Bristol-Myers Squibb inhibitor Mavacamten Yhdysvaltain arvostelu pidensi 3 kuukautta!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on pidentänyt mavacamtenin uuden lääkesovelluksen (NDA) tarkistusaikaa 3 kuukaudella. Uusi reseptilääkkeiden käyttömaksulaki (PDUFA) tavoitepäivämäärä on 2022 28.4. Lääke on uusi, suun kautta otettava, sydänlihas myosiini allosterinen modulaattori, jota käytetään oireisen obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian (oHCM) hoitoon, krooninen sydänsairaus, jonka esiintyvyys on suuri.

Heinäkuussa 2020 Yhdysvaltain FDA myönsi mavacamtenille läpimurtolääkkeen nimityksen oHCM: lle. Jos mavacamten hyväksytään, siitä tulee ensimmäinen myosiinin estäjä, joka hoitaa oHCM: ää. Tällä hetkellä myös Euroopan lääkevirasto (EMA) tutkii oireisen oHCM: n hoitoon tarkoitettua mavacamtenin markkinoille saattamista koskevaa lupahakemusta (MAA).

BMS:n tiedotteen mukaan FDA ilmoitti yhtiölle 18.11.2021 PDUFA-päivämäärän pidentämisestä, jotta siihen olisi riittävästi aikaa tarkastella päivitettyjä tietoja ehdotetusta riskienvähentämisstrategiasta (REMS). REMS-ohjelma sisältyi mavacamtenin alkuperäiseen soveltamiseen. FDA ei pyytänyt lisätietoja tai tutkimusta.

Bristol-Myers Squibbin varatoimitusjohtaja ja lääketieteellinen johtaja Samit Hirawat sanoi: "Luotamme mavacamteniin. Keskeisessä EXPLORER- HCM- tutkimuksessa tätä uraauurtavaa sydämen myosiinin estäjää käytettiin oireisten oHCM- potilaiden hoitoon. , Toiminnallinen tila ja elämänlaatu ovat osoittaneet kliinisesti merkittäviä parannuksia. Odotamme innolla tiivistä yhteistyötä FDA: n kanssa tämän tärkeän lääkkeen tuomiseksi potilaille."

mavacamten on luokkansa ensimmäinen suun kautta otettava, myosiini allosterinen estäjä, jota käytetään sellaisten sairauksien hoitoon, joilla on liiallinen sydämen supistuminen ja heikentynyt diastolinen täyttö sisäisinä syinä. Mavacamtenin uskotaan vähentävän sydänlihaksen supistumista estämällä liiallisten myosiini-aktiinien muodostumista siltojen yli. Liiallisen myosiini-aktiini-ristisillan muodostuminen voi johtaa liialliseen sydänlihaksen supistumiseen, vasemman kammion hypertrofiaan ja vaatimustenmukaisuuden vähenemiseen. Kliinisissä ja prekliinisissä tutkimuksissa mavacamten osoittaa edelleen biomarkkereita, jotka vähentävät sydämen seinämän stressiä, vähentävät liiallista sydänlihaksen supistumista ja lisäävät diastolin vaatimustenmukaisuutta.

mavacamten kehitettiin alun perin oireisen obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian (oHCM) hoitoon. Mavacamtenia tutkitaan myös kliinisesti vaikutusmekanisminsa ja terapeuttista aktiivisuutta koskevan näytön perusteella oireisen ei- obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian (HCM) ja sydämen vajaatoiminnan hoitoon säilytetyllä ejektiofraktiolla (HFpEF).

mavacamten kemiallinen rakenne

Sekä mavacamten NDA että MAA perustuvat vaiheen 3 EXPLORER-HCM-kokeilun tuloksiin. Tutkimus tehtiin oireilevilla oHCM- potilailla ja verrattiin mavacamtenia lumelääkkeeseen. Testitulokset osoittavat, että mavacamtenilla on ollut voimakas terapeuttinen vaikutus, ja kliinisesti merkittävät parannukset oireissa, toiminnallisessa tilassa ja elämänlaadussa sekä sen kyky lievittää vasemman kammion ulosvirtausteiden tukkeutumista. EXPLORER- HCM- tutkimuksessa kaikki ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat saavuttivat tilastollisen merkityksen.

mavacamten (MYK-461) on MyoKardian kehittämä. 5. lokakuuta 2020 Bristol-Myers Squibb ilmoitti ostavansa MyoKardian 13,1 miljardilla dollarilla käteisenä ja 60 prosentin preemiolla. 17. marraskuuta 2020 Bristol-Myers Squibb ilmoitti, että MyoKardian hankinta on saatu onnistuneesti päätökseen. Tämä yrityskauppa on Bristol-Myers Squibbin toiseksi suurin kauppa sen jälkeen, kun Celgenen yritysosto oli 74 miljardia dollaria vuonna 2019.

On syytä huomata, että 11.8.2020 perustettiin virallisesti LianBio, jonka sijoitusyhtiö Perceptive Advisors inkuboi. Samana päivänä se ilmoitti kahdesta tärkeästä yhteistyöstä. Toinen oli esitellä BridgeBio Pharman tuoteputki Kiinaan ja toinen Projekti on esitellä MyoKardian mavecamten Kiinaan.

Bristol-Myers Squibbilla on suuret odotukset mavacamtenista. Kun se osti MyoKardian, yhtiö ilmoitti, että mavacamtenista tulee uraauurtava lääke HCM: n hoidossa. Ala on myös hyvin optimistinen mavacamtenin liiketoimintanäkymien suhteen. Joulukuussa 2020 lääkemarkkinoiden tutkimusorganisaatio Evaluate Vantage julkaisi "Top 10 New Drugs with Commercial Potential vuonna 2021". Tässä luettelossa mavacamten sijoittui kolmanneksi. Evaluate Vantage ennustaa, että Mavacamtenin maailmanlaajuinen myynti vuonna 2026 voi nousta 2 miljardiin dollariin.