Yhdysvaltain FDA on asettanut etusijalle Hetliozin (melatoniinireseptoriagonistin) tarkistamisen: ensimmäisen Smith-Maggie-oireyhtymän (SMS) lääkkeen!

Vanda Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt kaksi yrityksen jättämää Smith-Magenis-oireyhtymää (Smith-Magenis-oireyhtymä, SMS) koskevaa hakemusta ja myöntänyt prioriteettikatsauksen.

Hakemus sisältää täydentävän uuden lääkesovelluksen (sNDA) Hetlioz (tasimelteon) -kapselille ja uuden lääkesovelluksen (NDA) Hetlioz (tasimelteon) nestemäisille formulaatioille, joita käytetään SMS-aikuisten ja lasten hoitoon. FDA on nimennyt reseptilääkemaksuja koskevan lain (PDUFA) tavoitepäiväksi 1. joulukuuta 2020.

Vandan toimitusjohtaja Mihael H. Polymeropoulos, MD, sanoi:" FDA&# 39: n hyväksymä Hetlioz-sovellus ja prioriteettikatsaus on tärkeä virstanpylväs, joka vie meidät lähemmäksi SMS-potilaiden avainhoidon tarjoamista. Tällä hetkellä hoitoa ei ole hyväksytty. SMS-lääkkeet, jotka ovat harvinaisia ​​sairauksia, vaikuttavat noin 15 000 ihmiseen Yhdysvalloissa. GG-tarjous;

Smith-Margilli-oireyhtymä (SMS) on kehityshäiriö, jonka aiheuttaa ihmisen 17p-kromosomin pienen segmentin poisto. Harvemmissa tapauksissa SMS: n aiheuttaa pistemutaatio RAI1-geenissä, joka sijaitsee puuttuvalla alueella.

Yhdysvalloissa arvioidaan, että tekstiviestitapahtumia vastasyntyneillä on 1/15 000–25 000. Tekstiviestejä ei yleensä peritä, mutta de-novo-poiston vuoksi. SMS-henkilöillä on joitain fyysisiä, psykologisia ja käyttäytymisongelmia. SMS: n yleisin oire on vaikea unihäiriö, ja potilaiden ja heidän perheidensä elämä on vakavasti häiriintynyt.

Tasimelteon-molekyylirakenne (kuvan lähde: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) on melatoniinireseptoriagonisti. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa Hetlioz on hyväksytty muiden kuin vuorokauden unihäiriöiden hoitamiseen (ei-24 ​​tunnin nukkumishäiriö," Non 24 24" ;," non- 24") potilailla, joilla on täydellinen sokeus, mikä on ensimmäinen tähän käyttöaiheeseen käytetty lääke.

Tällä hetkellä yksikään sääntelyvirasto ei ole hyväksynyt Hetliozia tekstiviestien hoitoon.