annosteltava Skytrofa osoittaa korkeampaa vuosikasvua (AHV) viikolla 52, ja sen turvallisuus ja siedettävyys ovat samanlaiset.

Uusista GHD-lääkkeistä voidaan todeta, että syyskuussa 2020 Yhdysvaltain FDA hyväksyi Novo Nordiskin':n kerran viikossa pitkävaikutteisen kasvuhormonijohdannaisen Sogroyan (somapacitan-beco) GHD:n hoitoon aikuisilla. . Sogroya on ensimmäinen ihmisen kasvuhormonihoito (hGH) aikuisten GHD:n hoitoon, joka vaatii vain ihonalaisia ​​injektioita kerran viikossa, kun taas muut FDA:n hyväksymät hGH-valmisteet on ruiskutettava päivittäin. Sogroya on modifioitu luonnollisesta hGH:sta sen sitoutumisen lisäämiseksi plasmaproteiinin albumiiniin (albumiiniin), mikä tekee siitä sopivan kerran viikossa annettavaksi. Tällä hetkellä Sogroya kehittää myös hoitoa GHD:hen lapsille.

Skytrofa (TransCon hGH) on maailman' ainoa ihmisen kasvuhormonin aihiolääke, joka on suunniteltu patentoidulla &-tekniikalla;Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Lääkkeen' vaikutusmekanismi eroaa muiden tekniikan':n pitkävaikutteisista kasvuhormonianalogeista. Se voi varmistaa muuntamattoman ja aktiivisen ihmisen kasvuhormonin vapautumisen ihmiskehossa 7 päivän ajan varmistaen, että aktiivisen ihmisen kasvuhormonin jakautuminen kudoksissa on yhdenmukainen kerran päivässä annettavan rekombinanttikasvuhormonin (rhGH) kanssa. Yhdysvalloissa ja Euroopassa TransCon hGH:lle on myönnetty Orphan Drug -nimitys (ODD) GHD:n hoitoon.

Korkeustutkimuksen tulokset

FDA hyväksyi Skytrofan GHD:n hoitoon lapsilla kansainvälisen vaiheen 3 korkeustutkimuksen tulosten perusteella. Tämä on satunnaistettu, avoin, positiivinen lääkekontrolloitu tutkimus 161 äskettäin hoidetulle GHD-lapselle, jossa verrattiin Skytrofaa kerran viikossa somatropiinituotteeseen (GenotropinGHD) kerran päivässä.

Tulokset osoittivat, että tutkimus saavutti ensisijaisen päätepisteen: viikolla 52 Skytrofa ei ollut huonompi kuin päivittäinen hGH ja parempi kuin päivittäinen hGH vuositasolla mitattuna (AHV, yksikkö: cm/vuosi), ja sillä oli samanlainen turvasukupuoli. Tarkat tiedot ovat, että käyttämällä kovarianssianalyysiä (ANCOVA) aikomushoitoryhmässä AHV Skytrofa-hoitoryhmässä oli 11,2 cm/vuosi ja päivittäinen hGH-ryhmässä 10,3 cm/vuosi (ero näiden kahden ryhmän välillä). 0,9 cm/vuosi, 95 % CI: 0,2-1,50).

On syytä mainita, että jokaisella seurannalla Skytrofa-hoitoryhmän AHV oli korkeampi kuin päivittäisen hGH-hoitoryhmän ja hoitoero saavutti tilastollisen merkitsevyyden 26. viikosta lähtien (mukaan lukien viikko 26). Niiden potilaiden osuus, joiden vaste oli huono (AHV< 8,0="" cm/vuosi)="" skytrofa-hoitoryhmässä="" ja="" päivittäinen="" hgh-hoitoryhmässä="" oli="" 4="" %="" ja="" 11="" %.="" kaikki="" tutkimuksessa="" tehdyt="" herkkyysanalyysit="" tukevat="" päätuloksia="" ja="" osoittavat="" näiden="" tulosten="">