EU: n lääkevalmistekomitea suosittelee ja hyväksyy Finteplaa Dravetin oireyhtymän hoitoon!

Zogenix on lääkeyhtiö, joka on erikoistunut harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämiseen. Äskettäin yritys ilmoitti, että Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on antanut myönteisen katsauksen Finteplan (fenfluramiini) oraaliliuoksen hyväksymisestä muiden epilepsialääkkeiden lisäaineena. Hoito yli 2-vuotiaille potilaille Dravetin oireyhtymään liittyvän epilepsian hoitoon. Lääkevalmistekomitean lausunto on viimeinen vaihe myyntilupamenettelyssä, ennen kuin Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt sen. Nyt CHMP: n lausunnot toimitetaan EY: lle tarkistettavaksi, joka yleensä hyväksyy CHMP: n lausunnot ja sen odotetaan tekevän lopullisen arviointipäätöksen ennen vuoden loppua.

Yhdysvalloissa Fintepla hyväksyttiin tämän vuoden kesäkuussa yli 2-vuotiaille potilaille Dravetin oireyhtymään liittyvän epilepsian hoitoon. Lääke hyväksyttiin ensisijaisen tarkastelun avulla. Aikaisemmin FDA oli myöntänyt Finteplalle harvinaislääkkeiden nimityksen (ODD) ja läpimurto-lääkkeiden nimityksen (BTD) Dravetin oireyhtymään liittyvän epilepsian hoitamiseksi.

Dravetin oireyhtymä on harvinainen lapsuuden epilepsia, jolle on tunnusomaista usein esiintyvät ja vakavat lääkeresistentit kohtaukset, niihin liittyvät sairaalahoidot ja lääketieteelliset hätätilanteet, vakavat kehitys- ja liikehäiriöt sekä äkillinen odottamaton kuolema (SUDEP). Riski kasvaa.

Fintepla on nestemäinen formulaatio pieniannoksisesta fenfluramiinista, joka voi vähentää kohtausten tiheyttä säätelemällä serotoniinireseptorin ja sigma-1-reseptorin aktiivisuutta (katso viite: Fenfluramiini vähentää NMDA-reseptorin välittämiä kohtauksia sekoittuneen aktiivisuutensa serotoniini 5HT2A: lla ja tyypillä 1 sigma-reseptori). Kahden plasebokontrolloidun vaiheen III kliinisen tutkimuksen tulokset osoittivat, että potilailla, joiden kohtauksia ei ollut riittävästi hallinnassa muilla lääkkeillä, Fintepla vähensi kohtausten esiintyvyyttä merkittävästi lumelääkkeeseen verrattuna.

Zogenixin toimitusjohtaja Dr.Stephen J.Farr sanoi: "Olemme erittäin tyytyväisiä siihen, että CHMP on suorittanut Finteplan laadun, turvallisuuden ja tehokkuuden sääntelyarvioinnin ja antanut myönteisen arvion. Belgian tutkijat huomasivat, että kuusi vuotta sitten sen jälkeen, kun fenfluramiinilla (lääkkeellä, jolla on erilainen farmakologinen vaikutus kuin muilla kouristuslääkkeillä) on potentiaalia hoitaa vaikeata epilepsiaa Dravetin oireyhtymässä, aloitimme Finteplan tiukan globaalin kehityshankkeen. Monet potilaat, joilla on Dravetin oireyhtymä, käyttävät jopa yhtä. Vakavia kohtauksia esiintyy edelleen usein, kun yhtä tai useampaa epilepsialääkettä on tällä hetkellä saatavilla. Tästä syystä olemme iloisia voidessamme tuoda Finteplan tärkeänä uutena hoitovaihtoehtona Dravetin oireyhtymää sairastaville potilaille ja heidän perheilleen Euroopassa askeleen lähempänä."

Tohtori Lieven Lagae, Leuvenin yliopistollisen sairaalan lasten neurologian osaston johtaja, sanoi: "Kohtausten tiheyden vähentäminen on ensimmäinen ja tärkein askel kaikkien Dravetin oireyhtymää sairastavien lasten hoidossa. Olen erittäin iloinen siitä, että kaikissa vaiheen 3 tutkimuksissa fenflur Ramine -hoito on kliinisesti ja tilastollisesti vähentänyt kohtausten tiheyttä Dravetin oireyhtymää sairastavilla potilailla."

Fenfluramiinimolekyylirakenne (kuvalähde: Wikipedia.org)

Lääkevalmistekomitean myönteinen mielipide perustuu kahteen satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun vaiheen III kliiniseen tutkimukseen (tehty 2–18-vuotiailla potilailla, tulokset julkaistiin Lancetissa ja JAMA Neurologiassa) ja avoimeen jatkotutkimukseen ( monet Fintepla-hoitoa saaneiden potilaiden turvallisuustiedot enintään 3 vuoden ajan). Tiedot osoittavat, että tutkimuksessa potilaat, jotka ottivat yhtä tai useampaa epilepsialääkettä, jotka eivät pystyneet hallitsemaan kohtauksia riittävästi, nykyisen hoitosuunnitelman perusteella, Fintepla vähensi kuukausittaisia ​​kouristuskohtauksia (kouristuskohtauksia) lumelääkkeeseen verrattuna. kohtaukset, CS) taajuus. Lisäksi suurin osa tutkimuspotilaista reagoi 3-4 viikon kuluessa Fintepla-hoidon aloittamisesta ja säilytti yhdenmukaiset tulokset koko hoitojakson ajan.

Näissä tutkimuksissa yleisimpiä haittatapahtumia olivat ripuli, kuume, uupumus, ylempien hengitysteiden infektiot, letargia ja keuhkoputkentulehdus. Kukaan potilaista ei kokenut haitallisia sydän- ja verisuonitapahtumia, mukaan lukien sydänläpän sydänsairaus tai pulmonaalihypertensio.

Dravetin oireyhtymän lisäksi Zogenix kehittää myös Finteplaa Lennox-Gastautin oireyhtymään (LGS) liittyvien kohtausten hoitoon. Dravetin oireyhtymä ja LGS ovat kaksi harvinaista ja usein katastrofaalista lapsuuden epilepsiaa. Niillä on varhaisen puhkeamisen, erityyppisten kohtausten, suurten kohtaustiheyksien, vakavan älykkyyden heikentymisen ja hoidon vaikeuksien ominaisuudet.