Amgen's New Sydänlihaksen Myosin Aktivaattori Omecamtiv Mecarbil on hyväksytty YHDYSVALTAIN FDA Fast Track!

Amgen ja sen kumppani Cytokinetics ilmoitti äskettäin, että YHDYSVALTAIN Food and Drug Administration (FDA) on myöntänyt omecamtiv mecarbil fast-track pätevyys (FTD), joka on uudenlainen valikoiva sydänlihaksen sydänineriin aktivaattori. Kehitetty kroonisen sydämen vajaatoiminnan hoitoon (HFrEF), jonka ejektiofraktio on pienentynyt.

Nopeutetun pätevyyden (FTD) tarkoituksena on nopeuttaa vakavien sairauksien hoitoon tähdätettävän huumeiden kehittämistä ja nopeaa tarkistamista vakavien täyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden tyydyttämiseksi keskeisillä aloilla. Tutkimuslääkkeiden nopeutetun pätevyyden hankkiminen tarkoittaa, että lääkeyhtiöt voivat olla vuorovaikutuksessa FDA:n kanssa useammin T & K-vaiheen aikana. Markkinointihakemusten jättämisen jälkeen ne voivat saada nopeutettua hyväksyntää ja prioriteettitarkistusta, jos ne täyttävät asiaankuuluvat vaatimukset. Lisäksi ne voivat myös saada jatkuvaa uudelleentarkastelua.

Amgen R & K:n ja MD:n varatoimitusjohtaja David M. Reese korostaa, että tämän vakavan sairauden hoitoon tarvitaan kiireesti innovatiivisia hoitoja. "

Robert I. Blum, toimitusjohtaja Cytokinetics, sanoi: "Olemme erittäin tyytyväisiä, että FDA on myöntänyt omecamtiv mecarbil fast-track pätevyys sydämen vajaatoiminta. Väestön ikääntyessä sydämen vajaatoiminnan ilmaantuvuus kasvaa. Parhaillaan kehitämme GALACTIC - HF-tutkimusta tämän uuden myosiiniaktivaattorin kliinisen vaikutuksen arvioimiseksi riskialttiilla potilailla. "

GALACTIC-HF on yksi suurimmista vaiheen III maailmanlaajuisista sydän- ja verisuonitulostutkimuksista tähän mennessä sydämen vajaatoiminnan hoidon alalla. Se on nyt ilmoittautunut yli 8200 potilasta 35 maassa. Nämä potilaat johtuivat sydämen vajaatoiminta, kun he tulivat tutkimukseen Sairaalahoito, tai sairaalahoitoa tai päivystyspoliklinikalla, koska sydämen vajaatoiminta vuoden kuluessa ennen seulontaa. Tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida, voiko omecamtiv mecarbilin lisääminen tavanomaiseen hoitoon vähentää sydämen vajaatoiminnan tapahtumien (sydämen vajaatoiminnan sairaalahoito ja muu sydämen vajaatoiminnan hätähoito) ja sydän- ja verisuonikuoleman riskiä potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta (HFrEF), joilla on alentunut ejektiofraktio.

Tämän vuoden helmikuussa Amgen ja sytokiinetiikka ilmoittivat, että tietojen seurantakomitea (DMC) oli äskettäin saattanut päätökseen GALACTIC-HF-tutkimuksen toisen ja lopullisen suunnitellun välianalyysin, johon sisältyi ennalta määriteltyjen työkyvyttömyys- ja paremmuuskriteerien tarkastelu. DMC tarkasteli GALACTIC-HF- tutkimuksen tietoja ja suositteli, että tutkimusta jatketaan ilman muutoksia. Huipputuloksen odotetaan tottuvan vuoden 2020 viimeisellä neljänneksellä.

Toinen välianalyysi tehtiin galaktisen hf- tutkimussuunnitelmassa määritellyn potilaiden sydän- ja verisuoniperäisen kuoleman jälkeen. Jos välianalyysi osoittaa, että omecamtiv mekarbil + -standardihoitoryhmällä on kliinisesti merkittävä ja tilastollisesti merkitsevä kliininen hyöty ensisijaisessa päätetapahtumassa verrattuna lumelääkkeeseen + normaaliin hoitoryhmään, tehottomuusanalyysi mahdollistaa tutkimuksen mahdollisen varhaisen lopettamisen. Jos ensisijainen yhdistetty päätetapahtuma ja toissijainen päätetapahtuma (kardiovaskulaarinen kuolinaika) saavuttavat tilastollisen merkitsevyyden, paremmuusanalyysi mahdollistaa tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen ja tilastollisen kynnysarvon muuttamisen väliarviointia varten.

Molekyylirakenne omecamtiv mecarbil (Kuva lähde: Wikipedia)

Sydämen vajaatoiminta on vakava sairaus, joka vaikuttaa yli 26 miljoonaa ihmistä maailmanlaajuisesti, ja noin puolet heistä on vähentänyt vasemman kammion toimintaa. Tauti on tärkein syy sairaalahoitoon ja takaisinottoon 65-vuotiaille ja sitä vanhemmille. Huolimatta laajasta käytöstä standardin hoitoja ja etenemistä hoidossa, ennuste potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta on edelleen huono. On arvioitu, että noin viidesosa yli 40-vuotiaista on vaarassa sydämen vajaatoiminnan, ja noin puolet potilaista diagnosoitu sydämen vajaatoiminta kuolee 5 vuoden kuluessa heidän ensimmäinen sairaalahoito.

Omecamtiv mecarbil on uusi, valikoiva, sydänlihaksen sydäniniaktivaattori, joka sitoutuu katalyyttinen verkkotunnuksen myosin. Prekliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että sydänlihaksen sydänineriin aktivaattori voi lisätä sydänlihaksen supistuvuutta vaikuttamatta sydänlihaksen solujen solunsisäiseen kalsiumpitoisuuteen tai sydänlihaksen hapenkulutukseen. Sydänmyosin on sytoskeletal motor proteiinia kardiomyosyyttien, joka on suoraan vastuussa muuntaa kemiallisen energian mekaaniseksi voimiksi, joka aiheuttaa sydänlihaksen supistuminen.

Tällä hetkellä omecamtiv mecarbil kehittää sydämen vajaatoiminnan (HFrEF) hoitoa, jonka heittofraktio on vähentynyt Amgenin ja Sytokiinitiikan yhteistyön puitteissa Servierin tuella ja strategisella tuella. Ryhmä toteuttaa kattavan vaiheen III kliinisen kehityshankkeen, johon kuuluu kaksi vaiheen III tutkimusta: 1) GALAKTINEN-HF-tutkimus, jossa arvioidaan omecamtiv mecarbilin ja lumelääkkeen vaikutusta potilaiden kardiovaskulaarisiin tuloksiin; (2) METEORIC-HF-testi omecamtiv mecarbilin ja lumelääkkeen vaikutuksen arvioimiseksi potilaiden liikuntakykyyn (kardiopulmonaalista harjoitustestiä käyttäen).