Yhdysvaltain FDA hyväksyy CStonen täsmähoitolääkkeen Avonibin IDH1 -mutanttisen kolangiokarsinooman hoitoon

26. elokuuta ulkomailta tuli uutisia, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Hongkongin pörssissä listatun innovatiivisen lääkeyrityksen Cornerstone Pharmaceuticals (Hongkongin pörssikoodi: 2616) tarkkuushoitolääkkeen ivosidenibin. Sitä käytetään aiemmin hoidetuille aikuispotilaille, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen kolangiokarsinooma ja joilla on IDH1-mutaatioita, jotka on havaittu FDA: n hyväksymällä testausmenetelmällä. Tämä tarkoittaa, että Afnibista on tullut maailman ensimmäinen Yhdysvaltain FDA: n hyväksymä lääke IDH1 -mutantti -kolangiokarsinoomaa sairastavien potilaiden kohdennettua hoitoa varten.

Paitsi, että Afnibin täydentävä uusi lääkesovellus (sNDA) sai ensisijaisen tarkastelun, mikä lyhensi huomattavasti tarkasteluaikaa. Ensisijaisessa arvioinnissa yleensä palkitaan lääkkeitä, jotka ovat saattaneet edistyä merkittävästi hoidossa tai tarjota hoitoa ilman riittäviä hoitovälineitä.

On selvää, että tällä kertaa FDA: n' Tämä tutkimus on maailman' ensimmäinen satunnaistettu vaiheen 3 kliininen tutkimus potilaille, joilla on hoidettu kolangiokarsinooma ja joilla on IDH1 -mutaatioita. Tutkimustulokset osoittivat, että lumelääkeryhmään verrattuna Avonibib-hoitoryhmä saavutti etenemisen vapaan eloonjäämisen (PFS) ensisijaisen päätetapahtuman, mikä pienensi merkittävästi sairauden etenemisen tai kuoleman riskiä potilailla. Samaan aikaan Avnib paransi myös potilaiden kokonaiselossaoloaikaa.

Cholangiocarcinoma on harvinainen pahanlaatuinen kasvain, joka esiintyy sappiteissä maksassa ja sen ulkopuolella. On arvioitu, että Yhdysvalloissa diagnosoidaan vuosittain 8000 ihmistä kolangiokarsinooma. Ennen Avonibin hyväksymistä mitään kohdennettua hoitoa IDH1 -mutanttiselle kolangiokarsinoomalle ei hyväksytty, ja pitkälle edenneissä tapauksissa kemoterapian vaihtoehdot ovat rajalliset.

CStone Pharmaceuticals on saanut yksinoikeuden yhteistyö- ja lisensointioikeuksiin Avnibin kehittämiseen ja kaupallistamiseen Suur -Kiinan alueella, mukaan lukien Manner -Kiina, Hongkong, Macao ja Taiwan sekä Singapore. Ennen tätä Afnib sisällytettiin&-luetteloon uusista lääkkeistä, joita tarvitaan kiireellisesti klinikoilla (kolmas erä)&”. Kiinan kansallisen lääketieteellisten lääkkeiden hallinnon (NMPA) Drug Evaluation Centerin myöntämä.

Tällä hetkellä CStone Pharmaceuticals suorittaa kaksi rekisteröityä kliinistä tutkimusta Afnibistä Manner -Kiinassa pääasiassa akuutin myelooisen leukemian (AML) käyttöaiheita varten. Niistä CS3010-101-tutkimus on vaiheen I monikeskustutkimus, yksi käsivarsi, aikuisilla R/R AML -potilailla, joilla on herkkiä IDH1-mutaatioita ja joka on tehty Kiinassa.Se toimii siltana keskeiseen maailmanlaajuiseen tutkimukseen AG120 -C-001 Tutkimus. Kiinan kansallinen lääketieteellisten lääkkeiden hallinto (NMPA) on hyväksynyt Avnibin uuden lääkemarkkinointisovelluksen R/R AML -potilaille, jotka ovat alttiita IDH1 -mutaatioille, ja sisällyttänyt sen ensisijaiseen tarkasteluun.

Toinen tutkimus, AGILE, on maailmanlaajuinen vaiheen III monikeskustutkimus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida avonibin ja atsasitidiinin yhdistelmää ja lumelääkettä yhdessä atsasitidiinin kanssa. Teho ja turvallisuus hoitamattomilla IDH1 -mutantti -AML -potilailla. Servier ilmoitti äskettäin, että AGILE-tutkimus on saavuttanut tapahtumaton eloonjäämisen (EFS) ensisijaisen päätetapahtuman.

On selvää, että akuutin myelooisen leukemian ja kolangiokarsinooman kahden indikaation lisäksi Afnibin tutkimus glioomapotilaiden hoidosta on täydessä vauhdissa ja on osoittanut huomattavaa terapeuttista potentiaalia.

On syytä huomata, että vaikka Avonibia ei ole vielä hyväksytty Kiinassa, se on tehnyt suuren läpimurron huumeiden saatavuuden ulottuvuudessa etukäteen. Aiemmin Afnib on kuulunut Beijing Pratt& Whitneyn sairausvakuutus on yksi 75 ulkomaisesta erikoislääkkeestä, ja se on sisällytetty Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance -vakuutukseen yhtenä 25: stä kotimaisesta lääkkeestä, mikä tarkoittaa, että useampi potilas voi hyötyä tästä, mikä parantaa huomattavasti lääkkeiden edullisuutta.