Daxibotulinumtoxina Vaiheen 3 kliininen tutkimus onnistui ja Fosun Pharma esiteltiin Kiinaan kehitystä varten!

Revance Therapeutics on bioteknologiayritys, joka keskittyy innovatiivisiin esteettisiin ja terapeuttisiin tuotteisiin. Äskettäin yhtiö julkisti vaiheen 3 ASPEN- 1 kliinisen tutkimuksen positiiviset huipputulokset. Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutetussa, lumekontroidussa vaiheen 3 vaiheen 3 ryhmässä, jossa arvioidaan Daxibotulinumtoxin A botulinumtoksiinin (RT002) tehoa ja turvallisuutta kohdunkaulan dystonian hoidossa. Kauladystonia on krooninen, heikentävä neurologinen sairaus, joka vaikuttaa kaulan lihaksiin.

Tähän keskeiseen tutkimukseen otettiin 301 koehenkilöä 60 kliinisessä paikassa Yhdysvalloissa, Kanadassa ja Euroopassa. Tutkimuksessa koehenkilöt jaettiin satunnaisesti ryhmiin 3: 3: 1 ja he saivat yhden 125 yksikön injektion, 250 yksikköä DaxibotulinumtoxinA: ta ja lumelääkettä, ja heitä seurattiin 36 viikon ajan.

Tulokset osoittivat, että molemmat DaxibotulinumtoxinA- annokset saavuttivat ensisijaisen tehon päätetapahtuman: kliinisesti merkitsevä paraneminen kohdunkaulan dystonian oireissa ja merkeissä 4. Erityiset tiedot ovat: Lumelääkeryhmään verrattuna potilailla, jotka saivat 125 yksikköä ja 250 yksikköä DaxibotulinumtoxinA: ta, oli tilastollisesti merkitsevä muutoksia Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) - asteikon kokonaispistemäärässä lähtötasoon verrattuna. (12,7 ja 10,9 vs. 4,3, p<0.0001 and="" p="0.0006)." according="" to="" the="" calculation="" of="" the="" median="" time="" to="" 80%="" of="" the="" peak="" therapeutic="" effect="" disappeared,="" the="" median="" duration="" of="" the="" therapeutic="" effect="" of="" the="" 125="" unit="" dose="" group="" and="" the="" 250="" unit="" dose="" group="" were="" 24.0="" weeks="" and="" 20.3="" weeks,="" respectively.="" in="" the="" study,="" daxibotulinumtoxina="" is="" generally="" safe,="" the="" two="" doses="" are="" well="" tolerated,="" and="" the="" safety="" is="">

Revance odottaa, että toisen rinnakkaisen vaiheen 3 avoimen, pitkäaikaisen kliinisen turvallisuustutkimuksen ASPEN- OLS: n tulosten odotetaan olevan saatavilla vuonna 2021, ja tutkimukseen on ilmoittautunut 354 koehenkilöä.

Tohtori Joseph Jankovic, tutkimuksen tutkija ja Parkinsonin tautikeskuksen ja Baylor College of Medicinen Dyskinesia-klinikan perustaja ja johtaja, sanoi: "Olen erittäin tyytyväinen nähdessäni DaxibotulinumtoxinA: n remission asteen ja keston ASPEN-1-tutkimuksen potilailla. Useimmat kohdunkaulan dystoniapotilaat on viedyt sairaalaan injektioita varten 3-4 kertaa vuodessa, mikä rasittaa potilaan aikaa ja aikataulua. Jos lääkkeellä voi olla pidempi vaikutus, mikä vähentää vuotuista injektiota, uskon, että potilaat pitävät sitä erittäin hyödyllisenä."

Reavicesin toimitusjohtaja Mark Foley sanoi: "Olemme erittäin iloisia voidessamme raportoida näistä ASPEN-1 Phase 3 -kokeilun positiivisista tuloksista, koska tämä on yhtiön toinen onnistunut vaiheen 3 projekti, joka osoittaa DaxibotulinumtoxinA: n pidennetyn keston. Nyt kattaa 2 eri hoitokategoriaa- estetiikka ja terapeuttiset hoidot. Sen lisäksi, että nämä tulokset ovat perusta hoito-franchisingillemme, ne lisäävät sen potentiaalia muissa lihasliikkeessä ja kipuhäiriöissä. Kohdunkaulan dystonia, jonka teho on pidempi Hoitosuunnitelmalla voidaan tarjota potilaille mielekästä pitkittynyttä oireiden lievitystä ja samalla tarjota vakuuttava farmakoekonominen ominaisuus. Odotamme innolla daxibotulinumtoxinA:n eriytetyn suorituskyvyn hyödyntämistä globaaleilla neuromodulaattorimarkkinoilla.

RT002 on pitkävaikutteinen neuromodulaattori (neuromodulaattori), joka on kehitetty Revance Therapeuticsin patentoidun teknologia-alustan Peptide Companion Technology (TransMTS) perusteella. Sen vaikuttava lääkeaine on A- tyypin botulinumtoksiini Daxibotulinumtoxin, eikä sen valmistus sisällä ihmisen verestä peräisin olevia aineksia tai eläimestä johdettu proteiini voi säilyttää stabiilisen säilymisen 2 vuoden ajan ilman jäähdytystä. Valmistuneille prekliinisille ja kliinisille tutkimuksiinsa saatujen tulosten mukaan RT002:ta voidaan käyttää kosmeettisiin käyttöaiheisiin, kuten keskivaikeiden tai vaikeiden kulmakarvojen poistamiseen; ja hoitoaiheita, kuten kohdunkaulan dystoniaa.

Verrattuna nykyisin yleisesti käytettyihin botulinumtoksiinin injektiovalmisteisiin (onabotulinumtoxinA), pitkäaikainen vaikutus on RT002: n suurin ominaisuus, ja tämä ominaisuus tulee patentoidusta peptiditekniikasta TransMTS, joka tekee erittäin positiivisesti ladattuja peptidejä ja " Daxi " (150kD vaikuttava lääketieteellinen ainesosa; BoNT/A-molekyyli) muodostaa ei-kovalentin sidos, ohjaa vaikuttavan aineen oikein kohdekohtaan ja estää lämpötilan aiheuttaman aggregaation, mikä on tärkeä rooli vaikuttavan aineen stabiloimisessa .

Fosun Pharmaceutical Holdingsin tytäryhtiö Fosun Pharmaceutical Industry ja Revance Therapeutics saavuttivat joulukuussa 2018 yhteistyöluvan yksinomaiseen käyttöön, tuontiin, myyntiin ja muuhun kaupallistamiseen (lukuun ottamatta valmistusta) DaxibotulinumtoxinA alueella ja kentällä. Valtuutetut sovellusalueet sisältävät kauneuden Käyttöaiheita ja hoito-viitteitä varten Fosun Pharmaceutical Industry on määrännyt Revancen maksamaan jopa 88 miljoonaa yhdysvaltain dollaria lisenssimaksuja ja maksamaan vastaavia myynnin virstanpylväitä. Tämän vuoden toukokuusta lähtien Fosun Pharman kumulatiivinen T&K-investointi RT002:een on ylittänyt 200 miljoonaa yuania (tilintarkastamaton, mukaan lukien lisenssimaksut).