USA: n FDA myönsi DPP1-estäjälle brensocatib läpimurtolääkepätevyyden!

Insmed on globaali biofarmaseuttinen yritys, joka on sitoutunut muuttamaan potilaita, joilla on vakavia harvinaisia ​​sairauksia. Äskettäin yritys ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt brensocatib (aiemmin tunnetuksi nimellä INS1007) läpimurtolääkepätevyyden (BTD) aikuisten ei-kystisen fibroottisen keuhkojen bronkektaasin (NCFBE) hoitoon ja lievittämään tilan kunnon heikkenemistä . Tällä hetkellä NCFBE: lle ei ole erityistä hoitoa.

brensocatib on uusi, suun kautta otettava, palautuva dipeptidyylipeptidaasi 1 (DPP1) -inhibiittori, jota kehitetään parhaillaan keuhkoputkien ja muiden tulehduksellisten sairauksien hoitoon.

Läpimurtolääke (BTD) on uusi lääkearviointikanava, jonka FDA perusti vuonna 2012 nopeuttaakseen vakavien tai henkeä uhkaavien sairauksien hoitomenetelmien kehittämistä ja tarkistamista, ja on alustavia kliinisiä todisteita siitä, että lääke on verrattavissa olemassa oleviin terapeuttisiin lääkkeisiin Uudet lääkkeet, jotka voivat parantaa tilaa. BTD-lääkkeiden saaminen voi saada tarkempia ohjeita, mukaan lukien FDA: n vanhemmat virkamiehet tutkimuksen ja kehityksen aikana. Uutta lääkemarkkinatarkastelua voidaan käyttää jatkuvassa tarkastelussa ja prioriteettikatsauksessa sen varmistamiseksi, että potilaille tarjotaan uusia hoitomahdollisuuksia mahdollisimman nopeasti.

FDA myönsi brensocatib BTD: n toisen vaiheen WILLOW-tutkimuksen tulosten perusteella. Tämä on globaali satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu tutkimus aikuisilla potilailla, joilla on NCFBE, jotta voidaan arvioida brenosocatibin tehokkuutta ja turvallisuutta.

Tulokset osoittivat, että tutkimuksessa saavutettiin ensisijainen päätetapahtuma: Kuuden kuukauden hoidon jälkeen brensocatib-hoitoryhmän kahdella annoksella (10 mg ja 25 mg) oli merkittävästi pienentynyt pahenemisriski 40% verrattuna lumelääkeryhmään (p=0,027 10 mg: n ryhmälle, 25 mg: n ryhmä p=0,044). Lisäksi tutkimuksessa saavutettiin myös keskeinen toissijainen päätetapahtuma: lumelääkeryhmään verrattuna brensocatib-hoitoryhmän kahdella annoksella (10 mg ja 25 mg) oli 36% (p=0,041) ja 25% (p=0,167). keuhkojen pahenemistaajuuden vähentyminen vastaavasti. .

Kuten aiemmin mainittiin, tutkimuksen täydet tulokset julkaistaan ​​American Thoracic Society (ATS) -tapahtumassa 24. kesäkuuta 2020.

Ei-kystinen fibroottinen keuhkokuume (NCFBE) on vakava krooninen keuhkosairaus, joka laajenee pysyvästi tartunnan, tulehduksen ja keuhkojen kudosvaurioiden seurauksena. Sairaudelle on ominaista usein keuhkojen heikkeneminen, ja se vaatii antibioottihoitoa ja / tai sairaalahoitoa. Taudin oireita ovat krooninen yskä, liiallinen ysköksentuotanto, hengenahdistus ja toistuvat hengitystieinfektiot, jotka kaikki voivat pahentaa taustalla olevaa sairautta. NCFBE vaikuttaa noin 340 000 - 520 000 potilaaseen Yhdysvalloissa. Tällä hetkellä NCFBE: lle ei ole erityistä hoitoa Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Japanissa

brensocatib on pienimolekyylisesti suun kautta palautuva dipeptidyylipeptidaasi I (DPP1) -inhibiittori, jonka Insmed on kehittänyt keuhkoputkien hoitoon. DPP1 on entsyymi. Kun luuytimessä muodostuu neutrofiilejä, se on vastuussa neutrofiilien seriiniproteaasien (NSP), kuten neutrofiilielastaasin, aktivoinnista.

Neutrofiilit ovat yleisin valkosolujen tyyppi, ja niillä on tärkeä tehtävä patogeenien tuhoamisessa ja tulehduksen säätelyssä. Kroonisessa tulehduksellisessa keuhkosairaudessa neutrofiilit kerääntyvät hengitysteihin aiheuttaen yliaktiivista NSP: tä, mikä johtaa keuhkojen tuhoutumiseen ja tulehdukseen. brensosatibi voi vähentää tulehduksellisten sairauksien, kuten keuhkoputkien purkautumista, estämällä DPP1: tä ja sen NSP: n aktivointia.

Insmed odottaa aloittavansa brensocatib-vaiheen III hankkeen keuhkoputkien hoitoon vuoden 2020 jälkipuoliskolla.