Bristol-Myers Squibbin sydämen myosiinin allosteerinen estäjä Mavacamten on tarkistettu EU:ssa!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ilmoitti äskettäin, että Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt myyntilupahakemuksen (MAA) mavacamtenille, joka on uusi, oraalinen myosiini-allosteerinen modulaattori obstruktiohypertrofisen kardiomyopatian (oHCM) hoitoon. krooninen sydänsairaus, jonka ilmaantuvuus on korkea.

Tällä hetkellä mavacamten':n uusi lääkehakemus (NDA) oireisen oHCM:n hoitoon on myös Yhdysvaltain FDA:n tarkastelun kohteena, ja reseptilääkkeiden käyttäjämaksulain (PDUFA) tavoitepäivämäärä on 28. tammikuuta 2022. Heinäkuussa 2020 Yhdysvaltain FDA myönsi mavacamtenille läpimurtolääkenimityksen oHCM:lle. Jos mavakamtenista hyväksytään, siitä tulee ensimmäinen myosiinin estäjä, joka hoitaa oHCM:ää.

mavacamten on luokkansa ensimmäinen, oraalinen allosteerinen myosiinin estäjä sairauksien hoitoon, jotka johtuvat sydämen liiallisesta supistumisesta ja heikentyneestä diastolisesta täyttymisestä. Mavacamtenin uskotaan vähentävän sydänlihaksen supistumiskykyä estämällä liiallisten myosiini-aktiini-ristiiltojen muodostumista. Liiallisen myosiinin ja aktiinin ristisillan muodostuminen voi johtaa liialliseen sydänlihaksen supistukseen, vasemman kammion liikakasvuun ja heikentyneeseen myostumiseen. Kliinisissä ja prekliinisissä tutkimuksissa mavacamtenilla on edelleen biomarkkereita, jotka vähentävät sydämen seinämän rasitusta, vähentävät liiallista sydänlihaksen supistumista ja lisäävät diastolista myöntymistä.

mavacamten kehitettiin alun perin oireisen obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian (oHCM) hoitoon. Vaikutusmekanisminsa ja terapeuttisesta vaikutuksestaan ​​saatujen todisteiden perusteella mavakamteenia tutkitaan kliinisesti myös oireisen ei-obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian (HCM) ja sydämen vajaatoiminnan hoitoon säilyneen ejektiofraktion (HFpEF) kanssa.

mavacamtenin kemiallinen rakenne

Sekä mavacamten NDA että MAA perustuvat tärkeimmän vaiheen 3 EXPLORER-HCM -kokeen tuloksiin. Tutkimus suoritettiin oireellisilla oHCM-potilailla, ja siinä verrattiin mavakamteenia lumelääkkeeseen. Testitulokset osoittivat, että mavakamteenilla oli vahva terapeuttinen vaikutus, ja se paransi kliinisesti merkittävästi oireita, toiminnallista tilaa ja elämänlaatua, ja osoitti myös kykyä lievittää vasemman kammion ulosvirtauskanavan tukkeumia. EXPLORER-HCM-tutkimuksessa kaikki ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat saavuttivat tilastollisen merkityksen.

Roland Chen, MD, Bristol-Myers Squibbin kardiovaskulaarisen kehityksen johtaja, sanoi:"Vaikka oHCM ja sen heikentävät oireet ja sydämen vajaatoiminta ovat yleisiä maailmanlaajuisesti, tämän tuhoisan sairauden taustalla ei ole hyväksyttyä hoitoa. Nykyisessä. Reseptilääkkeet voivat suurelta osin lievittää oireita. Mavacamtenilla on potentiaalia tarjota hoitovaihtoehto maailmanlaajuisen oHCM-potilasjoukon tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin."

mavacamtenin (MYK-461) on kehittänyt MyoKardia. Bristol-Myers Squibb ilmoitti 5. lokakuuta 2020 ostavansa MyoKardian 13,1 miljardilla dollarilla käteisellä ja 60 prosentin palkkiolla. 17. marraskuuta 2020 Bristol-Myers Squibb ilmoitti, että MyoKardian hankinta on saatettu onnistuneesti päätökseen. Tämä yritysosto on Bristol-Myers Squibb' toiseksi suurin kauppa sen jälkeen, kun se osti Celgenen 74 miljardilla dollarilla vuonna 2019.

On huomionarvoista, että 11.8.2020 sijoitusyhtiö Perceptive Advisorsin hautoma LianBio perustettiin virallisesti. Samana päivänä se ilmoitti kahdesta tärkeästä yhteistyöstä. Toinen oli BridgeBio Pharma':n tuotelinjan esittely Kiinaan, ja toinen Projektin tarkoituksena on tuoda myoKardia's mavecamten Kiinaan.

Bristol-Myers Squibbillä oli suuria toiveita mavacamtenista. Kun se osti MyoKardian, yritys ilmoitti, että mavacamtenista tulee uraauurtava lääke HCM:n hoidossa. Toimiala on myös erittäin optimistinen mavacamtenin liiketoimintanäkymien suhteen. Joulukuussa 2020 lääkemarkkinoiden tutkimusorganisaatio Evaluate Vantage julkaisi listan &; 10 parasta uutta lääkettä, joilla on kaupallista potentiaalia vuonna 2021 &. Tässä listassa mavacamten sijoittui kolmanneksi. Evaluate Vantage ennustaa, että mavacamten':n maailmanlaajuinen myynti vuonna 2026 voi nousta 2 miljardiin Yhdysvaltain dollariin.