Eprenetapopt + atsasitidiini on tehokas! --- 1/2

Aprea Therapeutics ilmoitti äskettäin positiiviset tulokset vaiheen 2 kliinisestä tutkimuksesta, jossa arvioidaan eprenetapoptia (APR-246) yhdessä atsasitidiinin (AZA) kanssa TP53-mutanttisen myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) ja akuuttien myelodysplastisten oireyhtymien varalta. Ylläpitohoidon tehokkuus ja turvallisuus elinsiirron jälkeen AML -potilailla.

eprenetapopt on pienimolekyylinen lääke, jonka on osoitettu palauttavan mutatoituneen ja inaktivoidun p53-proteiinin villityypin p53: n konformaatioon ja toimintaan, aktivoivan sen uudelleen ja aiheuttavan ohjelmoidun solukuoleman ihmisen syöpäsoluissa.

Tutkimukseen osallistuneiden 33 potilaan joukossa yhden vuoden uusiutumattoman eloonjäämisaste (RFS) elinsiirron jälkeen oli 58%ja RFS-ajan mediaani 12,1 kuukautta. Yhden vuoden kokonaiseloonjäämisaste elinsiirron jälkeen oli 79%ja käyttöajan mediaani oli 19,3 kuukautta. Useat aiemmat kliiniset tutkimukset, joissa arvioitiin TP53-mutanttien MDS- ja AML-potilaiden tuloksia elinsiirron jälkeen, ovat raportoineet, että yhden vuoden RFS-luku elinsiirron jälkeen on noin 30%ja käyttöajan mediaani on noin 5-8 kuukautta. Tässä tutkimuksessa potilaat sietivät protokollan prerenepoptin ja atsasitidiinin siirron jälkeen.

Aprea aikoo keskustella tämän vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen tiedoista Yhdysvaltain FDA: n kanssa vuoden 2021 jälkipuoliskolla ja odottaa julkaisevansa tiedot tulevissa tieteellisissä tai lääketieteellisissä konferensseissa. Yhdysvaltain H Lee Moffittin syöpäkeskuksen ja tutkimuslaitoksen tutkija Asmita Mishra sanoi:&"; Eprenetapoptin ja atsasitidiinin RFS- ja käyttötiedot TP53 -mutanttia MDS: ää ja AML: ää sairastavien potilaiden ylläpitohoidossa elinsiirron jälkeen on uskomattoman jännittävää. Transplantaatiosta huolimatta Se on tällä hetkellä ainoa mahdollinen hoito potilaille, joilla on TP53 -mutantti MDS ja AML, mutta nykyisen hoitostandardin mukaan uusiutumisriski on edelleen suuri ja elinsiirton mediaani elinsiirron jälkeen on hyvin rajallinen, vain 8 kuukautta tai vähemmän. Jos se on saatu, eprenetapoptin ja atsasitidiinin käytön hyväksyntä elinsiirron jälkeisessä ylläpitohoidossa voi olla uusi hoitomalli, joka voi merkittävästi parantaa potilaiden tulosta, joiden hoitovaihtoehdot ovat rajalliset.&";

APR-426-molekyylirakenne (kuvan lähde: selleck.cn)

MDS on hematopoieettisten kantasolujen pahanlaatuinen kasvain. Luuydin ei pysty tuottamaan riittävää määrää terveitä verisoluja. Noin 30-40% MDS-potilaista etenee akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML), ja p53-tuumorisuppressoriproteiinin mutaatioiden uskotaan johtavan suoraan taudin etenemiseen. p53 -mutaatioita esiintyy jopa 20 prosentilla MDS- ja AML -potilaista, ja niihin liittyy huono kokonaisennuste. Tällä hetkellä ei ole hyväksyttyä hoitoa erityisesti TP53 -mutantti -MDS- tai AML -potilaille.