Alnylam ja PeptiDream ovat saavuttaneet strategisen yhteistyön: kehitä peptidi-siRNA-konjugaatteja SiRNA-hoidon toimittamiseksi maksan ulkopuolisiin kudoksiin!

Alan johtava RNAi-hoitoyhtiö Alnylam ja alan johtava peptidipohjainen lääkkeiden etsintäyhtiö PeptiDream julkistivat äskettäin lisenssi- ja yhteistyösopimuksen peptidi-siRNA-konjugaattilääkkeiden löytämiseksi ja kehittämiseksi, mikä luo useita mahdollisuuksia toimittaa RNAi-hoitoa maksan ulkopuolisiin kudoksiin. Tämän yhteistyön avulla nämä kaksi yritystä tekevät yhteistyötä peptidien valinnassa ja optimoinnissa toimittamaan pieniä häiritseviä RNA (siRNA) -molekyylejä useille solutyypeille ja kudoksille spesifisen vuorovaikutuksen kautta kohdesoluissa ilmenneiden reseptorien kanssa.

Osapuolet eivät paljastaneet tarkkaa tutkittavaa tautia, ja tarkoituksena on tarjota RNAi -hoitoa muille kudoksille kuin maksalle. Alnylamilla on neljä strategista terapeuttista aluetta: geneettinen lääketiede, kardiometaboliset sairaudet, tartuntataudit ja keskushermoston/silmäsairaudet.

Liiton ehtojen mukaan Alnylam valitsee reseptorisarjan PeptiDream': n peptidien etsintäalustalle. PeptiDream valitsee, optimoi ja syntetisoi peptidejä kullekin reseptorille. Alnylam tuottaa sitten peptidi-siRNA-konjugaatteja ja suorittaa in vitro ja in vivo -tutkimuksia lopullisen peptidivalinnan tueksi. Tämä yhteistyö voi luoda useita terapeuttisia mahdollisuuksia kohdistamalla sairauksia aiheuttavia mRNA-transkripteja useissa kudostyypeissä.

Sopimuksen ehtojen mukaan PeptiDream saa julkistamatonta ennakkomaksua Alnylamilta ja tutkimus- ja kehitysrahastoilta tutkimusyhteistyökauden aikana. PeptiDream on myös oikeutettu saamaan virstanpylväitä tiettyjen kehitys-, sääntely- ja kaupallisten virstanpylväiden saavuttamisen perusteella, ja niiden kokonaismäärä voi olla jopa 2,2 miljardia dollaria. Lisäksi PeptiDream on myös oikeutettu saamaan pienen tai keskipitkän yhden numeron rojalteja kaikista Alnylam-tuotteiden myynnistä, joka johtuu yhteistyöstä.

Kevin Fitzgerald, Alnylamin tieteellinen johtaja, sanoi:&"; Olemme ratkaisseet RNAi -hoidon kohdennetun maksan toimittamisen ongelman ja edistyneet merkittävästi prekliinisessä edistyksessä keskushermostoon, silmiin ja keuhkoihin. Nyt voimme lisätä toimitusteknologiapakettiamme. Näillä tekniikoilla on mahdollisuus toimittaa siRNA tehokkaasti laajemmalle valikoimalle kudostyyppejä koko ihmiskehossa. Olemme erittäin tyytyväisiä tähän yhteistyösopimukseen PeptiDreamin kanssa, joka on useisiin reseptoreihin kohdistuvien peptidien löytäminen ja optimointi. Alan johtaja kehossa. Toivomme tämän yhteistyön avulla, että voimme tunnistaa tehokkaat ligandi-reseptoriparit, joita maksan ulkopuoliset kudokset toimittavat, samanlaisia ​​kuin GalNAc-ASGPR-pari, jonka edelläkävijämme saimme aikaan tehokkaan maksansiirron.&";

Tohtori Patrick C. Reid, PeptiDreamin presidentti ja edustaja, sanoi: ”Tämä sopimus laajentaa entisestään strategiaamme käyttää peptidejä erilaisten terapeuttisten hyötykuormien toimittamiseksi sairaille soluille/kudoksille kohdennetulla tavalla (peptidi-lääke-konjugaateina). Toivomme, että tämä kumppanuus auttaa luomaan innovatiivisia peptidi-siRNA-konjugaatteja erilaisiin sairauksiin ja avaa monia uusia terapeuttisia mahdollisuuksia.&";

PeptiDream on Japanissa sijaitseva biofarmaseuttinen yritys, joka on perustettu vuonna 2006, ja sillä on oma Pepside Discovery Platform System (PDPS), joka on huippuluokan erittäin monipuolinen etsintäalusta, joka voi tuottaa tehokkaasti erittäin monipuolista (biljoonaa) Epätyypillinen peptidikirjasto on käytetään tunnistamaan tehokkaat ja selektiiviset osumapeptidit, ja sitten nämä osumapeptidit voidaan kehittää peptidien, pienten molekyylien tai peptidi-lääkekonjugaatti (PDC) -hoitojen perusteella.

Patentoidulla PDPS -alustallaan PeptiDream on tehnyt strategista yhteistyötä ja lisenssisopimuksia monien lääkeyhtiöiden kanssa. Tämän vuoden 27. heinäkuuta Takeda Pharmaceuticals ilmoitti laajentavansa tutkimusyhteistyötä ja yksinoikeuslisenssisopimusta PeptiDreamin kanssa peptidilääkekonjugaattien (PDC) luomiseksi useille keskushermoston kohteille. Nämä kohteet ovat kroonisissa hermoissa. Sillä on tärkeä rooli rappeutumissairauksissa. PeptiDream on oikeutettu noin 3,5 miljardin Yhdysvaltain dollarin maksuihin, mukaan lukien ennakkomaksut ja mahdolliset prekliiniset, kliiniset, markkinointi- ja myyntipohjaiset virstanpylväsmaksut sekä rojaltit. Takeda ja PeptiDream pääsivät alun perin yhteistyöhön perustuvaan tutkimukseen ja yksinoikeuslisenssisopimukseen PDC: n luomiseksi neuromuskulaarisiin sairauksiin.

Marraskuussa 2017 PeptiDream ja Bayer allekirjoittivat virstanpylvään 1,1 miljardin dollarin yhteistyösopimuksen peptidipohjaisten hoitojen kehittämiseksi useille sairauksille. Huhtikuussa 2017 PeptiDream ja Johnson& Johnsonin Janssen Pharmaceuticals teki 1,15 miljardin Yhdysvaltain dollarin yhteistyösopimuksen PDPS -alustateknologian avulla makrosyklisten peptidien/rajoitettujen peptidien tunnistamiseksi Janssenin valitsemista useista metabolisista sairauksista ja sydän- ja verisuonitaudeista. Hit -peptidit on optimoitu terapeuttisiksi peptideiksi tai pienimolekyylisiksi tuotteiksi.