Yhdysvaltain FDA hyväksyi Livmarlin: ensimmäisen lääkkeen Alagillen oireyhtymään (ALGS) liittyvän kolestaattisen kutinan hoitoon!---1/2

Mirum Pharma on biofarmaseuttinen yritys, joka on sitoutunut kehittämään innovatiivisia hoitoja harvinaisten maksasairauksien hoitoon. Yhtiö ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Livmarli (maraliksibaatti) -oraaliliuoksen, joka otetaan suun kautta kerran päivässä kolestaasin hoitoon ≥ 1 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ALGS). Kutina. ALGS on harvinainen perinnöllinen maksasairaus, joka vaikuttaa 2000-2500 lapseen Yhdysvalloissa.

ALGS johtuu epänormaaleista sappitiehyistä, jotka voivat johtaa etenevään maksasairauteen. Epänormaalit tai kapeat sappitiehyet voivat aiheuttaa kolestaasi, ja maksaan kerääntyy sappihappoja, mikä voi johtaa tulehdukseen ja maksavaurioon ja estää maksan toimimasta kunnolla. ALGS:n kolestaasi liittyy kutinaan. Kutina on yksi yleisimmistä ja vakavimmista ALGS-oireista, ja se on myös yksi yleisimmistä maksansiirron indikaatioista ALGS-potilailla.

On syytä mainita, että Livmarli on ensimmäinen ja ainoa ALGS-kolestaattisen kutinan hoitoon hyväksytty lääke, joka tuo merkittävän muutoksen ALGS:n hoitomalliin. Livmarli hyväksyttiin ensisijaisen tarkastelun kautta. Aiemmin FDA on myöntänyt Livmarlille harvinaisen lastentaudin (RPDD) ja läpimurtolääkkeen (BTD) nimityksen ALGS:n hoitoon.

Hyväksyessään Livmarlin FDA myönsi Mirumille harvinaisten lastentautien prioriteettiarviointikupongin (PRV) palkitsemaan yhtiötä sen erinomaisesta panoksesta uusien harvinaisiin sairauksiin tarkoitettujen lääkkeiden kehittämisessä. Tämä PRV voidaan lunastaa kaikkien myöhempien uusien lääkehakemusten ensisijaista tarkistusta varten, ja se voidaan myydä tai siirtää.

Livmarli-oraaliliuoksen vaikuttava farmaseuttinen ainesosa on maraliksibaatti, joka on suun kautta annettava ileal sappihapon kuljettajan (IBAT) estäjä, jonka imeytyminen on minimaalista. ALGS on harvinainen maksasairaus, eikä siihen ole olemassa tunnustettua hoitoa, joten lääketieteellinen tarve on suuri ja kiireellinen. Livmarlin hyväksyminen markkinoille tuo kaikkien aikojen ensimmäisen lääkehoitovaihtoehdon tähän tuhoisaan sairauteen, tarjoaa mielekkään hoitosuunnitelman ja vähentää viime kädessä maksansiirron tarvetta.

FDA hyväksyi Livmarlin keskeisten ICONIC-tutkimusten ja tukitutkimusten viiden vuoden tietojen perusteella. Nämä tiedot yhdessä muodostavat vahvan todisteen Livmarlille 86 ALGS-potilaiden hoidosta. ICONIC-tutkimuksen tiedot osoittivat, että Livmarli-hoidon jälkeen potilaiden kutina väheni tilastollisesti merkitsevästi (p< 0,0001)="" ja="" muut="" kolestaattisen="" maksasairauden="" merkkiaineet="">