EU hyväksyy tehokkaan ileaalisen sappihapon kuljettajan estäjän Bylvayn (odevixibat)

Albireo Pharma on harvinainen maksasairausyritys, joka kehittää uusia sappihappoa sääteleviä aineita. Yhtiö ilmoitti äskettäin, että Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt Bylvayn (odevixibatkapselit), joka on ensimmäinen lääke maailmassa, joka on hyväksytty kaikkien etenevän familiaalisen intrahepaattisen kolestaasin (PFIC) kaikkien alatyyppien hoitoon. PFIC on harvinainen maksasairaus. Toistaiseksi PFIC -potilaiden vakiohoito on rajoittunut invasiiviseen leikkaukseen, mukaan lukien maksansiirto. Tämän harvinaisen sairauden ensimmäisenä kirurgisena hoitovaihtoehtona Bylvay edustaa PFIC-hoidon täydellistä muutosta.

Bylvay on voimakas, ei-systeeminen ilealin sappihapon kuljetuksen estäjä (IBATi), joka ei vaadi jäähdytystä. Kerran vuorokaudessa käytettävä kapseli on helppo antaa suun kautta tai ripotella pehmeälle ruoalle kapselin avaamisen jälkeen. Bylvayn hyväksyminen markkinoille muuttaa täysin kaikkien alatyyppien (tyyppi 1, 2 ja 3) PFIC -lasten hoitomallin. Tämä hoito on kaikkien aikojen ensimmäinen ei-kirurginen hoitovaihtoehto, ja se voi vähentää PFIC-taakkaa lapsille ja heidän perheilleen.

Tällä hetkellä Bylvay on myös Yhdysvaltain FDA: n ensisijaisen tarkastelun kohteena, ja reseptilääkkeiden käyttäjämaksulain (PDUFA) tavoitepäivämäärä on 20. heinäkuuta 2021. Jos Albireo hyväksytään, se voi saada harvinaisen lasten sairaus. Euroopan unionissa Bylvay on ainoa EMAT: n myöntämä IBATi nopeutetusta arvioinnista. Aiemmin EMA myönsi Bylvaylle myös harvinaislääkkeen nimen ja ensisijaisen lääkkeen nimityksen (PRIME) PFIC: n hoitoon. PFIC: n lisäksi Bylvaylle on myönnetty myös harvinaislääkkeen nimi Alagillen oireyhtymän, sappiteiden atresian ja primaarisen kolangiitin hoitoon.

Richard Thompson, Bylvay -kliinisen projektin kahden vaiheen 3 tutkimuksen johtava tutkija ja molekyylisairauden professori King's College Londonissa, sanoi: ”Vuonna 1998 laboratoriomme löysi geenin, joka aiheuttaa PFIC: tä. Yli 20 vuoden tutkimuksen jälkeen Bylvaystä tuli ensimmäinen hyväksytty. Lääkehoito lapsille, joilla on PFIC. Toistaiseksi PFIC -potilaiden hoidon taso on rajoittunut invasiiviseen leikkaukseen, mukaan lukien maksansiirto. Ensimmäisenä ei-kirurgisena hoitovaihtoehtona Bylvay edustaa perustavanlaatuista muutosta PFIC-hoidossa.&";

odevixibatkemiallinen rakenne ja toimintamekanismi (kuvan lähde: medkoo.com)

PFIC on harvinainen, tuhoisa ja tuhoisa sairaus, joka vaikuttaa pieniin lapsiin ja voi johtaa etenevään, hengenvaaralliseen maksasairauteen. Monissa tapauksissa PFIC voi aiheuttaa maksakirroosia ja maksan vajaatoimintaa ensimmäisen 10 vuoden aikana. Näkyvin ja hankala PFIC: n jatkuva ilmentymä on voimakas kutina, joka johtaa usein vakavaan elämänlaadun heikkenemiseen. Ennen Bylvaya ei ollut hyväksyttyjä lääkkeitä PFIC: n hoitoon, vain kirurgiset vaihtoehdot, mukaan lukien sapen shuntti (BDS) ja maksansiirto. Ilman leikkausta useimmat PFIC -potilaat eivät pystyisi elämään yli 30 -vuotiaita. Lisäksi maksansiirron nykyinen hoidon taso kohtaa todellisia haasteita, mukaan lukien elinikäinen immunosuppressio ja haaste löytää elimiä pienille lapsille.

