Yhdysvaltain FDA myönsi AstraZeneca Lokelmalle (natriumzirkoniumsyklosilikaatti) nopean päivystyksen

AstraZeneca ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt uudelle suun kautta otettavalle kaliumia alentavalle lääkkeelle Lokelma (natriumzirkoniumsyklosilikaatti) nopean merkin (FTD): toistuville hyperkalemiapotilaille, jotka saavat kroonista dialyysihoitoa (HK), vähentää sydän- ja verisuonisairauksia. rytmihäiriöön.

Hyperkalemia (HK) on yleinen sairaus potilailla, joilla on krooninen munuaissairaus (CKD) ja sydämen vajaatoiminta (HF), ja se vaikuttaa 24–48 %:iin potilaista, joilla on pitkälle edennyt (3–4) CKD ja/tai HF. Kroonisen hemodialyysin jälkeen HK on edelleen taakka. Kroonisessa hemodialyysissä olevilla loppuvaiheen munuaissairauspotilailla HK liittyy kaikista syistä ja sydän- ja verisuonitautikuolleisuuteen sekä lisääntyneeseen sairaalahoitoon.

Fast Track Qualification (FTD) pyrkii nopeuttamaan lääkekehitystä ja vakavien sairauksien nopeaa arviointia, jotta voidaan vastata vakaviin tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin avainalueilla. Nopeutetun pätevyyden hankkiminen kehitteillä oleville lääkkeille tarkoittaa, että lääkeyritykset voivat olla useammin vuorovaikutuksessa FDA:n kanssa tutkimus- ja kehitysvaiheen aikana. Markkinointihakemuksen jättämisen jälkeen ne ovat oikeutettuja nopeutettuun hyväksyntään ja prioriteettiarviointiin, jos ne täyttävät asiaankuuluvat standardit. Lisäksi ne ovat myös kelvollisia jatkuvaan tarkasteluun.

Tämä FTD perustuu Lokelma':n potentiaaliin vähentää vakavia haitallisia kardiovaskulaarisia seurauksia tässä potilasjoukossa vastatakseen vakaviin tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin. Tällä hetkellä AstraZeneca tutkii Lokelmaa Phase 3 DIALIZE-Outcomes -tutkimuksessa. DIALIZE-Outcomes -tutkimus on osa CRYSTALIZE Evidence Project -projektia, joka koostuu yli 50 kliinisestä ja todellisesta todistetutkimuksesta, joiden tarkoituksena on tutkia Lokelman mahdollisia etuja toistuvan hyperkalemian (HK) hoidossa sydän- ja munuaislinjassa. Tällä hetkellä DIALIZE-Outcomes-koe on käynnissä, ja tuloksia odotetaan vuonna 2024.

Mene Pangalos, AstraZeneca Biopharmaceuticalsin tutkimuksen ja kehityksen varatoimitusjohtaja, sanoi:"DIALIZE-Outcomes-tutkimus on ensimmäinen kardiovaskulaarinen tulostutkimus, jossa käytetään kaliumia sitovia aineita hemodialyysissä ja joka voi muuttaa hoidon tasoa näitä potilaita. FDA. Päätös osoitti tämän tutkimuksen tärkeyden, sillä se antaa tärkeää tietoa Lokelman kyvystä vähentää hyperkalemiaan liittyviä kardiovaskulaarisia komplikaatioita kroonisissa hemodialyysipotilaissa."

Hyperkalemia (yleensä luokitellaan seerumin kaliumtasoksi ＞ 5,0 mmol/L) on vakava sairaus, jolle on tunnusomaista kohonnut veren kaliumpitoisuus ja jota esiintyy usein potilailla, joilla on krooninen munuaissairaus (CKD) ja/tai sydämen vajaatoiminta (HF). hemodialyysipotilailla tai potilailla, jotka käyttävät tavanomaisia ​​sydänlääkkeitä (kuten reniini-angiotensiini-aldosteronijärjestelmän estäjiä), on suurempi hyperkalemian riski. Maailmanlaajuisesti CKD-potilaita on 700 miljoonaa ja HF-potilaita 64 miljoonaa. HK vaikuttaa 24–48 %:iin potilaista, joilla on pitkälle edennyt (vaihe 3–4) CKD ja/tai HF.

Lokelman vaikuttava farmaseuttinen ainesosa on natriumzirkoniumsyklosilikaatti, joka on veteen liukenematon ja imeytymätön kaliumionien sideaine, joka soveltuu aikuisten hyperkalemian hoitoon. Natriumzirkoniumsyklosilikaatin käyttämä innovatiivinen ionien sieppaustekniikka on erittäin selektiivinen kaliumioneille, ja siksi sillä on nopeampi alkamisaika ja parempi sietokyky. Riippumatta mahdollisesta hyperkalemian syystä ja riippumatta iästä, sukupuolesta, rodusta, samanaikaisista sairauksista tai RAASi:n yhteiskäytöstä, natriumzirkoniumsyklosilikaatti voi alentaa potilaan':n veren kaliumtasoa ja pitää sen normaalilla tasolla.

Lokelma on tähän asti hyväksytty hyperkalemiapotilaiden (HK) hoitoon Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa, Kanadassa, Kiinassa (mukaan lukien Manner-Kiina ja Hongkong), Venäjällä ja Japanissa. Vuonna 2020 Lokelma':n etikettipäivitys Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa: Sisällytä annostusohjelma erityisesti hyperkalemian hoitoon potilailla, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus (ESRD) ja jotka saavat kroonista dialyysihoitoa.

Kiinassa Lokelma (natriumzirkoniumsyklosilikaatti) hyväksyttiin tammikuussa 2020 aikuisten hyperkalemian hoitoon. Hyperkalemian lääkehoitoala on kokenut lähes 60 vuoden tyhjän ajanjakson. Ensimmäisenä Kiinassa markkinoille tulleena innovatiivisena lääkkeenä Lokelman (Libezol, natriumzirkoniumsyklosilikaattijauhe) hyväksyminen aloittaa hyperkalemian hoidon. Kiina aloitti uuden aikakauden.