Alnylamin toinen RNAi-hoito saa FDA: n nopean pätevyyden

Alnylam ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain FDA on myöntänyt vutrisiraanin nopeutetun pätevyyden (FTD), tutkimus RNAi-terapian perinnöllisen transtyretiniproteiinin (hATTR) amyloidoosin aiheuttaman polyneuropatian hoitamiseksi aikuisilla.

FTD: n tavoitteena on nopeuttaa vakavien sairauksien lääkkeiden kehittämistä ja nopeaa tarkistamista vakavien tyydyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden tyydyttämiseksi avainaloilla. FTD: n hankkiminen tutkimuslääkkeille tarkoittaa, että lääkeyhtiöt voivat olla vuorovaikutuksessa FDA: n kanssa useammin R 0010010 amp; D-vaihe. Markkinointihakemuksen jättämisen jälkeen he voivat saada nopeutetun hyväksynnän ja prioriteettitarkistuksen, jos ne täyttävät asiaankuuluvat standardit. Lisäksi heillä on myös oikeus jatkuvaan arviointiin.

Vutrisiraanille on myönnetty FTD ja sen lisäksi myös harvinaislääkeasema ATTR-amyloidoosin hoitamiseksi Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa. Alnylam suorittaa tällä hetkellä kahta vaiheen III kliinistä tutkimusta (HELIOS-A, HELIOS-B) vutrisiraanin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi. Yhdessä nämä tutkimukset muodostavat kattavan kliinisen kehityshankkeen, jonka tarkoituksena on osoittaa, että vutrisiraanilla on laaja vaikutus taudin monisysteemisiin oireisiin ja ATTR-amyloidoosipotilaiden koko spektriin.

HELIOS-A-tutkimuksessa 164 potilaat määritettiin satunnaisesti saamaan vutrisiraania tai Onpattroa, tarkoituksena osoittaa, onko vutrisiraani parempi kuin Onpattro hermovaurioiden hoidossa. HELIOS-B-tutkimuksessa 600 potilaille, joilla oli kardiomyopatian hATTR-amyloidoosi, määrättiin satunnaisesti ottamaan vutrisiraania tai lumelääkettä arvioimaan vutrisiraanin vaikutusta sydän- ja verisuonitautien aiheuttamaan kuolleisuuteen ja sairaalahoitoon. Näiden kahden tutkimuksen tietojen odotetaan saatavan varhaisessa vaiheessa 2021.

Vutrisiraani on tutkimuspohjainen subkutaaninen RNAi-hoidon injektio ATTR-amyloidoosin, mukaan lukien perinnöllinen ja villityyppinen amyloidoosi, hoitamiseksi. Lääke on suunniteltu kohdistamaan ja vaimentamaan spesifinen lähetti-RNA: ta ja estämään sitä ennen villityyppisten ja mutanttien transtyretiiniproteiinien (TTR) tuottamista. Vutrisiraania injektoidaan ihon alle joka vuosineljännes, mikä auttaa vähentämään TTR-amyloidin laskeutumista kudoksiin, edistämään niiden poistumista ja palauttamaan näiden kudosten toiminnan. Vutrisiran käytti Alnylamin 0010010 # 39: n seuraavan sukupolven toimitusalustan tehostettua stabiilisuuskemiaa (ESC) -GalNAc-konjugaatin toimitusalustakehitystä. Jos se hyväksytään, se vahvistaa entisestään Alnylam 0010010 # 39: n johtavaa asemaa hATTR-amyloidoosin hoitomarkkinoilla.

Alnylam on johtava RNAi-terapioiden kehittäjä. Sen ensimmäinen tuote, Onpattro (patisiraani), hyväksyi FDA: n elokuussa 2018, ja siitä tuli ensimmäinen RNAi-lääke, joka hyväksyttiin markkinointiin 20 vuoden kuluttua RNAi-ilmiön löytämisestä. Marraskuussa 2019, yrityksen 0010010 # 39 toinen lääke, Givlaari (givosiran), hyväksyi FDA: n käytettäväksi aikuisilla potilailla, joilla on akuutti maksan porfyria (AHP), ja siitä tuli toinen RNAi-lääke maailmassa.

Tällä hetkellä Alnylamilla on kaksi muuta RNAi-terapiaa, joita sääntelyvirastot tarkistavat, ja kummankin odotetaan hyväksyttävän luetteloon lisäämiseksi tänä vuonna. Yksi niistä on lumasiraani, jota käytetään primaarisen hyperoxaluria-tyypin 1 (PH 1) hoitoon; toinen on inclisiran, jota käytetään hyperkolesterolemian hoitoon. Lisäksi yrityksessä 00 1 00 1 0 # 39 on RNAi-terapioita, jotka ovat myöhässä kliinisessä kehityksessä.

Tätä ennen TMC ja Alnylam allekirjoittivat lisensointi- ja yhteistyösopimuksen sisällyttääran maailmanlaajuisten kehitys- ja kaupallistamisoikeuksien saamiseksi. Marraskuussa 2019 Novartis osti TMC: n 9. 7 miljardilla dollarilla ja sisälsi inclisiranin. Sopimuksen perusteella Alnylam voi saada Novartisilta 20 prosenttia maailmanlaajuisesta myynnistä enintään 20%: n lisenssipalkkioita.

Tällä hetkellä markkinoilla on kaksi kolesterolia alentavaa lääkettä, jotka kohdistuvat PCSK 9 -tuotteisiin, mutta niitä on annettava 2 viikkoa tai kuukausittain. Inclisirania annetaan kerran 6 kuukaudessa ja vain kahdesti vuodessa, mikä on erittäin edullista hoidon mukavuuden kannalta. Lääkemarkkinatutkimusvirasto EstatePharma ennustaa, että inclisiranin vuotuinen myyntihuippu saavuttaa 2. 6 miljardia dollaria listalle ottamisen jälkeen. Ennen Inclisiranin 0010010 # 39 patentin voimassaolon päättymistä 2 035, Alnylam pystyi saamaan Novartikselta yli 2. 2 miljardin dollarin rojalteja.

On syytä mainita, että vain kaksi päivää sitten Blackstone Group ja Alnylam saavuttivat strategisen kumppanuuden. Tässä yhteistyössä Blackstone antaa 2 miljardia dollaria rahoitusta Alnylamille eteenpäin teknologisten innovaatioiden edistämisessä ja kaupallistamisprosessin nopeuttamisessa. Alnylam totesi, että yhteistyö auttaa Alnylamia 0010010 quot; saavuttamaan taloudellisen kestävyyden ilman uudelleenrahoitusta. 0010010 quot;