Bylvayn [39] vaikuttava lääkeaine onodevixibat, joka on uraauurtava, voimakas ja selektiivinen, ei-systeeminen, ileal-sappihapon kuljettajan (IBAT) estäjä, jolla on vähäinen systeeminen altistus ja joka toimii paikallisesti suolistossa. Tällä hetkellä lääkettä kehitetään harvinaisten lapsuuden kolestaattisten maksasairauksien hoitoon, mukaan lukien PFIC, sapen atresia, Alagillen oireyhtymä jne .; Niistä PFIC on ensimmäinen kohdeindikaatio. Tällä hetkellä on käynnissä Bylvayn vaiheen 3 BOLD -tutkimus sappiteiden atresian hoitoon ja maailmanlaajuinen vaiheen 3 ASSERT -tutkimus Alagillen oireyhtymän hoitoon.

Albireon toimitusjohtaja Ron Cooper sanoi:&"; Bylvayn eurooppalainen hyväksyntä merkitsee maailman': n ensimmäistä lääkettä, joka on hyväksytty lapsuuden kolestaattisen maksasairauden hoitoon useissa maissa. Se merkitsee myös Albireon kehittymistä kaupalliseksi yhtiöksi. Harvinainen maksasairausyritys muutosvaiheessa. Kiitämme PFIC -lapsia, perheitä, tutkijoita, asianajajia ja työntekijöitä heidän panoksestaan, joka toivoista teki PFIC -yhteisön historian ensimmäisen huumevalinnan. Toivomme, että Bylvay on pian saatavilla Yhdysvalloissa ja muissa maailman maissa varmistaakseen, että tätä harvinaista tautia sairastavat voivat saada hoitoa.&";

PEDFIC 1&vahvistin; PEDFIC 2: n kliinisten tutkimusten tiedot

Bylvayn EU -hyväksyntä perustuu kahden kliinisen tutkimuksen tietoihin (PEDFIC 1, PEDFIC 2), joka on suurin maailmanlaajuinen vaiheen 3 kliininen tutkimus PFIC: lle koskaan tehty.

PEDFIC-1 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus, ja tulokset täyttävät Yhdysvaltojen ja EU: n säädösten asettamat ensisijaiset päätetapahtumat: Lumelääkkeeseen verrattuna Bylvay paransi merkittävästi ihon kutinaa (p=0,004) ja vähensi merkittävästi sappihapporeaktio (SBA, p=0,003), hyvin siedetty, ja ripuli/usein ulostetta esiintyy hyvin vähän (9,5% hoitoryhmässä ja 5,0% lumelääkeryhmässä).

PEDFIC-2 on pitkän aikavälin avoin vaiheen 3 jatkotutkimus. Tiedot vahvistavat Bylvayn [39] vahvan tehokkuuden osoittamalla, että jopa 48 viikon ajan hoidetuilla potilailla SBA vähenee jatkuvasti ja jatkuvasti, kutina -arviointi paranee, maksa ja kasvu Toiminnalliset indikaattorit ovat rohkaisevia.

Näissä kahdessa tutkimuksessa Bylvay oli hyvin siedetty, ja ripuli/tiheät suoliston liikkeet olivat yleisimpiä hoitoon liittyviä ruoansulatuskanavan haittatapahtumia. Vakavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia ei esiintynyt.

Kaiken kaikkiaan nämä tutkimukset vahvistivat Bylvayn potentiaalin ensimmäisenä PFIC -hoitona. PFIC on tuhoisa sairaus, ja sitä hoidetaan tällä hetkellä leikkauksella, mukaan lukien maksansiirto. Bylvay on turvallinen ja tehokas hoitolääke, joka tuo todellisia muutoksia PFIC -potilaille ja heidän perheilleen