Vutrisiraani hATTR-amyloidoosin ja polyneuropatian hoidossa: merkittävästi parantunut hermovaurio --- 1/2

Alnylam on alan johtava RNAi-terapiayhtiö. Äskettäin yhtiö ilmoitti kolmannessa eurooppalaisessa ATTR-amyloidoosikonferenssissa vutrisiraanivaiheen 3 HELIOS-A-tutkimuksen alaryhmäanalyysin ja tutkivan päätepisteen lisätuloksista. Vutrisiran on kehitteillä oleva RNAi -hoito, jota kehitetään transstyretiini (ATTR) -amyloidoosin hoitoon.

HELIOS on tutkimus potilaista, joilla on perinnöllinen ATTR-amyloidoosi ja polyneuropatia (hATTR-PN). Kokouksessa julkaistut tiedot tukevat edelleen ja tukevat aiemmin raportoidun HELIOS-A-tutkimuksen ensisijaisten ja toissijaisten päätetapahtumien tuloksia: parannuksia on havaittu potilaiden terveyden ja toiminnan tärkeillä osa-alueilla, mukaan lukien neuropatiavauriot ja elämänlaatu (QoL ), päivittäinen toiminta ja sosiaalinen osallistumiskyky, ravitsemustila ja sydämenpaine.

Erityisesti alaryhmäanalyysi ja tutkittavat päätetapahtumat osoittivat, että 9 kuukauden kuluttua vutrisiraani paransi potilaan terveyden ja toiminnan tärkeitä alueita yhdeksän kuukauden kohdalla lumelääkkeeseen verrattuna. Muut analyysit osoittivat, että riippumatta siitä, onko potilas käyttänyt aiemmin TTR -stabilointiaineita, vutrisiraanihoidolla oli samanlainen parannus neuropatian etenemiseen ja elämänlaatuun verrattuna lumelääkkeeseen.

Tällä hetkellä USA: n FDA tarkistaa parhaillaan vutrisiraanin uutta lääkesovellusta (NDA) aikuisten perinnöllisen transtyretiini-amyloidoosipolyneuropatian (hATTR-PN) hoitoon ihon alle kolmen kuukauden välein, ja&"Reseptilääke Käyttäjämaksulaki" (PDUFA) Tavoitepäivämäärä on 14. huhtikuuta 2022. Lisäksi Alnylam aikoo Euroopan lääkeviraston (EMA) kanssa käytyjen keskustelujen perusteella nyt lähettää vutrisiraania koskevan myyntilupahakemuksen etukäteen 9 kuukauden tulosten perusteella. HELIOS-A -tutkimuksesta.

Vutrisiranille on myönnetty harvinaislääkemerkki (ODD) ATTR-amyloidoosin hoitoon Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa ja Fast Track -nimitys (FTD) hATTR-PN: n hoitoon Yhdysvalloissa. Jos vutrisiraani hyväksytään, uutena ihonalaisena injektiona joka kolmas kuukausi, se voi kääntää taudin polyneuropatian ilmenemismuodot.

Pushkal Garg, MD, Alnylamin ylilääkäri, sanoi:&"; hATTR-amyloidoosi on monijärjestelmäinen, nopeasti etenevä sairaus, jolla on merkittävä vaikutus potilaiden jokapäiväiseen elämään ja joka pahenee ajan myötä ilman asianmukaista hoitoa. Nämä HELIOS-A-tutkimuksen lisätiedot osoittavat, että vutrisiraanilla on potentiaalia hoitaa potilaita, joilla on laaja valikoima hATTR-amyloidoosia ja polyneuropatiaa (hATTR-PN). TTR -stabilointiaineiden aiemmasta käytöstä riippumatta potilaan neuropaattiset vauriot ja elämänlaatu paranivat.&";

siRNA: Vaimentaa tiettyjä geenejä, vähentää ekspressioaluetta 99%

HELIOS-A-tutkimukseen osallistui 164 perinnöllistä ATTR-amyloidoosia sairastavaa potilasta, joilla oli polyneuropatia (hATTR-PN). 9 kuukauden kuluttua vutrisiraani saavutti ensisijaiset ja kaikki toissijaiset päätetapahtumat: lumelääkkeeseen verrattuna vutrisiraanihoito paransi tilastollisesti merkitsevästi neuropaattisia vaurioita, elämänlaatua ja kävelynopeutta. HELIOS-A-tutkimuksen alaryhmäanalyysi ja tutkimuksen tehokkuustiedot antavat lisää tietoa vutrisiraanin mahdollisista hyödyistä potilaan terveyden ja hyvinvoinnin tärkeissä näkökohdissa seuraavasti:

-yhdeksäntenä kuukautena kaikissa ennalta määritetyissä potilasryhmissä (mukaan lukien ikä, sukupuoli, rotu, maantieteellinen alue, lähtötilanteen neuropaattinen vajaatoiminta, genotyyppi, TTR-stabilointiaineiden aikaisempi käyttö, perinnöllinen amyloidipolyneuropatia [FAP]) ja tiettyyn sydämen alaryhmään verrattuna lumelääkkeeseen, vutrisiraanihoito paransi neuropatiavaurioiden pistemäärää (mNIS+7) ja Norfolkin elämänlaatua ja diabeettista neuropatiaa (Norfolk QOL-DN).